M¨¢s cerca de la eliminaci¨®n de la enfermedad del sue?o

La primera vez que tuve pacientes con la enfermedad del sue?o fue en Uganda en 1989. Trabajaba para M¨¦dicos sin Fronteras (MSF) como m¨¦dico en campos de refugiados que cruzaron la frontera desde el sur de Sud¨¢n, huyendo de la guerra. Tuvimos que trasladar a algunos pacientes afectados por esta terrible enfermedad parasitaria a otro proyecto de MSF al otro lado del Nilo, que no dispon¨ªa de buenos medicamentos.

La tripanosomiasis africana humana (TAH) ¨Dsu nombre cient¨ªfico¨D se transmite por la picadura de moscas tsets¨¦ infectadas, y cuando avanza provoca trastornos del sue?o y s¨ªntomas neuropsiqui¨¢tricos como desinhibici¨®n, agresividad o psicosis. Casi siempre es fatal si no se trata.

La TAH arras¨® regiones enteras del ?frica subsahariana en la primera mitad del siglo XX. Es un ejemplo de enfermedad desatendida que afecta a comunidades demasiado pobres para ser de inter¨¦s para la investigaci¨®n farmac¨¦utica con fines de lucro.

Para un m¨¦dico, saber que puede matar a su paciente es el peor dilema

La transmisi¨®n se ve facilitada por guerras, conflictos y desplazamientos forzosos de poblaciones. En 1995, en Angola, durante la guerra civil, fuimos los primeros en entrar en la ciudad de N¡¯dalatando, que acababa de ser liberada. All¨ª, la enfermedad del sue?o hab¨ªa crecido sin trabas y nuestro equipo de MSF pudo tratar a miles de personas infectadas. Al principio, pudimos constatar que no hab¨ªa reservas del ¨²nico f¨¢rmaco que podr¨ªa haber curado a los pacientes en estado avanzado, el melarsoprol, y hubo que movilizar la producci¨®n de manera urgente. Este derivado del ars¨¦nico se administra mediante inyecci¨®n intravenosa y es tan t¨®xico que puede causar la muerte de uno de cada 20 pacientes.

Pienso en las historias de mis colegas africanos, aterrorizados por tener que recetar melarsoprol: sab¨ªan que sus pacientes morir¨ªan sin medicaci¨®n, pero era imposible predecir cu¨¢les reaccionar¨ªan al ars¨¦nico y morir¨ªan, no por la enfermedad, sino por el tratamiento. Se perdieron demasiados pacientes, algunos j¨®venes y aparentemente sanos, cuyas muertes provocaron incomprensi¨®n e ira entre sus familias. Para un m¨¦dico, saber que puede matar a su paciente es el peor dilema.

Fue este trauma en particular el que empuj¨® a MSF, junto con institutos de investigaci¨®n en pa¨ªses end¨¦micos, a crear una organizaci¨®n de investigaci¨®n sin ¨¢nimo de lucro, la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi), fundada en 2003 y a la que me un¨ª en 2009. Durante sus 20 a?os, DNDi ha trabajado intensamente en la enfermedad del sue?o, en colaboraci¨®n con investigadores del ?frica subsahariana y la Fundaci¨®n Sanofi, en relaci¨®n estrecha con la Organizaci¨®n Mundial de la Salud (OMS). Con ¨¦xito: hemos logrado desarrollar nuevos medicamentos eficaces, bien tolerados y accesibles para quienes los necesitan. En 2018, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emiti¨® una opini¨®n favorable al fexinidazol para la forma m¨¢s frecuente de la enfermedad, causada por el Tripanosoma brucei gambiense, presente en ?frica Central y Occidental, que fue r¨¢pidamente registrado en la Rep¨²blica Democr¨¢tica del Congo y se utiliza para tratar la forma mayoritaria de la TAH.

El fexinidazol (comprimidos orales eficaces para todas las etapas de la enfermedad) se puede tomar en casa durante 10 d¨ªas. Es seguro y eficaz y un cambio importante respecto al pasado.

Hace pocos d¨ªas se dio un nuevo paso trascendental: la EMA dio su opini¨®n favorable para extender la indicaci¨®n del fexinidazol contra una forma m¨¢s rara (alrededor del 7% de los casos) pero m¨¢s virulenta de la enfermedad, causada por el Tripanosoma brucei rhodesiense, end¨¦mica en ?frica Oriental. Por fin, disponemos de un medicamento seguro y eficaz contra las dos formas de la TAH, que marcar¨¢ una fuerte reducci¨®n del uso del melarsoprol. El apoyo de la EMA tambi¨¦n abre el camino a la distribuci¨®n por la OMS de comprimidos donados por Sanofi.

La EMA tom¨® su decisi¨®n bas¨¢ndose en ensayos cl¨ªnicos coordinados por DNDi y realizados en Malaui y Uganda por personal de salud nacional, con el apoyo de varias entidades europeas.

No sabemos el impacto que pueda tener el cambio clim¨¢tico con una posible extensi¨®n a zonas anteriormente libres de la enfermedad del sue?o

Es necesario resaltar aqu¨ª el papel central de European & Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP), programa de la Uni¨®n Europea que financia estudios cl¨ªnicos en ?frica subsahariana. Apoyar nuestro ensayo cl¨ªnico fue una decisi¨®n valiente e inteligente en la investigaci¨®n cl¨ªnica: la variante rhodesiense es una enfermedad desatendida y rara.

No sabemos el impacto que pueda tener el cambio clim¨¢tico con una posible extensi¨®n a zonas anteriormente libres de la enfermedad. El a?o pasado, Etiop¨ªa registr¨® sus primeros cinco casos de rhodesiense desde los a?os setenta. Una sequ¨ªa inusual acerc¨® a seres humanos y ganado al h¨¢bitat de la mosca tsets¨¦. Tres personas murieron (una por efectos secundarios del tratamiento y otras dos antes del diagn¨®stico).

Este apoyo europeo ha permitido formar a m¨¦dicos, personal sanitario y t¨¦cnicos de laboratorio en Malaui y Uganda en investigaci¨®n cl¨ªnica, as¨ª como equipar y modernizar infraestructuras sanitarias en regiones remotas. Esta investigaci¨®n allana el camino para el registro y la utilizaci¨®n de este nuevo f¨¢rmaco en los pa¨ªses end¨¦micos de ?frica Oriental. Pero nuestro trabajo contin¨²a. Estamos desarrollando una nueva mol¨¦cula llamada acoziborol, que es eficaz y a¨²n m¨¢s sencilla de administrar en dosis ¨²nica, y facilitar¨¢ la posibilidad de eliminar la enfermedad casi totalmente.

Para los pacientes, el progreso terap¨¦utico es inmenso. Hace casi 35 a?os que me enfrent¨¦ en Uganda por primera vez con esta terrible enfermedad, y ahora podemos so?ar con un futuro cercano en el que todos los pacientes detectados sean curados r¨¢pidamente, sin complicaciones.

Este ¨¦xito puede replicarse con otras enfermedades desatendidas, como la leishmaniasis, enfermedad parasitaria end¨¦mica de amplia distribuci¨®n; o la enfermedad de Chagas, que afecta cr¨®nicamente a unos seis millones de personas, mayoritariamente en Am¨¦rica Latina. Hemos comprobado que es posible llevar los beneficios de la ciencia a quienes los necesitan, independientemente de sus ingresos o de d¨®nde vivan.

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