A la espera de un f¨¢rmaco vital

M¨®nica se dio cuenta desde el principio. Su hijo Eric se ca¨ªa con facilidad y le costaba levantarse del suelo: ¡°Que el ni?o era torpe, me dec¨ªan¡±. Pero cuando el peque?o ten¨ªa cuatro a?os, su madre not¨® ¡°que no llevaba el ritmo de los otros compa?eros¡±. Hab¨ªa algo m¨¢s. Un neur¨®logo le detect¨® distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad gen¨¦tica degenerativa que provoca dificultades motoras y atrofia muscular hasta la muerte prematura del paciente. La familia inici¨® entonces un periplo para que la Agencia Espa?ola del Medicamento autorizase el uso compasivo ¡ªutilizar de forma excepcional medicamentos en fase de investigaci¨®n cl¨ªnica y no comercializados¡ª de un tratamiento experimental. La agencia lo aprob¨® y el Departamento de Salud accedi¨® a asumir el coste, unos 200.000 euros.

Eric ya empieza a medicarse pero en Catalu?a todav¨ªa quedan otros cinco ni?os esperando a que la Generalitat acepte pagar un tratamiento todav¨ªa no comercializado en Espa?a. Aunque en un primer momento los m¨¦dicos dijeron a los padres de Eric que la dolencia no ten¨ªa cura, la Asociaci¨®n Duchenne Parent Project Espa?a se enter¨® de un tratamiento experimental en un ensayo cl¨ªnico que retrasar¨ªa el deterioro f¨ªsico del ni?o. A petici¨®n del hospital Sant Joan de D¨¦u, que lleva el caso de Eric, la Agencia Espa?ola del Medicamento autoriz¨® el uso compasivo del f¨¢rmaco. Por el camino, la familia recogi¨® m¨¢s de 100.000 firmas en una campa?a de change.org para apurar a la Generalitat a que accediese a pagar el tratamiento. Una reuni¨®n entre Salud y la Duchenne Parent Project concluy¨® con ¡°una autorizaci¨®n temporal e individualizada¡± para tratar a Eric. ¡°Cuando me lo dijo la presidenta de la asociaci¨®n, yo no hac¨ªa otra cosa que hincharme a llorar. Es una esperanza¡±, explica la madre.

Pero todav¨ªa quedan cinco ni?os catalanes, aquejados de otra enfermedad minoritaria distinta, que representan la otra cara de la moneda y aguardan una decisi¨®n similar de Salud.

V¨ªctor es uno de ellos. Tiene 10 a?os y sufre el s¨ªndrome de Morquio, una enfermedad gen¨¦tica degenerativa que produce graves anomal¨ªas esquel¨¦ticas y un deterioro f¨ªsico que reduce la esperanza de vida. Su familia tambi¨¦n ha comenzado una recogida de firmas en la plataforma change.org para que la Administraci¨®n acceda a pagar su tratamiento y ya llevan casi 300.000 apoyos. ¡°El hospital ya es como nuestra segunda casa. A mi hijo le falta una enzima y se le acumulan residuos que le provocan una disfunci¨®n org¨¢nica. Se mueve en una silla de ruedas porque le falta fuerza en los m¨²sculos¡±, explica su madre, Ana.

La familia reconoce que ha acudido a las redes sociales ¡°para hacer presi¨®n social¡±. ¡°Yo quiero el medicamento, me da igual la parte burocr¨¢tica. Te encuentras que todo est¨¢ parado y te vienes abajo. A veces, si no presionas, no lo consigues¡±, explica Ana. El gerente de Atenci¨®n Farmac¨¦utica del Servicio Catal¨¢n de la Salud (CatSalut), Antoni Gilabert, confirma que tanto V¨ªctor como los otros cuatro casos de Morquio que esperan a que Salud financie su tratamiento, recibir¨¢n la aprobaci¨®n del Departamento en agosto. El Vimizin, el medicamento para tratar el Morquio, asciende a unos 700.000 euros anuales.

Gilabert lamenta que estos casos se hagan p¨²blicos antes de que el CatSalut los resuelva. ¡°Parece que llegamos tarde. Seguramente tendremos que ir m¨¢s r¨¢pido en algunas decisiones, pero a veces, m¨¢s importante que la rapidez es la constancia. Lo que intentamos es que las decisiones no sean arbitrarias o basadas en otras cuestiones que no sean la experiencia cl¨ªnica¡±, justifica.

El caso del ni?o con Morquio y el del menor con Duchenne son diferentes desde el punto de vista burocr¨¢tico. Ambos est¨¢n pendientes de que el Ministerio de Sanidad negocie el precio con la farmac¨¦utica y financie los f¨¢rmacos, pero Gilabert explica que el medicamento para la enfermedad de Eric est¨¢ pendiente de evidencia cient¨ªfica, es decir, todav¨ªa est¨¢ en un per¨ªodo de ensayo cl¨ªnico y no est¨¢ testada su eficacia. El Vimizin, en cambio, ya est¨¢ aprobado desde la perspectiva cl¨ªnica y s¨®lo falta que el Gobierno central consens¨²e un precio para comercializarlo.