Tot esperant un f¨¤rmac vital

La M¨°nica se'n va adonar des del principi. El seu fill Eric queia amb facilitat i li costava aixecar-se de terra: ¡°Que el nen era maldestre, em deien¡±. Per¨° quan el petit tenia quatre anys, la seva mare va notar ¡°que no portava el ritme dels altres companys¡±. Hi havia alguna cosa m¨¦s. Un neur¨°leg li va detectar distr¨°fia muscular de Duchenne (DMD), una malaltia gen¨¨tica degenerativa que provoca dificultats motores i atr¨°fia muscular fins a la mort prematura del pacient. La fam¨ªlia va iniciar llavors un periple perqu¨¨ l'Ag¨¨ncia Espanyola del Medicament autoritz¨¦s l'¨²s compassiu?¨Cutilitzar de forma excepcional medicaments en fase d'investigaci¨® cl¨ªnica i no comercialitzats¨C d'un tractament experimental. L'Ag¨¨ncia ho va aprovar i el Departament de Salut va accedir a assumir-ne el cost, uns 200.000 euros.

L'Eric ja comen?a a medicar-se, per¨° a Catalunya encara queden cinc nens m¨¦s esperant que la Generalitat accepti pagar un tractament encara no comercialitzat a Espanya. Tot i que en un primer moment els metges van dir als pares de l'Eric que la malaltia no tenia cura, l'Associaci¨® Duchenne Parent Project Espanya es va assabentar d'un tractament experimental en un assaig cl¨ªnic que suposadament retarda la deterioraci¨® f¨ªsica del nen. A petici¨® de l'Hospital Sant Joan de D¨¦u, que porta el cas de l'Eric, l'Ag¨¨ncia Espanyola del Medicament?va autoritzar l'¨²s compassiu del f¨¤rmac. Mentrestant, la fam¨ªlia va recollir m¨¦s de 100.000 signatures en una campanya de Change.org per instar la Generalitat que acced¨ªs a pagar el tractament. Una reuni¨® entre Salut i la Duchenne Parent Project va concloure amb ¡°una autoritzaci¨® temporal i individualitzada¡± per tractar l'Eric. ¡°Quan m'ho va dir la presidenta de l'associaci¨®, em vaig fer un tip de plorar. ?s una esperan?a¡±, explica la mare.

Per¨° encara queden cinc nens catalans, afligits d'una altra malaltia minorit¨¤ria diferent, que representen l'altra cara de la moneda i esperen una decisi¨® similar de Salut.

El V¨ªctor n'¨¦s un. T¨¦ 10 anys i pateix la s¨ªndrome de Morquio, una malaltia gen¨¨tica degenerativa que produeix greus anomalies esquel¨¨tiques i una deterioraci¨® f¨ªsica que redueix l'esperan?a de vida. La seva fam¨ªlia tamb¨¦ ha comen?at una recollida de signatures a la plataforma Change.org perqu¨¨ l'Administraci¨® accedeixi a pagar el seu tractament i ja tenen gaireb¨¦ 300.000 suports. ¡°L'hospital ja ¨¦s com la nostra segona casa. Al meu fill li falta un enzim i se li acumulen residus que li provoquen una disfunci¨® org¨¤nica. Es mou amb cadira de rodes perqu¨¨ li falta for?a als m¨²sculs¡±, explica la seva mare, l'Ana.

La fam¨ªlia reconeix que ha recorregut a les xarxes socials ¡°per fer pressi¨® social¡±. ¡°Jo vull el medicament, m'¨¦s igual la part burocr¨¤tica. Et trobes que tot est¨¤ parat i t'enfonses. De vegades, si no pressiones, no ho aconsegueixes¡±, explica l'Ana. El gerent d'Atenci¨® Farmac¨¨utica del Servei Catal¨¤ de la Salut (CatSalut), Antoni Gilabert, confirma que tant el V¨ªctor com els altres quatre casos de Morquio que esperen que Salut financi el seu tractament, rebran l'aprovaci¨® del departament a l'agost. El Vimizin, el medicament per tractar la malaltia de Morquio, costa uns 700.000 euros anuals.

Gilabert lamenta que aquests casos es facin p¨²blics abans que el CatSalut els resolgui. ¡°Sembla que arribem tard. Segurament haurem d'anar m¨¦s r¨¤pid en algunes decisions, per¨° de vegades, m¨¦s important que la rapidesa ¨¦s la const¨¤ncia. El que intentem ¨¦s que les decisions no siguin arbitr¨¤ries o basades en altres q¨¹estions que no siguin l'experi¨¨ncia cl¨ªnica¡±, justifica.

El cas del nen amb Morquio i el del menor amb Duchenne s¨®n diferents des del punt de vista burocr¨¤tic. Tots dos estan pendents que el Ministeri de Sanitat negoci? el preu amb la farmac¨¨utica i financi els f¨¤rmacs, per¨° Gilabert explica que el medicament per a la malaltia de l'Eric est¨¤ pendent d'evid¨¨ncia cient¨ªfica, ¨¦s a dir, encara est¨¤ en un per¨ªode d'assaig cl¨ªnic i la seva efic¨¤cia no est¨¤ testada. El Vimizin, en canvi, ja est¨¤ aprovat des de la perspectiva cl¨ªnica i nom¨¦s falta que el Govern central consensu? un preu per comercialitzar-lo.