¡°En un siglo habr¨¢ muchas menos enfermedades raras¡±

Argentina con muchos a?os en Espa?a, habla de c¨¦lulas y genes, metabol¨®mica o prote¨®mica con una familiaridad que abruma. Tanta es la pasi¨®n con su trabajo presente, que cuesta llevarla a un futuro que sin embargo prev¨¦ esperanzador. Directora de varios equipos de investigaci¨®n en distintos y relevantes centros, ha dedicado ¨Cy dedica¨C una parte muy importante de su trabajo a investigar sobre enfermedades raras, una plaga que s¨®lo en Espa?a afecta a tres millones de pacientes.

Casi todos tenemos la sensaci¨®n de que la ciencia ya ha logrado saber qu¨¦ enfermedades padecemos, pero que todav¨ªa no es capaz de curar muchas de ellas¡­ ?Estamos en ese estadio en las enfermedades raras? Lo primero es advertir que pr¨¢cticamente el 80% de las enfermedades llamada raras es de origen gen¨¦tico. Por eso es tan importante en este campo todo lo que se pueda hacer en terapia g¨¦nica. En los ¨²ltimos a?os se ha avanzado much¨ªsimo en saber cu¨¢les son los genes que, mutados, generan muchos tipos de enfermedades, las raras entre ellas. Eso hace que se comprendan los mecanismos de la enfermedad, y, si se conoce la causa, se puede hacer una medicina dirigida, que ser¨ªa la terapia g¨¦nica. Cada vez sabemos m¨¢s acerca de cu¨¢l es el gen involucrado, y, por tanto, se pueden hacer terapias dirigidas. Desafortunadamente, todav¨ªa estamos lejos de saber curarlo todo, pero vamos por el buen camino¡­

?Encontramos soluciones para esas enfermedades? Estamos encontrando el comienzo de la soluci¨®n. Ya hay muchas terapias de transferencia g¨¦nica, para transferir el gen que no est¨¢ funcionando o que lo hace deficientemente en cualquier lugar del genoma de la c¨¦lula que est¨¢ enferma en ese paciente. Ya hay casi 4.000 ensayos cl¨ªnicos activos en la web de National Institute of Health. De esos, much¨ªsimos son para tratar c¨¢ncer, pero para enfermedades raras ya hay m¨¢s de 160 en este momento¡­

?Y en cien a?os, habr¨¢ m¨¢s o menos enfermedades raras? Habr¨¢ muchas menos, estoy segura. Porque el futuro de la terapia g¨¦nica es extraordinario. Se trata de un avance cient¨ªfico enorme que ha nacido para quedarse y poder ayudar en el tratamiento de todas las enfermedades, incluidas, por supuesto, las raras. Lo que estamos haciendo ahora, en comparaci¨®n con lo que se podr¨¢ hacer en un siglo, parecer¨¢ la prehistoria. Sobre todo porque en este tipo de investigaci¨®n se avanza a pasos de gigante¡­

P¨®ngame un ejemplo. Hace muy poco tiempo, apenas un par de a?os, todav¨ªa no ten¨ªamos la prueba de concepto de que si incorpor¨¢bamos un gen normal, por as¨ª decir, en la c¨¦lula de un paciente, se curar¨ªa esa enfermedad. A¨²n no se sab¨ªa si se pod¨ªan modificar las c¨¦lulas madre; ahora sabemos que s¨ª se puede. O sea, hemos dado los primeros pasos, y yo creo que eso es definitivo, es un cambio enorme¡­

Ya se desarrollan cerebros, ri?ones e h¨ªgados a partir de c¨¦lulas madre

Si explica un poco lo que se est¨¢ haciendo ahora, a lo mejor vislumbramos lo que se podr¨¢ hacer en un siglo¡­ ?C¨®mo funciona esa modificaci¨®n de c¨¦lulas madre en la pr¨¢ctica? Por lo pronto hay que diferenciar las enfermedades monog¨¦nicas, las producidas por alteraciones en la secuencia de ADN de un solo gen, o polig¨¦nicas, producidas por alteraciones de varios genes. El desaf¨ªo, como es obvio, es mucho mayor cuando son muchos genes los que est¨¢n da?ados o est¨¢n involucrados. Pero las enfermedades monog¨¦nicas son un modelo muy limpio para hacer este tipo de terapias y para poder explicarlo¡­

Adelante. En el proyecto en el que nosotros estamos trabajando de enfermedades raras de la piel, como la epiderm¨®lisis bullosa juntural y distr¨®fica, entre otras, lo que hacemos es trabajar con las c¨¦lulas madre de la piel, con c¨¦lulas madre adultas, no embrionarias ni reprogramadas, por lo que no entramos en ning¨²n supuesto de problemas ¨¦ticos. Se trata de una enfermedad monog¨¦nica. Ahora ya podemos aislar, y la gente que trabaja en el sistema hematopoy¨¦tico (de la sangre) tambi¨¦n, las c¨¦lulas madre de la piel o del sistema hematopoy¨¦tico y cultivarlas en el laboratorio. Entonces, se puede jugar con ellas, por decirlo de alguna forma sencilla, y con unas herramientas que aunque todav¨ªa no son muy precisas, podemos incluso modificarlas.

?Y eso qu¨¦ quiere decir? La epiderm¨®lisis bullosa distr¨®fica es una enfermedad producida por la carencia de una prote¨ªna que impide a la c¨¦lula de la epidermis pegarse a la dermis, lo que conlleva p¨¦rdidas de piel por rozamiento, por ejemplo, que es lo que les pasa a los pacientes que tienen esa enfermedad. Lo que podemos hacer es que la c¨¦lula incorpore en el genoma del enfermo esa secuencia de un gen que tenemos las personas sin esa enfermedad. Entonces insertamos en el genoma de la c¨¦lula madre este gen que podemos llamar sano.

?Y as¨ª de f¨¢cil es la soluci¨®n? No tanto, y por varias razones. La primera: ?d¨®nde lo inserto? Ahora lo estamos haciendo de una forma medio aleatoria, es decir, no lo inserto en el sitio donde va.

?Y eso por qu¨¦? Porque a¨²n la ciencia no sabe c¨®mo hacerlo. Esta operaci¨®n se lleva a cabo con vectores virales, esto es, modificando un virus, pero los vectores virales que tenemos en este momento para tratar a un paciente a¨²n no est¨¢n dise?ados de manera que puedan ir directamente al objetivo y as¨ª acabar con esa c¨¦lula maligna que perseguimos.

Marcela del R¨ªo

Es farmac¨¦utica por la Facultad de Farmacia y Bioqu¨ªmica de la Universidad de Buenos Aires y doctora en Farmacia por la Complutense de Madrid. Desde 2004 es la jefa de la Unidad de Medicina Regenerativa del Ciemat. En 2007, su grupo pas¨® a formar parte del Centro de Investigaci¨®n Biom¨¦dica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), creado por el Instituto de Salud Carlos III. Actualmente, la unidad que dirige se compone de un equipo con sede en Madrid y otro en Oviedo. Del R¨ªo es profesora de Bioingenier¨ªa y directora del Grado en Ingenier¨ªa Biom¨¦dica de la Universidad Carlos III de Madrid. Es tambi¨¦n directora de la c¨¢tedra de Investigaci¨®n en Bioingenier¨ªa y Medicina Regenerativa creada por la Fundaci¨®n Jim¨¦nez D¨ªaz.

?Entonces? Pues estamos trabajando en editar los genes. Eso estamos haciendo. Pr¨¢cticamente lo mismo que usted har¨¢ con esta entrevista: editarla, corregir el error que encuentre¡­ Se trata de lograr un procedimiento seguro y totalmente dirigido al gen preciso, no estorbando al resto del genoma con tal exactitud y eficiencia que transforme realmente a la c¨¦lula enferma en una c¨¦lula sana. No que le sume algo, que eso ya est¨¢ funcionando ahora, lo que vamos a hacer es una cosa superelegante de decir¡­: ¡°Bueno, ?d¨®nde est¨¢ el error? Est¨¢ aqu¨ª. Me sobra una letra, bueno, pues le quito esa letra¡±. Eso haremos con los genes, editar letras, editar palabras, editar lo que se necesite. Ese es el camino del futuro. Y, sobre todo, tratamientos espec¨ªficos para cada paciente: terapia g¨¦nica de edici¨®n personalizada.

Me adelantaba otras razones para no cantar victoria¡­ S¨ª, porque, ?cu¨¢l es el problema a?adido de la epiderm¨®lisis bullosa distr¨®fica? Que no solamente la piel est¨¢ afectada. Tambi¨¦n las mucosas internas. Y eso, en este momento, no lo podemos curar con esa estrategia terap¨¦utica. ?Soluci¨®n? Terapias conjuntas y complementarias. Por supuesto, terapias g¨¦nicas, pero tambi¨¦n con la aportaci¨®n de medicamentos o, por ejemplo, otros tratamientos como se utilizan ahora para el c¨¢ncer, la quimioterapia y la radioterapia. Complementar cosas con equipos multidisciplinares. Tambi¨¦n estamos trabajando ahora con c¨¦lulas madre mesenquimales¡­

Ya, ya, ?pero d¨®nde estaremos dentro de un siglo? ?Qu¨¦ consecuencias pr¨¢cticas tendr¨¢n todos estos avances? Pues much¨ªsimas en las enfermedades raras, por lo que he ido diciendo, pero tambi¨¦n en todo tipo de trastornos. La mejora gigantesca de la edici¨®n g¨¦nica, seguramente con otras herramientas m¨¢s eficaces y conjuntamente con otras ayudas m¨¦dicas, como dec¨ªamos, cambiar¨¢ la manera de enfrentar las enfermedades por parte de los profesionales de la medicina. Ya estamos investigando en tratar de entender c¨®mo se controlan las c¨¦lulas, c¨®mo se controlan los genes entre ellos. Hay una cosa en la que la biolog¨ªa no ha entrado mucho porque es dif¨ªcil de abordar, pero ahora, con todas las herramientas ¨®micas se est¨¢ empezando a poder hacerlo¡­

[?mica es un sufijo de reciente creaci¨®n que engloba todas aquellas disciplinas que estudian el conjunto de un sistema biol¨®gico. Adem¨¢s de la gen¨®mica, la doctora del R¨ªo nos hablar¨¢ en la entrevista de metabol¨®mica ¨Cconjunto de ciencias y t¨¦cnicas dedicadas a la investigaci¨®n del sistema metab¨®lico a nivel molecular¨C, o de prote¨®mica ¨Cestudio del conjunto de prote¨ªnas existentes en un sistema biol¨®gico¨C].

¡­porque empezamos a tener una visi¨®n global de la fisiolog¨ªa y de la patolog¨ªa que antes no ten¨ªamos. Hasta ahora ¨ªbamos gen por gen, prote¨ªna por prote¨ªna. Y ahora estamos empezando a ver otras cosas. La biolog¨ªa de sistemas, por ejemplo, nos abri¨® los ojos y la cabeza. Decir, ¡°bueno, todo hay que verlo en conjunto¡­¡±. Esto es muy dif¨ªcil, pero ya estamos en el proceso de tratar de interpretar eso y juntarlo todo. Es que, bueno¡­

Las c¨¦lulas son un ente que a veces da miedo. Los genes interacconan

Siga, siga¡­ Se trata de entender c¨®mo se controlan las c¨¦lulas, c¨®mo se controlan los genes entre ellos, porque pasan 500.000 cosas que est¨¢n interaccionando con todo y que a¨²n no conocemos. No es que la adrenalina activa el receptor y entonces¡­ No, no, es que te dices, ¡°pero cu¨¢ntas cosas pasan¡±.

Lo cuenta como si las c¨¦lulas hicieran lo que les viene en gana. Las c¨¦lulas son un ente que a veces da miedo. Porque un mont¨®n de genes est¨¢n activos o se desactivan e interaccionan entre ellos. Y son aut¨®nomos, las c¨¦lulas son como algo aut¨®nomo que no se observa que est¨¦ obedeciendo a algo de afuera¡­ Parecer¨ªa como que ellas solas tienen una independencia a la hora de controlar todo eso en su propio mundo que nosotros todav¨ªa no entendemos. Por ejemplo, sabemos un mont¨®n de las c¨¦lulas madre, y otra vez utilizo el ejemplo de la medicina regenerativa. Sabemos tambi¨¦n que se puede hacer pensar a una c¨¦lula adulta que vuelva atr¨¢s en el tiempo y sea una c¨¦lula embrionaria, como ha demostrado el Nobel japon¨¦s Shinya Yamanaka. O sea, maravillas. Pero¡­

Hay alg¨²n problema¡­ Nosotros, ya lo he dicho antes, trabajamos en piel. Un quemado, por ejemplo, pierde mucho tejido cut¨¢neo. Sabemos que las c¨¦lulas van a proliferar. Pero en un momento dado, esas c¨¦lulas proliferan, y en otro momento tienen que diferenciar, tienen que generar c¨¦lulas que puedan hacer un estrato c¨®rneo, c¨¦lulas que llamamos terminalmente diferenciadas. Dec¨ªamos que en un momento proliferan, pero en otro hacen casi lo contrario, que es diferenciarse. Y los genes ah¨ª est¨¢n hablando entre ellos, y dicen: ¡°Bueno, pues ahora proliferamos¡±. Y est¨¢n todos colectivamente tomando esa decisi¨®n. ¡°Pues ahora no proliferamos y ahora cambiamos¡±. Y esta c¨¦lula va a ser una escama en vez de ser una c¨¦lula madre. O se va a dividir y va a haber una escama y otra c¨¦lula madre. O el caso extremo, en un momento, las condiciones del medio ambiente son muy hostiles y dicen: ¡°Pues ahora, muchachos, nos suicidamos¡±.

Y dentro de cien a?os podremos conocer esos mecanismos¡­ Es de esperar, s¨ª. Esos son los avances que podemos esperar para dentro de un siglo. Van a cambiar las herramientas, va a cambiar la tecnolog¨ªa, que ser¨¢ mucho mejor, mucho m¨¢s eficiente, mucho m¨¢s dirigida. Y todos los que trabajamos en estos proyectos estamos convencidos de que ser¨¢ as¨ª porque estamos hablando de t¨¦cnicas verdaderamente curativas. La belleza, la esperanza y todo lo que tenemos puesto en la terapia g¨¦nica es que cure. No que sea paliativa, no, es que cure, que transforme una c¨¦lula enferma en una c¨¦lula totalmente sana¡­ tenemos muchos argumentos para pensar que esto, definitivamente, va a ser as¨ª, y esas enfermedades van a desaparecer.

?Como cu¨¢les? Pues, por ejemplo, alguien tiene un tejido del coraz¨®n estropeado, porque ha envejecido. El envejecimiento es justamente esto, acumulaci¨®n de mutaciones, cosas que van pasando que hacen que perdamos eficacia. Quiz¨¢ estoy proyectando hacia el futuro un supuesto muy arriesgado, pero fundamentado. Es que a lo mejor podemos resetear ¨®rganos. Igual podemos resetear c¨¦lulas, resetear tejidos y terminar reseteando ¨®rganos. Y decir despu¨¦s: ¡°Bueno, pues volvemos a cero y empezamos otra vez¡±. A lo mejor podr¨ªamos hacer eso si consigui¨¦semos controlar esos genes que est¨¢n ah¨ª hablando entre ellos, interrumpirles en su asamblea y decirles, ¡°a ver, vamos por este lado, no vamos a volver atr¨¢s en el tiempo¡±. Eso podr¨ªa pasar dentro de cien a?os¡­

?Y fabricar ¨®rganos? Ya se est¨¢n desarrollando peque?os cerebros, ri?ones e h¨ªgados a partir de c¨¦lulas madre reprogramadas (IPS: induced pluripotent stem cells) en el laboratorio. Estos organoides podr¨ªan darle un gran empuj¨®n a la investigaci¨®n biom¨¦dica, ayudando a entender las enfermedades como nunca se hab¨ªa hecho, as¨ª como al desarrollo de nuevas terapias. Los organoides podr¨ªan ser en un futuro ¨Cesto dicho con la m¨¢xima prudencia¨C una alternativa al trasplante de ¨®rganos de donante. Al ser generados a partir de c¨¦lulas madre del propio paciente, proporcionar¨ªan una fuente de tejido aut¨®logo (del propio paciente), ¨®ptimo para reemplazar el ¨®rgano enfermo o partes de ¨¦l. En este sentido, los organoides renales tendr¨ªan un enorme potencial terap¨¦utico, ya que se trata del ¨®rgano con la mayor tasa de fracaso y, por tanto, con mayor demanda. Del mismo modo, organoides de retina podr¨ªan utilizarse para tratar ciertos tipos de degeneraci¨®n de la retina y ceguera.

Hay una descapitalizaci¨®n de la ciencia espa?ola peligrosa

?Los tendremos en el a?o 2150? Digamos que por ahora todo esto es especulaci¨®n, porque todav¨ªa existen muchos obst¨¢culos que quedan por vencer antes de que ¨®rganos completamente funcionales puedan ser cultivados en biorreactores en nuestros laboratorios. Por ejemplo, aunque en general evolucionan bien en las primeras etapas del desarrollo embrionario, la complejidad y el tama?o real del ¨®rgano adulto no logran recrearse en el laboratorio. Pero a estos avances a nivel celular podr¨¢n unirse desarrollos tecnol¨®gicos como la bioimpresi¨®n 3D, que ya permite la fabricaci¨®n de ¨®rganos como la piel. Y s¨ª, claro, un siglo es mucho tiempo, a la velocidad a la que se desarrolla ahora la investigaci¨®n¡­

Volvamos a las enfermedades raras. Parece evidente que muchas de ellas, dado su origen hereditario, podr¨ªan evitarse con an¨¢lisis previos de los padres¡­ Yo le dec¨ªa antes que habr¨¢ menos enfermedades raras en el futuro. Y es, adem¨¢s de lo que hemos visto hasta ahora, porque ya se puede ir por ese camino. Actualmente podemos, por ejemplo, prevenir a una pareja de que tiene riesgo elevado de transmitir a sus hijos una enfermedad gen¨¦tica. Se le puede ofrecer lo que se llama diagn¨®stico gen¨¦tico preimplantacional. Esto es, esa pareja puede de alguna forma prevenir ese nacimiento. Tiene, por supuesto, sus connotaciones ¨¦ticas. Pero la realidad es que hoy en d¨ªa ya existe la tecnolog¨ªa para que esa pareja pueda prevenir ese nacimiento. Se puede hacer una fertilizaci¨®n in vitro, ¨®vulo y espermatozoide de uno y de otro. Hacer un embri¨®n de muy pocas c¨¦lulas, siete u ocho. Sacar una c¨¦lula de ah¨ª y hacer el diagn¨®stico. Y seleccionar ¨Cesto es lo que tiene problemas ¨¦ticos¨C el embri¨®n sano y no implantar los enfermos. Todo eso se podr¨ªa hacer¡­ Hace muy poco en Inglaterra, por ejemplo, se aprob¨® un reemplazo mitocondrial. Sucedi¨® a principios de este a?o. Se trataba de evitar que una mujer con una enfermedad mitocondrial la transmitiera a sus hijos. En ese caso, es una enfermedad que s¨®lo la transmitimos las mujeres, porque el embri¨®n tiene las mitocondrias de la madre. No s¨¦ si explicar todo el procedimiento¡­

S¨ª, s¨ª, h¨¢galo¡­ Pues lo que se hizo, un poco siguiendo la idea de transferencia nuclear de Dolly, es coger un ¨®vulo de la madre con ese problema en sus mitocondrias. Sacar el n¨²cleo de ese ¨®vulo y guardarlo. Coger un ¨®vulo de una mujer donante que no tiene ninguna enfermedad mitocondrial. Sacar el n¨²cleo del ¨®vulo de la donante y descartarlo. Posteriormente, coger el n¨²cleo del ¨®vulo de la madre que ten¨ªa la enfermedad mitocondrial y trasplantarlo dentro del ¨®vulo sin n¨²cleo de la donante, con lo que generas un ¨®vulo que tiene toda la informaci¨®n gen¨¦tica (el ADN nuclear) de la madre y las mitocondrias sanas de la donante. Con ese ¨®vulo sano se hace fertilizaci¨®n in vitro (con esperma del padre) y tenemos un embri¨®n completamente sano con todas sus mitocondrias de una donante sana, pero que es hijo biol¨®gico de la madre que don¨® el n¨²cleo. En el futuro, lo que se puede hacer, ya se ha empezado a trabajar en ello, es editar las enfermedades. Edici¨®n g¨¦nica en un ¨®vulo, edici¨®n g¨¦nica en el espermatozoide, edici¨®n g¨¦nica en el embri¨®n. Curar, directamente, el embri¨®n.

Pero eso es posible cuando se conoce que la madre tiene ese problema. La duda est¨¢ en los casos en los que los padres no lo saben, porque hay muchas enfermedades en las que ninguno tiene una determinada enfermedad, pero s¨ª la heredar¨¢ el hijo. ?Se podr¨ªan evitar estos casos si todos llev¨¢ramos en el chip de la tarjeta sanitaria nuestro mapa gen¨¦tico? Por supuesto que s¨ª, y creo que eso ocurrir¨¢, porque la secuenciaci¨®n del ADN ser¨¢ muy barata en pocos a?os. Bueno, no s¨¦ si ir¨¢n en el chip de la tarjeta¡­, pero, vamos, que ser¨¢ posible que en el momento en que una pareja decida tener hijos, diga: ¡°Vamos a compararnos¡±. La explosi¨®n de la secuenciaci¨®n masiva ha hecho que aumente el conocimiento de una forma muy importante. Vamos a poder estudiarnos a fondo. Y espero que ello venga cuando las terapias puedan solucionar los problemas, que aflore ese conocimiento. Aunque ya hay experiencias de casos de este tipo¡­

?Qu¨¦ casos? Pues, por ejemplo, hay una enfermedad rara en Estados Unidos, llamada Tay-Sachs, que afecta en mayor medida a la comunidad jud¨ªa. As¨ª que ellos llevan un registro, y las parejas se hacen un estudio gen¨¦tico cuando quieren tener hijos para ver si los dos son portadores.

Es que las enfermedades raras son tremendas porque todo en ellas es grav¨ªsimo y de muy dif¨ªcil soluci¨®n: la detecci¨®n precoz, el tratamiento, los cuidados, los costes de la investigaci¨®n y los medicamentos¡­ Primero, la general. Tenemos un problema de financiaci¨®n de la ciencia muy importante, es obvio. Hay una descapitalizaci¨®n de la ciencia espa?ola muy importante y peligrosa. El presupuesto en investigaci¨®n e innovaci¨®n ha ca¨ªdo casi el 40%, un descenso acumulado desde 2009. ?Qu¨¦ significa? Que se ha disminuido la financiaci¨®n de proyectos de investigaci¨®n de forma sustancial. Se ha reducido el n¨²mero de contratos para investigadores. Esa disminuci¨®n de financiaci¨®n hace que Espa?a tenga menos resultados en investigaci¨®n de vanguardia. Es algo que se pierde y que hace menos atractivo el pa¨ªs. Sabemos que hay que investigar, porque es clave para que haya desarrollo, eso lo sabe todo el mundo. Y si no se investiga no hay desarrollo, y si no hay desarrollo no somos competitivos. Los j¨®venes investigadores se tienen que buscar la vida en otros pa¨ªses europeos. Es un desastre.

Y las enfermedades raras¡­ Peor, claro. Porque la industria farmac¨¦utica busca financiar terapias para enfermedades frecuentes, que es donde hay negocio, evidentemente, y no ve ninguna rentabilidad cuando el volumen de pacientes para un medicamento es peque?o y no hay retorno econ¨®mico. Por tanto, no invierte en investigaci¨®n para combatir estas enfermedades, y no quiere hacerse cargo de los llamados medicamentos hu¨¦rfanos, que son aquellos que, a pesar de que ya existen, no est¨¢n comercializados, por su baja rentabilidad, y que alcanzan precios muy altos y son muy dif¨ªciles de obtener. As¨ª que estas enfermedades requerir¨ªan m¨¢s financiaci¨®n p¨²blica todav¨ªa, precisamente en el momento en que se est¨¢n aplicando recortes salvajes. Lo ¨²nico que queda es la concienciaci¨®n de toda la sociedad sobre este problema grav¨ªsimo. Y, por supuesto, como ya se est¨¢ haciendo, elaborar planes de investigaci¨®n a escala europea y mundial. En estos casos es inabordable este tipo de enfermedades desde un solo Estado¡­

En alg¨²n sitio he le¨ªdo que a las enfermedades raras se les podr¨ªa aplicar la llamada ¡°paradoja de la rareza¡±, que es que cada enfermedad ataca a pocos pacientes, pero la suma de todos llega a tres millones de afectados en Espa?a, una cantidad que ya requiere una aproximaci¨®n sanitaria y cient¨ªfica desde el supuesto de la salud p¨²blica. Pues f¨ªjese, tres millones es el n¨²mero de diab¨¦ticos que tenemos en Espa?a. O sea, que el total de la comunidad de enfermedades raras es un problema sanitario muy importante, adem¨¢s, como es evidente, de las enormes dificultades de las familias con este tipo de enfermos. Pero de alguna manera habr¨ªa que lograr que se consolidaran los tratamientos, que se conozca el gen causante de todas ellas, que se puedan hacer diagn¨®sticos prenatales¡­

Piense que el siglo XXII¡­ Ojal¨¢, ojal¨¢, ya sepamos c¨®mo acabar con todo este sufrimiento¡­

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