El tratamiento que salv¨® la vida de una ¡®ni?a burbuja¡¯ espa?ola (y que las farmac¨¦uticas han abandonado porque no es rentable)
Aitana se ha convertido en la primera ni?a espa?ola con inmunodeficiencia combinada grave de adenosina desaminasa (ADA-SCID; m¨¢s conocida como enfermedad de los ni?os burbuja) curada gracias a un tratamiento innovador que ha estado a punto de desaparecer y que se llama Strimvelis.
?Qu¨¦ es la ADA-SCID? Una enfermedad gen¨¦tica muy rara (solo nace un ni?o al a?o con ella en Espa?a) que destruye las c¨¦lulas del sistema inmunitario.
- Los menores que la padecen deben vivir aislados para evitar que cualquier infecci¨®n los pueda matar.
?Y c¨®mo ha conseguido curarse? Gracias al Strimvelis, un innovador tratamiento en el que un virus es introducido en el organismo cargado con un gen sano para que, a modo de caballo de Troya, sustituya al defectuoso en la persona enferma.
- Antes, se intent¨® curar su enfermedad con el trasplante de c¨¦lulas madre de un donante familiar, pero no funcion¨®.
- Y esta terapia se convirti¨® en la ¨²ltima opci¨®n.
Pero el Strimvelis ha estado a punto de desaparecer. Dos compa?¨ªas farmac¨¦uticas han dejado de venderlo por su escasa rentabilidad. Si no ha desaparecido es porque la Fundaci¨®n Telethon, vinculada al hospital p¨²blico San Raffaele de Mil¨¢n (Italia), se ha comprometido a continuar con su producci¨®n sin ¨¢nimo de lucro.
- Desde 2017, han tratado a 22 pacientes con esta terapia.
- Y Aitana es la primera ni?a espa?ola en someterse a ¨¦l.
Un dato. El 77% de los pacientes tratados siguen libres de la enfermedad a los 10 a?os de recibir Strimvelis, y no necesitan ninguna intervenci¨®n ni medicaci¨®n adicional.
? Foto: Chencho Mart¨ªnez
Si quieres saber m¨¢s, puedes leer aqu¨ª.