Un ensayo de terapia gen¨¦tica del Parkinson crea expectativas por sus ¨¦xitos en monos

Un experimento de terapia gen¨¦tica para combatir la enfermedad del Parkinson ha dado resultado en monos y creado expectativas para el tratamiento de un s¨ªndrome que afecta a millones de personas en todo el mundo y que por ahora no tiene cura. "Hemos sido capaces de frenar en seco la enfermedad y de evitar que avance", dice Jeffrey H. Kordower, investigador de Chicago y jefe del equipo internacional que ha aplicado la t¨¦cnica. Queda por ver si el sistema es aplicable a seres humanos y si son controlables los potenciales efectos negativos.

Optimista cautela

Los investigadores comenzaron por introducir en un virus el gen humano que produce la prote¨ªna GDNF (factor neurotr¨®fico derivado de la gl¨ªa), de la que se sabe que activa las neuronas productoras de dopamina. La p¨¦rdida de este neurotransmisor qu¨ªmico produce los conocidos s¨ªntomas del Parkinson: temblores, rigideces, dificultades para hablar, p¨¦rdida del equilibrio y, en los casos m¨¢s graves, la muerte.El virus modificado fue inyectado en dos grupos de monos, uno de animales cuyos cerebros hab¨ªan empezado a degenerar de forma natural por efecto de la edad y otro con ejemplares en los que se hab¨ªa inducido qu¨ªmicamente (con un compuesto llamado MPTP) unos s¨ªntomas semejantes a los del Parkinson, seg¨²n el trabajo publicado en la revista Science. Las autopsias del primer grupo revelaron que el gen comenz¨® a producir dopamina y detuvo la normal degeneraci¨®n del cerebro. Seg¨²n Kordower, el cerebro parec¨ªa haber rejuvenecido.

En el otro grupo de monos a los que se provoc¨® la enfermedad, se trat¨® a cinco con el gen modificado y se dej¨® a los otros cinco como grupo de control. En ambos grupos muri¨® un ejemplar por motivos desconocidos. De los cuatro a los que se inyect¨® el gen modificado, tres evolucionaron de forma espectacular y el cuarto no reaccion¨® al tratamiento. Los cinco del grupo de control acabaron muy da?ados por el MPTP.

Tras ocho meses de experimento, las autopsias mostraron que las c¨¦lulas productoras de dopamina en el grupo tratado hab¨ªan quedado protegidas y que incluso hab¨ªan aumentado los niveles de este neurotransmisor.

Kordower subraya el ¨¦xito que supone el haber revertido la evoluci¨®n de la enfermedad y ahora est¨¢ investigando el modo de desconectar el gen productor de dopamina en caso de necesidad. Otra v¨ªa de tratamiento del Parkinson que se est¨¢ explorando, basada en el trasplante de c¨¦lulas embrionarias, ha producido movimientos err¨¢ticos en los pacientes que se sospecha son atribuibles a un exceso de dopamina y eso es lo que busca controlar Kordower.

"Estamos seguros de que podemos conseguir un beneficio a largo plazo con un solo tratamiento", dijo Kordower al presentar el resultado de sus trabajos en una reuni¨®n de los Institutos Nacionales de la Salud en Washington. Las primeras reacciones de la comunidad cient¨ªfica ante los trabajos del equipo de Kordower han sido de optimista cautela. Tambi¨¦n se ha hecho notar que aunque los efectos inducidos en los monos por el MPTP son semejantes al Parkinson, no es seguro que las c¨¦lulas afectadas sean las mismas que en la enfermedad.Kordower est¨¢ realizando nuevos experimentos para garantizar la seguridad del tratamiento, tanto en el control del gen de la dopamina como de la propia terapia gen¨¦tica, puesta en tela de juicio tras la muerte el a?o pasado de un joven sometido a tratamiento gen¨¦tico en la universidad de Pensilvania.

El director del Centro de Investigaci¨®n para la Reparaci¨®n del Cerebro del Rush Presbyterian-St Luke's Medical Center de Chicago cree que su t¨¦cnica podr¨ªa empezar a aplicarse experimentalmente a humanos en un plazo de tres a cinco a?os.

Hasta ahora, los pacientes con Parkinson son tratados con L-dopa, un f¨¢rmaco que incrementa la producci¨®n de dopamina, aunque pierde efectividad con el tiempo y beneficia s¨®lo a la mitad de los enfermos. Kordower se?ala que su m¨¦todo es efectivo para quienes no han perdido demasiadas c¨¦lulas y que no es aplicable a enfermos con Parkinson avanzado.