Una terapia innovadora y un buen samaritano: as¨ª es como el peque?o Javier consigui¨® curarse de una rara enfermedad gen¨¦tica
Cuando ten¨ªa pocos d¨ªas, los padres de Javier se dieron cuenta de que algo no estaba bien con su beb¨¦. A los seis meses lleg¨® el diagn¨®stico: s¨ªndrome de Wiskott-Aldrich, una rara enfermedad gen¨¦tica que afecta al sistema inmunol¨®gico.
- Si no reciben un trasplante de m¨¦dula ¨®sea, los ni?os que la padecen raramente llegan a la adolescencia.
- Y encontrar un donante compatible es muy dif¨ªcil.
Pero Javier ahora tiene cinco a?os y est¨¢ curado. No recibi¨® un trasplante, pero se salv¨® gracias a las terapias g¨¦nicas.
- Estos tratamientos consiguen suplir el gen defectuoso del paciente por otro sano mediante un virus modificado en laboratorio.
Hay un problema: estas terapias son muy caras. De hecho, la terapia de Javier estuvo a punto de desaparecer porque la farmac¨¦utica que la desarrollaba no consider¨® viable un tratamiento que afecta a menos de uno de cada 250.000 ni?os.
Pero una entidad ben¨¦fica salv¨® la terapia: se trata de Fundaci¨®n Telethon, vinculada al hospital p¨²blico San Raffaele de Mil¨¢n (Italia), que tom¨® el relevo de la farmac¨¦utica.
- Ahora han solicitado a la Agencia Europea del Medicamento la aprobaci¨®n del tratamiento.
? Foto: Chencho Mart¨ªnez
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