Con la muerte en los talones

Va a ser la ELA la enfermedad maldita del siglo XXI? Hace apenas un lustro se hac¨ªa esta pregunta la Asociaci¨®n Espa?ola de Esclerosis Lateral Amiotr¨®fica (ADELA). "?Hasta cu¨¢ndo nos van a olvidar las autoridades sanitarias?", se increpaba entonces a la ministra de Sanidad de turno. En su opini¨®n, Sanidad ten¨ªa a estos enfermos en el olvido, sin explicaci¨®n alguna, pese a las promesas de apoyar investigaciones "aqu¨ª o donde sea" en busca de remedios.

Con lentitud y despu¨¦s de muchas presiones, los enfermos de ELA tienen en marcha una esperanza. Investigadores m¨¦dicos de los hospitales Morales Meseguer y Virgen de la Arrixaca, de Murcia, presentaron la semana pasada la primera fase de un pionero ensayo cl¨ªnico para el tratamiento y cura de la esclerosis lateral amiotr¨®fica mediante el trasplante de c¨¦lulas madre adultas del propio paciente. En el ensayo trabajan una veintena de especialistas: hemat¨®logos, neur¨®logos, neurorradi¨®logos, neurocirujanos, neurofisi¨®logos, rehabilitadores, neuropsic¨®logos, neum¨®logos y enfermeras.

El enfermo de ELA camina con la muerte en los talones desde el momento en que es diagnosticado. Tres, cuatro, seis a?os: ¨¦se es el pron¨®stico de vida, en una evoluci¨®n inexorablemente dolorosa. Todo el cuerpo se resiente con la enfermedad, menos la cabeza, l¨²cida hasta el ¨²ltimo suspiro. La ELA atrofia y paraliza sin remisi¨®n todos los m¨²sculos del cuerpo hasta dejarlos in¨²tiles, inertes. Su avance es brutalmente destructivo. Un mal d¨ªa, el enfermo se da cuenta de que la zancada de una de sus piernas se ha acortado, que est¨¢ perdiendo fuerza en una mano, que le ha cambiado la forma de hablar, o que tiene movimientos musculares anormales: espasmos, sacudidas, calambres o debilidad.

Los s¨ªntomas van a ser difusos, pero crecientes. La medicina se enfrentar¨¢ a ellos con un diagn¨®stico fundamentalmente cl¨ªnico, pues no existe una prueba espec¨ªfica que indique la presencia de la enfermedad. A partir de entonces, el proceso hacia la muerte es corto: el paciente dejar¨¢ de andar, de hablar, de comer, de respirar..., mientras su capacidad intelectual se mantiene intacta.

No se conocen causas, no hay tratamiento para frenarla, nada ni nadie puede curarla.

Para el experimento anunciado en Murcia se ha seleccionado ya a cinco pacientes despu¨¦s de una preselecci¨®n de una veintena, previa revisi¨®n de m¨¢s de un centenar de historiales cl¨ªnicos de enfermos de toda Espa?a. Finalmente, el estudio se llevar¨¢ a cabo con 10 pacientes. La duraci¨®n del ensayo ser¨¢ de tres a?os, incluido el periodo de seguimiento de los pacientes intervenidos.

Los m¨¦dicos que dirigen la investigaci¨®n son el hemat¨®logo Jos¨¦ Mar¨ªa Moraleda, del hospital Virgen de la Arrixaca, y el investigador Salvador Mart¨ªnez, del Instituto de Neurociencias de Alicante. La terapia celular puede abrir la puerta a la cura de la ELA, pero tambi¨¦n de otras enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y el Alzheimer.

El estudio consta de tres fases, detalladas por Jos¨¦ Mar¨ªa Moraleda. En la primera, se reclutan los pacientes y se inicia el seguimiento de la evoluci¨®n cl¨ªnica de la enfermedad, que durar¨¢ unos 6-8 meses. Desde el pasado mes de febrero hay cinco pacientes seleccionados en diversas regiones de Espa?a, que est¨¢n en esta fase inicial.

En la segunda fase, prosigue Moraleda, se realizar¨¢ la intervenci¨®n experimental con la obtenci¨®n de c¨¦lulas madre adultas de la m¨¦dula ¨®sea de cada paciente, mediante punciones m¨²ltiples en los huesos de la cadera. Tras su procesamiento en el laboratorio, se trasplantar¨¢n, mediante t¨¦cnicas de neurocirug¨ªa, en varios segmentos de la m¨¦dula espinal enferma, previamente localizados por resonancia magn¨¦tica.

Durante la intervenci¨®n se monitorizar¨¢ permanentemente al paciente mediante registros neurofisiol¨®gicos, que indicar¨¢n si hay da?o espinal. En la tercera fase, de 12 meses de duraci¨®n, se realizar¨¢n los estudios de seguimiento y de evaluaci¨®n de resultados.

La investigaci¨®n en terapia celular y medicina regenerativa es una de las l¨ªneas prioritarias del Plan Estrat¨¦gico de Investigaci¨®n Biosanitaria 2007-2012 (PEIB), dentro del programa Gen¨¦tica al servicio de la salud de la regi¨®n de Murcia, de la Consejer¨ªa de Sanidad. Adem¨¢s de promover la realizaci¨®n de investigaciones en relaci¨®n con la medicina gen¨®mica, la terapia celular y la medicina regenerativa, el programa contempla actuaciones asistenciales (como la creaci¨®n de la Red de Unidades del Consejo Gen¨¦tico en C¨¢ncer o la puesta en marcha de dos Unidades de Diagn¨®stico Molecular), formativas, divulgativas y legislativas.

Los investigadores sostienen que las c¨¦lulas hematopoy¨¦ticas que se encuentran en la m¨¦dula ¨®sea dan lugar, en condiciones normales, sobre todo a c¨¦lulas sangu¨ªneas de distintos tipos, esto es, tienen una alta pluripotencialidad para diferenciarse en tipos celulares distintos. Estos estudios dieron como resultado un enlentecimiento de la progresi¨®n de la enfermedad y la mejora de las capacidades motoras de los ratones en los que se ensay¨® la t¨¦cnica. El art¨ªculo realizado con los resultados de la investigaci¨®n ha sido editado en la revista cient¨ªfica Neurobiology of Disease, el 28 de enero de este a?o.

La esperanza es que en los enfermos de ELA sus c¨¦lulas de la m¨¦dula ¨®sea tratadas e implantadas en la m¨¦dula espinal puedan ejercer ese efecto neurotr¨®fico sobre las motoneuronas espinales. Es la fase del ensayo cl¨ªnico que ahora se inicia.

La investigaci¨®n cuenta con la autorizaci¨®n de la Agencia Espa?ola del Medicamento y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad, as¨ª como con la aprobaci¨®n de los Comit¨¦s ?ticos de Investigaci¨®n Cl¨ªnica de los dos hospitales participantes. El coste se eleva a unos 210.000 euros, aportados por el Servicio Murciano de Salud (135.000 euros), la Direcci¨®n General de Calidad Asistencial, Formaci¨®n e Investigaci¨®n Sanitaria (42.000) y la Fundaci¨®n Di¨®genes (33.000 euros).

Los tr¨¢mites para la autorizaci¨®n de este ensayo cl¨ªnico por parte de la Agencia Espa?ola del Medicamento y Productos Sanitarios se iniciaron en junio de 2005. La aprobaci¨®n no lleg¨® hasta diciembre de 2006. ?ste es el primer ensayo de terapia celular para afectados de ELA en Espa?a y segundo de Europa. Se est¨¢ realizando en la regi¨®n de Murcia por el inter¨¦s tanto del equipo de facultativos que lo est¨¢ llevando a cabo, como del Sistema Sanitario Murciano y del Servicio Murciano de Salud que lo han promovido y patrocinado, t¨¦cnica y econ¨®micamente, junto a la Fundaci¨®n Di¨®genes.

En apoyo del proyecto tambi¨¦n ha habido donantes privados: la Fundaci¨®n Alicia Koplovitz, el Grupo ORONA, la Cooperativa de Bomberos de la Diputaci¨®n de C¨®rdoba y la Obra Social de la Caja del Mediterr¨¢neo.