?xito del primer tratamiento en el mundo de terapia gen¨¦tica en humanos

Los resultados del primer experimento del mundo de ingenier¨ªa gen¨¦tica aplicada en personas con fines terap¨¦uticos, presentados el pasado lunes en la Asociaci¨®n Americana para el Avance de las Ciencias (EE UU), son muy positivos, seg¨²n ha declarado Michael Blaese, responsable del tratamiento. "Estoy muy contento, no pod¨ªa esperar que fuera mejor", ha comentado. El sistema inmunol¨®gico de la paciente, una ni?a que sufre deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), ha mejorado sustancialmente.

Los afectados por esta grave y poco com¨²n enfermedad gen¨¦tica son llamados ni?os burbuja porque la mayor¨ªa de ellos tienen que vivir en habit¨¢culos est¨¦riles aislados del exterior, ya que est¨¢n desprovistos de defensa frente a las infecciones por una deficiencia de su sistema inmunol¨®gico."La ni?a con la que iniciamos el experimento en septiembre pasado ha recibido ya cinco sesiones del tratamiento y ahora muestra una mejora sustancial en su sistema inmunol¨®gico, que es capaz de producir anticuerpos contra algunos agentes infecciosos de su entorno", ha declarado a EL PAIS Michael Blaese, de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE UU en Bethesda (Maryland). "En su cuerpo hay ahora un n¨²mero normal de linfocitos T [c¨¦lulas esenciales del sistema inmunol¨®gico] y los genes insertados est¨¢n produciendo la cantidad normal de ADA", ha explicado.

La terapia gen¨¦tica iniciada por Blaese consiste en colocar el gen responsable de la producci¨®n de ADA en las c¨¦lulas defectuosas de la ni?a, que previamente se le han extra¨ªdo, e inyectarlas de nuevo en su sangre despu¨¦s de multiplicarlas en el laboratorio. Para realizar el experimento, Blaese, junto a Steven Rosenberg y French Anderson, todos ellos de los NIH, esperaron durante m¨¢s de tres a?os la autorizaci¨®n de siete comit¨¦s cient¨ªficos y gubernamentales.

"Este tipo de terapia es muy experimental. Nuestro plan es dar a la ni?a entre seis y ocho inyecciones durante la actual fase de tratamiento, al final del cual haremos un examen exhaustivo de su sistema inmunol¨®gico", ha dicho Blaese. "Despu¨¦s realizaremos la segunda fase y le haremos otro an¨¢lisis antes de iniciar la tercera; en cada uno de estos niveles de tratamiento se inyectar¨¢n a la ni?a entre seis y ocho veces, una vez al mes, c¨¦lulas modificadas gen¨¦ticamente", a?adi¨®.

Los cient¨ªficos del experimento est¨¢n desarrollando las modificaciones previstas para la segunda y tercera fases. "Se trata ¨²nicamente de algunos cambios en la preparaci¨®n de las c¨¦lulas, pero no podernos definirlos hasta que no hagamos los ex¨¢menes exhaustivos del estado de la paciente", ha comentado Blaese.

La ni?a, de cuatro a?os, cuya identidad no se ha dado.a conocer, vive- en su casa y pasa en el hospital una noche al mes para recibir el tratamiento. "Los padres est¨¢n muy satlsfechos", ha dicho Blaese. "En enero empezamos la terapia en otro ni?o con deficiencia de ADA y en un tercero este mismo a?o, porque tenemos intenci¨®n de abordar un caso cada cinco o seis meses, diez en total", a?adi¨®. Sobre el primer paciente sometido a terapia gen¨¦tica contra el c¨¢ncer, iniciada el mes pasado por Steven Rosenberg, no hay a¨²n resultados, ha se?alado Blaese.