Corregido por primera vez el comportamiento de ungen humano defectuoso

Cient¨ªficos norteamericanos han logrado crear y transmitir instrucciones gen¨¦ticas artificiales para corregir el comportamiento de un gen humano defectuoso que causa una enfermedad de la sangre incurable y a menudo fatal. Se trata de la primera vez que se hace p¨²blico un logro similar en el campo de la ingenier¨ªa gen¨¦tica aplicada a los genes humanos, y el avance ha sido calificado de muy importante por los especialistas.Para conseguir la correcci¨®n del mensaje transmitido por el gen, que es causa directa de una enfermedad hereditaria conocida como beta-talasemia, los cient¨ªficos tuvieron que determinar la subunidad qu¨ªmica, de las 438 que contiene el gen, que provocaba la enfermedad. Una vez conseguido esto dise?aron un m¨¦todo para cancelar el mensaje err¨®neo transmitido.

Los experimentos han sido realizados por el equipo del doctor Wai Kan, de la Universidad de California, que es un especialista internacionalmente conocido en el campo de las enfermedades de la sangre. La beta-talasemia es una anemia infantil hereditaria que puede llegar a ser grave y causa de otros trastornos, y que se da especialmente en los pa¨ªses mediterr¨¢neos.

Los experimentos se realizaron transplantando material gen¨¦tico humano en c¨¦lulas de ranas, y el doctor Kan ha se?alado que pueden pasar dos a?os antes de que se consiga saber si la t¨¦cnica es segura y ¨²til para el tratamiento de los seres humanos. De todas formas, la importancia de lo logrado con este hallazgo sobrepasa la mera aplicaci¨®n pr¨¢ctica en esta enfermedad concreta.

Prevenci¨®n de enfermedades hereditarias

Uno de los objetivos m¨¢s importantes del trabajo en ingenier¨ªa gen¨¦tica, que consiste b¨¢sicamente en comprender y manipular la qu¨ªmica de la herencia en c¨¦lulas humanas y animales, es precisa mente lograr la prevenci¨®n de enfermedades hereditarias,Hace dos a?os, el equipo del doctor Kan descubri¨® que la beta-talasemia la causaba una mutaci¨®n o cambio repentino en una de las subunidades de ¨¢cido desoxirribonucleico (ADN), que ten¨ªa la responsabilidad de fabricar un componente de la hemoglobina en la sangre. Este peque?o error provocaba un cambio en la instrucci¨®n, que se convert¨ªa en una desastrosa orden de prohibici¨®n de fabricar una sustancia qu¨ªmica, concretamente la lisina.

El gen corrector

Para realizar los experimentos, los cient¨ªficos se sirvieron de ¨¢cido, ribonucleico de transferencia producido en la Universidad canadiense de Alberta. Utilizando t¨¦cnicas de manipulaci¨®n gen¨¦tica, crearon un gen que era capaz de ordenar a una c¨¦lula que ignorase una orden de prohibici¨®n y continuase produciendo el componente de la sangre. Para probar que funcionaba, pusieron el gen defectuoso de un paciente humano que sufr¨ªa de beta-talasemia en las c¨¦lulas de rana junto con el gen corrector, y observaron que se lograba la correcci¨®n, puesto que las c¨¦lulas trasplantadas produjeron la cadena correcta de hemoglobina humana.