La terapia gen¨¦tica mejora la visi¨®n de pacientes parcialmente ciegos

La aplicaci¨®n de la terapia gen¨¦tica en una peculiar ceguera hereditaria ha mejorado la visi¨®n de varios pacientes, seg¨²n han confirmado los equipos de investigaci¨®n de varios centros sanitarios de Gran Breta?a y Estados Unidos.

La Amaurosis Cong¨¦nita de Leber (LCA, en sus siglas en ingl¨¦s) es una enfermedad hereditaria caracterizada por la falta de visi¨®n en el periodo neonatal o en la primera infancia y que provoca la ceguera total cuando el paciente alcanza la treintena. Estos enfermos suelen manifestar el fen¨®meno ¨®culo-digital, por el que ni?o se frota constantemente los ojos para provocar est¨ªmulos luminosos. De momento, la LCA no dispone de tratamiento.

Los investigadores inyectaron en los ojos de los pacientes un virus de resfriado com¨²n con el fin de desarrollar una versi¨®n sana del gen da?ado que provoca la enfermedad. Lo aplicaron s¨®lo en uno de sus ojos para comparar la visi¨®n una vez aplicado el tratamiento.

Aunque no era el objetivo principal de las pruebas, los pacientes notaron que pod¨ªan ver mejor, seg¨²n aseguraron los investigadores en un encuentro de oftalm¨®logos en Florida y como tambi¨¦n figura en la publicaci¨®n New England Journal of Medicine.

El doctor Katherine High del Hospital Infantil de Filadelfia y otros especialistas del Instituto M¨¦dico Howard Hughes de EE UU han confirmado que sus tres voluntarios han mejorado la visi¨®n despu¨¦s del tratamiento. Resultados que comparten los profesionales del University College de Londres. Uno de ellos es Steven Howarth, un joven de 17 a?os parcialmente ciego que ha mejorado notablemente su visi¨®n. Por primera vez, ha podido caminar s¨®lo por la calle por la noche, como recoge la cadena brit¨¢nica BBC en un v¨ªdeo sobre este paciente. Antes de la intervenci¨®n, las probabilidades de Steven de quedarse totalmente ciego eran muy altas.

Enfermos con ¨¦ste han pasado de tan s¨®lo detectar el movimiento de una mano a leer la cl¨¢sica gr¨¢fica optom¨¦trica, en la que figuran letras de diferentes tama?os.

Los m¨¦dicos no esperaban alcanzar grandes beneficios ya que los pacientes eran adultos, ya ten¨ªan un grado severo de p¨¦rdida de visi¨®n y s¨®lo recibieron peque?as dosis del tratamiento.

"Este es un resultado importante para todo el campo de la terapia gen¨¦tica", ha interpretado el ex presidente de la Sociedad Americana de Terapia Gen¨¦tica.

Despu¨¦s de tratar con pacientes adultos, el siguiente reto para los investigadores es aplicar la terapia con ni?os. Estos partir¨¢n con mayores posibilidades de mejora ya que sus ojos todav¨ªa est¨¢n menos deteriorados.

"Estamos bastante convencidos de que una vez que podamos hacer esto con ni?os m¨¢s peque?os, seremos capaces de retener el da?o", ha explicado el Targeted Genetics Chief Executive Stewart Parker.