Francia anuncia que ha logrado aplicar con ¨¦xito una terapia g¨¦nica

El Instituto Nacional de Salud y la Investigaci¨®n M¨¦dica (Inserm) de Francia anunci¨® ayer que ha coronado con ¨¦xito un ensayo de terapia g¨¦nica: los enfermos eran unos beb¨¦s con graves problemas hereditarios. Los resultados, no obstante, deben ser evaluados por otros expertos. Hasta ahora, se calcula que unas 400 pruebas anteriores practicadas en pa¨ªses occidentales no hab¨ªan demostrado la eficacia de la nueva t¨¦cnica de tratamiento (la terapia g¨¦nica consiste en introducir en el organismo de un paciente un gen modificado para reemplazar al defectuoso que causa la enfermedad)."Los resultados est¨¢n en curso de evaluaci¨®n", se?al¨® una portavoz del Inserm, que precis¨® que en unos d¨ªas se har¨ªan p¨²blicas las conclusiones. "Los autores del ensayo", a?adi¨® la portavoz, "esperan que su trabajo, pendiente de publicaci¨®n por una gran revista cient¨ªfica, sea aceptado". En este sentido, aunque ha sido facilitado el nombre de los m¨¦dicos, Alain Fischer y Marina Cavazzana-Calvo, del hospital infantil Necker, de Par¨ªs, no se han dado detalles sobre la naturaleza exacta de los problemas hereditarios de los beb¨¦s. En cualquier caso, los peque?os, debido a su debilidad inmunol¨®gica, estaban obligados a vivir confinados en una burbuja totalmente esterilizada. ?nicamente un trasplante de m¨¦dula ¨®sea hubiera podido mejorar su estado, pero resulta extremadamente dif¨ªcil encontrar donantes compatibles con las dolencias de los ni?os.

"Primera demostraci¨®n"

Entrevistado por el semanario brit¨¢nico Sunday Times -que lanz¨® la noticia-, Graham Davies, inmun¨®logo pedi¨¢trico en el hospital de Great Ormond Street, manifest¨® que se trata de "la primera demostraci¨®n de que una terapia g¨¦nica puede corregir una enfermedad".

Para ser eficaz, el gen modificado debe ser introducido con entera precisi¨®n y en el m¨¢ximo de c¨¦lulas da?adas. Por ello, una vez que se ha identificado el gen responsable de la dolencia que quiere tratarse, hay que hacerle situarse en el lugar exacto. Cuando el gen es modificado, se convierte en algo as¨ª como un medicamento y, seg¨²n el tipo de enfermedad, podr¨¢ corregir un defecto gen¨¦tico, apoyar la baja producci¨®n de una prote¨ªna o dar la orden a las c¨¦lulas cancerosas de suicidarse antes de invadir el organismo.

T¨¦cnicamente, el campo de aplicaci¨®n de la terapia g¨¦nica es muy amplio: no s¨®lo las enfermedades gen¨¦ticas, sino tambi¨¦n las adquiridas, las neuromusculares, la muscoviscidosis , el sida, algunas cardiovasculares y los c¨¢nceres.

Pero, para estar seguros del grado de eficacia de esa terapia, los m¨¦dicos deben no s¨®lo acertar a colocar los genes en el lugar requerido, sino tambi¨¦n mantenerlos activos y sin alteraciones que los da?en.