Cerco a la Corea de Huntington
Un nuevo f¨¢rmaco en fase experimental permite tratar los s¨ªntomas de la dolencia - La enfermedad afecta a unas 4.500 personas en Espa?a
Unas 4.500 personas tienen en Espa?a Corea de Huntington, una enfermedad neurodegenerativa que no tiene cura. La dolencia, de origen gen¨¦tico, se manifiesta normalmente a partir de los 30 a?os, y supone un largo proceso de unos 20 a?os hasta que el paciente fallece, explica el jefe de la Unidad de Enfermedades Neurodegenerativas del Hospital Ram¨®n y Cajal de Madrid, Justo Garc¨ªa de Y¨¦benes. "Adem¨¢s, hay una forma juvenil e incluso una infantil, con un diagn¨®stico mucho peor", indica. Pero un nuevo f¨¢rmaco probado en ocho pa¨ªses -entre ellos Espa?a- ofrece una nueva esperanza si no de curaci¨®n, s¨ª de aliviar los s¨ªntomas.
"Es el primer tratamiento nuevo en m¨¢s de 30 o 40 a?os", afirma el m¨¦dico, m¨¢ximo responsable del ensayo, quien, adem¨¢s, se?ala una caracter¨ªstica especial: "Por primera vez, se dirige a lo que llamamos s¨ªntomas negativos de la enfermedad". Porque la Corea -antiguamente denominada baile de San Vito, que es de donde le viene el nombre (choreia es danza en griego)- tiene dos tipos de manifestaciones. Por un lado, las llamadas positivas, no porque sean buenas, sino porque se ven como una sobreexcitaci¨®n (movimientos descontrolados del cuerpo o los ojos). Pero tambi¨¦n est¨¢n las negativas, que son todo lo contrario: lentitud (acinesia en jerga m¨¦dica), incoordinaci¨®n (ataxia) o apat¨ªa. "Y estos son tan discapacitantes o m¨¢s que los otros", indica Garc¨ªa de Y¨¦benes.
El medicamento reduce la apat¨ªa, la lentitud y la falta de coordinaci¨®n
El nuevo medicamento, que se ha probado en 437 pacientes, de los que unos 60 eran espa?oles, combate precisamente este ¨²ltimo grupo de s¨ªntomas. Todav¨ªa no se comercializa (lo que ha concluido es la fase III del ensayo, en la que se compara a voluntarios que toman el producto con otros que han recibido placebo), pero los resultados tienen muy esperanzados al m¨¦dico. "Hemos visto que no s¨®lo combate los s¨ªntomas negativos, tambi¨¦n tiene un efecto m¨¢s amplio", afirma. Sobre todo, Garc¨ªa de Y¨¦benes, cuyo grupo est¨¢ integrado en el Centro de Investigaci¨®n Biom¨¦dica en Red para Enfermedades Neurodegerativas (Ciberned), se?ala un posible efecto neuroprotector, aunque para eso haya que hacer ensayos a m¨¢s largo plazo. Adem¨¢s, los expertos est¨¢n pendientes de otro ensayo con la misma sustancia realizado en Estados Unidos (aunque es posible que no d¨¦ resultado por problemas de dise?o, se?ala el m¨¦dico).
Por ¨²ltimo, el m¨¦dico indica que la familia del producto probado, denominado pridopidina, es una "nueva v¨ªa" para investigar medicamentos contra enfermedades neurodegenerativas por su mecanismo de actuaci¨®n. "Es lo que denominamos un agonista parcial, es decir, por un lado, si las neuronas da?adas se mantienen hiperexcitadas, las frena; pero por otro, si el sistema est¨¢ hipoactivo, lo estimula. Yo lo llamo el anti-perro del hortelano: come y deja comer", resume.
3.000 euros para evitar la transmisi¨®n
La Corea de Huntington es una enfermedad monogen¨¦tica. Por eso es una candidata ideal para erradicarla mediante el diagn¨®stico preimplantacional de embriones. Pero esa prueba no llega a las familias, al menos en la sanidad p¨²blica. "Hace unos a?os, el Instituto de Salud Carlos III nos dio 300.000 euros para implantar un programa de prevenci¨®n, pero no se ha hecho", se lamenta Justo Garc¨ªa de Y¨¦benes, de la unidad de Enfermedades Neurodegenerativas del Hospital Ram¨®n y Cajal (Madrid).
"Esta t¨¦cnica cuesta unos 3.000 euros, y permite que los ni?os nazcan sanos. En cambio, el tratamiento de un enfermo durante 20 a?os puede alcanzar el mill¨®n de euros", dice el m¨¦dico. El primer caso de aplicaci¨®n del diagn¨®stico preimplantacional en Espa?a fue en 2003, pero no ha tenido continuidad. "Ese programa no est¨¢ disponible en este momento de forma gratuita y efectiva en el contexto de la medicina p¨²blica. Por eso muchas mujeres de familias en las que se dan estas enfermedades se ven obligadas a utilizar otros procedimientos que incluyen el aborto o tienen que someterse en el sector privado a procedimientos muy costosos", a?ade.
"Las pegas son enormes. Hay que ir caso a caso. Hemos aprendido que no depende del ministerio ni de las comunidades. Por eso acabamos en la privada, aunque sea m¨¢s cara", afirma una portavoz de la Asociaci¨®n Corea de Huntington Espa?a. A¨²n as¨ª, calcula que ya ha habido varias decenas de familias que han conseguido evitar la transmisi¨®n.
Tu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo
?Quieres a?adir otro usuario a tu suscripci¨®n?
Si contin¨²as leyendo en este dispositivo, no se podr¨¢ leer en el otro.
FlechaTu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo y solo puedes acceder a EL PA?S desde un dispositivo a la vez.
Si quieres compartir tu cuenta, cambia tu suscripci¨®n a la modalidad Premium, as¨ª podr¨¢s a?adir otro usuario. Cada uno acceder¨¢ con su propia cuenta de email, lo que os permitir¨¢ personalizar vuestra experiencia en EL PA?S.
En el caso de no saber qui¨¦n est¨¢ usando tu cuenta, te recomendamos cambiar tu contrase?a aqu¨ª.
Si decides continuar compartiendo tu cuenta, este mensaje se mostrar¨¢ en tu dispositivo y en el de la otra persona que est¨¢ usando tu cuenta de forma indefinida, afectando a tu experiencia de lectura. Puedes consultar aqu¨ª los t¨¦rminos y condiciones de la suscripci¨®n digital.
