12 voluntarios prueban por primera vez la terapia gen¨¦tica del Parkinson

Doce enfermos de Parkinson severo son los conejillos de indias de una nueva terapia de esta enfermedad que afecta al control y coordinaci¨®n del movimiento y la postura. El tratamiento, aplicado en un hospital de Nueva York, consiste en inyectar en el cerebro un virus modificado gen¨¦ticamente para inducir la producci¨®n de un neurotransmisor que puede aliviar los s¨ªntomas del Parkinson, como los temblores y la rigidez. El experimento ha sido criticado por algunos especialistas, contrarios a infectar el cerebro con virus, cuya actuaci¨®n no se puede controlar, cuando existen terapias alternativas.

El ensayo, el primero en humanos, comenz¨® el lunes en el Hospital Presbiteriano de Nueva York. El Parkinson se caracteriza, sobre todo, por la descoordinaci¨®n en los movimientos de los pacientes, pero no va acompa?ado de deficiencia mental. Lo m¨¢s habitual es que se trate con preparados de la levodopa, que en el cuerpo humano se transforma en dopamina, el neurotransmisor natural cuyo d¨¦ficit produce la enfermedad. Otros m¨¦todos utilizados son las operaciones cerebrales y la implantaci¨®n de microchips que regulan la actividad cerebral mediante impulsos nerviosos. En Espa?a, la enfermedad afecta a 200 de cada 100.000 personas, seg¨²n datos de la Asociaci¨®n Espa?ola para el Parkinson. Actualmente, hay diagnosticados unos 60.000 enfermos.

Las autoridades estadounidenses han autorizado un ensayo de fase I, es decir, dise?ado para probar la seguridad y la falta de toxicidad del tratamiento. "Mi objetivo no es curar el Parkinson, sino conseguir un tratamiento mejor", ha declarado Michael Kaplitt, uno de los directores del estudio. El otro es el neozeland¨¦s Matthew During. Ambos fundaron una compa?¨ªa, Neurologix, para aplicar esta terapia g¨¦nica.

Primera fase de pruebas

El primer voluntario en recibir la inyecci¨®n ha sido Nathan Klein, un productor de televisi¨®n, de 55 a?os, al que se le diagnostic¨® el mal hace 10 a?os y que ya ha probado hasta ocho de los diez medicamentos que se usan normalmente.

La terapia consiste en quitar el material gen¨¦tico de un virus adenoasociado (AAV) para hacerlo inocuo y, a cambio, introducirle el gen que gobierna la producci¨®n de una enzima, la ¨¢cido-glut¨¢mico-decarboxilasa (GAD por sus siglas en ingl¨¦s), que es la encargada de producir el ¨¢cido gamma aminobut¨ªrico (el neurotransmisor). A continuaci¨®n, se inyecta el virus y ¨¦ste pasa el gen a las neuronas, que empiezan as¨ª a producir el neurotransmisor.

El enfoque es nuevo, ya que lo que se pretende es activar un neurotransmisor diferente al relacionado directamente con el Parkinson. El virus se inyecta en el n¨²cleo subtal¨¢mico (una regi¨®n del cerebro que resulta sobreactivada en el Parkinson) y lo normaliza. Con este cambio, adem¨¢s de recuperar habilidades motoras "se consigue una fuerte protecci¨®n de las neuronas productoras de dopamina", afirman los autores en la revista Science del 11 de octubre del a?o pasado al comentar un trabajo similar efectuado en ratas. Los autores del ensayo descartaron utilizar el gen que produce la dopamina porque los pacientes a los que va dirigido han estado todos tom¨¢ndola durante muchos a?os, por lo que pueden haber desarrollado alg¨²n tipo de resistencia.

El estudio ha reavivado las cr¨ªticas a los tratamientos gen¨¦ticos, que est¨¢n en duda desde que la muerte de un paciente en 1999 en EE UU obligara a suspender uno de estos ensayos.

Recientemente las autoridades sanitarias francesas reconocieron que dos ni?os burbuja que hab¨ªan recibido terapias de este tipo para estimular la actuaci¨®n de su sistema inmunitario hab¨ªan desarrollado leucemia. Adem¨¢s, los autores del estudio s¨®lo han publicado, de momento, el resultado de esta terapia en ratas, pero no han dado a conocer el resultado de sus ensayos con monos.

Para Walter Olanov, profesor de la Escuela de Medicina de Mount Sinai en Nueva York, el experimento es una "locura". Los cient¨ªficos critican sobre todo la liberaci¨®n de virus vivos en el cerebro, lo que puede producir una respuesta inmunol¨®gica en el paciente acompa?ada de una inflamaci¨®n y una p¨¦rdida de neuronas. Un riesgo que algunos consideran inadmisible teniendo en cuenta que existen terapias alternativas.

Klein, el primer voluntario, ha sido informado de todas estas posibilidades, pero lo tiene claro: "Espero que esto haga algo, ya sea una mejor¨ªa del 10%, del 25%, del 50% o m¨¢s, espero que funcione, pero soy el primero y soy su mono", declar¨® a The New York Times.