Avance esperanzador

El virus del sida, que tanto da?o le ha hecho a la humanidad, podr¨ªa ser la clave de un importante avance en el desarrollo de la terapia g¨¦nica. La revista Science ha dado cuenta de un ensayo realizado en Italia en el que cinco ni?os que sufr¨ªan grav¨ªsimas enfermedades hereditarias han sido tratados y su evoluci¨®n es, tres a?os despu¨¦s, muy satisfactoria. La terapia ha consistido en sustituir los genes defectuosos por otros sanos introducidos en c¨¦lulas de la m¨¦dula ¨®sea mediante un VIH inactivado.

Cuando se vislumbr¨® la posibilidad de sustituir los genes defectuosos del organismo, se abri¨® una puerta a la posibilidad de curar las enfermedades hereditarias, al menos las causadas por la ausencia o mal funcionamiento de un solo gen. Luego se vio que la terapia g¨¦nica podr¨ªa ser aplicable tambi¨¦n a muchas otras patolog¨ªas provocadas por una mutaci¨®n gen¨¦tica sobrevenida, entre ellas determinados tipos de c¨¢ncer.

Pero estas promesas pronto se vieron defraudadas. El escollo principal no se situaba tanto en la obtenci¨®n y manejo del gen a introducir en el organismo del paciente, sino en la forma de hacerlo llegar al interior de las c¨¦lulas a tratar, de modo que pudiera sustituir al gen defectuoso. Se han probado diferentes v¨ªas para introducir el material gen¨¦tico, pero la m¨¢s certera ha resultado ser la utilizaci¨®n de virus inactivados como veh¨ªculo. La maquinaria biol¨®gica de los virus est¨¢ dise?ada precisamente para penetrar con facilidad en el interior de las c¨¦lulas. Pero los primeros tratamientos aplicados a los llamados ni?os burbuja mostraron que el procedimiento no era inocuo. Dos de los ni?os tratados murieron a causa de una leucemia porque el tratamiento les hab¨ªa provocado la activaci¨®n imprevista de un oncogen. La muerte en 2002 de otro paciente por una respuesta excesiva de su sistema inmunitario llev¨® a suspender los ensayos en curso.

La investigaci¨®n se ha mantenido desde entonces circunscrita a ensayos cl¨ªnicos muy restringidos. El ¨¦xito del procedimiento utilizado por el equipo de Mil¨¢n, que ha sustituido los retrovirus que sol¨ªan utilizarse por un lentivirus, en este caso el del sida, abre nuevas expectativas, pues a lo largo de tres a?os se ha demostrado que los genes introducidos funcionan correctamente y no se han observado efectos adversos. Se trata, sin duda, de una muy buena noticia.