¡°Cada recorte que hacen en Sanidad es una condena a muerte para nuestros hijos¡±

Cuando los padres de la peque?a Luc¨ªa, de siete a?os, llevaron a su hija al hospital este verano, los m¨¦dicos dijeron que su creciente dolor de cabeza -que sufr¨ªa desde hace dos a?os- y su p¨¦rdida de capacidad motriz y coordinaci¨®n posiblemente fueran provocados por jaquecas fuertes. Sin resonancias ni tomograf¨ªas, porque los recortes en Sanidad no respetan tampoco a los ni?os. Luc¨ªa volvi¨® a casa con un ojo que se desviaba, los pies que tropezaban, falta de coordinaci¨®n, debilidad muscular y problemas para masticar. De la noche a la ma?ana, la comida se le ca¨ªa de la boca, que hab¨ªa empezado a torcerse. Cuando empeor¨®, a las pocas semanas, volvieron a urgencias, insistieron, dieron con otro m¨¦dico que orden¨® las pruebas necesarias y el diagn¨®stico fue demoledor: aquello no era una jaqueca, sino un tumor difuso de tronco cerebral (o glioma pontino intr¨ªnseco difuso, DIPG, por sus siglas en ingl¨¦s).

Este c¨¢ncer pedi¨¢trico -que se diagnostica anualmente a entre 20 y 30 ni?os de entre cinco a diez a?os de edad en Espa?a- no tiene cura y su tasa de mortalidad es extraordinariamente alta. Hasta ahora, lo ¨²nico que se hace en la mayor¨ªa de centros por los pacientes de esta ¡°enfermedad rara¡± era alargar unos meses su vida con radioterapia. Las familias saben que un 70% de los menores afectados por el DIPG fallece en el primer a?o del diagn¨®stico, y un 90% fallece al segundo a?o. En Espa?a, se diagnostican 1.400 nuevos casos de tumores malignos en ni?os al a?o. Los m¨¢s frecuentes son la leucemia, los tumores del sistema central y los linfomas, pero tambi¨¦n poco frecuentes como el de Luc¨ªa. Este mi¨¦rcoles se conmemora su d¨ªa en nuestro pa¨ªs, el D¨ªa contra el c¨¢ncer del ni?o.

¡°Cuando los m¨¦dicos te dicen que tu hija tiene un tumor cerebral incurable e inoperable, porque al ser difuso y extenderse por el tronco cerebral no se puede operar, se te cae el mundo encima. Solo nos daban la opci¨®n de irradiar para alargar su vida unos meses. En septiembre, mi marido y mi hijo se ten¨ªan que quedar en Le¨®n, donde vivimos y trabajamos, mientras la ni?a y yo nos fuimos al Hospital Ni?o Jes¨²s de Madrid para recibir la radioterapia. Fue muy duro y al mismo tiempo, nos sentimos muy arropados por la gente. Desde amigos que se acercaban al trabajo de mi marido para ayudarle con el reparto del pan para que pudiera salir antes y viajar a Madrid, a vecinos que nos llevaban comida a la puerta de casa por si no pod¨ªamos cocinar, o huchas solidarias, rifas y eventos para ayudarnos a pagar los viajes, la estancia y manutenci¨®n¡±, explica la madre, Nieves Casado, con la voz quebrada.

Cuando los m¨¦dicos te dicen que tu hija tiene un tumor cerebral incurable e inoperable, porque al ser difuso y extenderse por el tronco cerebral no se puede operar, se te cae el mundo encima".

¡°Las ayudas a familias con ni?os enfermos han ca¨ªdo por culpa del caso Nadia, que es una verg¨¹enza, pero no se puede perder esa solidaridad. Nosotros hemos cubierto los viajes y ya hemos anunciado que todo lo que recaudemos ser¨¢ donado al Fondo Alicia Pueyo, que financia con total transparencia la investigaci¨®n del DIPG. Son las familias quienes est¨¢n financiando a la ciencia, porque el Gobierno mira a otro lado. ?No hay dinero para esto? No sabemos si la falta de fondos est¨¢ dejando morir a los ni?os con enfermedades raras como este tumor, pero lo cierto es que los cient¨ªficos no avanzan tan r¨¢pido como quisieran por falta de medios. El Gobierno, las comunidades, deber¨ªa pensar que cada recorte que hacen en Sanidad es una condena a muerte para nuestros hijos¡±.

Ensayo cl¨ªnico pionero

La desesperaci¨®n de la madre de Luc¨ªa hizo que incluso escribiera una petici¨®n de ayuda a la reina. No ped¨ªa dinero sino m¨¦dicos, solicitando que emplease su influencia para ponerla en contacto con alg¨²n cient¨ªfico que curase a su hija. Aunque la Casa Real respondi¨® amablemente transmiti¨¦ndole su apoyo, lo cierto es que no exist¨ªa otro tratamiento para esta enfermedad¡­ hasta ahora.

El Hospital Sant Joan de D¨¦u en colaboraci¨®n con el Hospital Clinic, ambos de Barcelona, acaban de poner en marcha el primer ensayo cl¨ªnico, pionero en el mundo, para tratar de detener el DIPG a trav¨¦s de un tipo de inmunoterapia: las vacunas. Luc¨ªa es la ¡°paciente cero¡±, la primera ni?a en la que se est¨¢ testando la seguridad y eficacia de la inmunoterapia a partir de vacunas de c¨¦lulas dent¨ªtricas y en la que est¨¢n puestas las esperanzas de muchas familias afectadas por la misma enfermedad.

¡°En la actualidad no existe cura para el DIPG en ning¨²n pa¨ªs del mundo; es una enfermedad de la que hasta hace pocos a?os se conoc¨ªa muy poco, ya que y ni siquiera se practicaban biopsias en los ni?os enfermos. Se sab¨ªa que una biopsia no ayudar¨ªa a tratar el tumor, as¨ª que ?para qu¨¦ someterles a eso si no iban a cambiar las pocas o nulas opciones de tratamiento?¡±, explica el doctor Andr¨¦s Morales, m¨¦dico especialista del ¨¢rea de Neurooncolog¨ªa Pedi¨¢trica del Hospital Sant Joan de D¨¦u de Barcelona e investigador principal del ensayo cl¨ªnico pionero.

¡°En este estudio, y en colaboraci¨®n con la Unidad de Inmunolog¨ªa del Hospital Clinic de Barcelona, hemos conseguido preparar vacunas espec¨ªficas para cada paciente afecto de DIPG. Este tratamiento novedoso y potencialmente efectivo, no ser¨ªa realidad sin la generosidad de familias de ni?os enfermos tratados en nuestro centro en el pasado, que han permitido que se hiciera biopsias a sus hijos. A partir de estas muestras de tumor hemos establecido en el laboratorio l¨ªneas celulares del DIPG, que utilizamos para diversos proyectos de investigaci¨®n, para conocer mejor su funcionamiento y encontrar mejores tratamientos¡±, describe el onc¨®logo.

?Qu¨¦ es la inmunoterapia personalizada?

Lo revolucionario de la investigaci¨®n catalana es la combinaci¨®n de c¨¦lulas del sistema inmune del ni?o y c¨¦lulas tumorales de anteriores pacientes de DIPG para crear una vacuna que podr¨ªa controlar el crecimiento del tumor. Existen pocos centros en el mundo con l¨ªneas celulares de DIPG tan categorizadas como las del Hospital Sant Joan de D¨¦u y pocos modelos de animal donde replicar la enfermedad y probar la eficacia de los f¨¢rmacos como han desarrollado los investigadores en Barcelona. Cient¨ªficos internacionales consultan los avances de este laboratorio y est¨¢n expectantes para comprobar la efectividad del tratamiento que, despu¨¦s de a?os en desarrollo, ahora se experimentar¨¢ en ni?os.

El Hospital Sant Joan de D¨¦u en colaboraci¨®n con el Hospital Clinic, ambos de Barcelona, acaban de poner en marcha el primer ensayo cl¨ªnico, pionero en el mundo, para tratar de detener el DIPG a trav¨¦s de vacunas.

¡°El procedimiento es relativamente sencillo; primero el paciente de reciente diagn¨®stico se somete a radioterapia para reducir el tumor mejorando los s¨ªntomas, y entre tres y seis semanas despu¨¦s de finalizar la radioterapia se le administrar¨¢ la vacuna. Son cinco dosis en la primera fase de inducci¨®n y otras tres dosis de recuerdo en los siguientes meses. Una vez irradiado y reducido el tumor, extraemos sangre del paciente para conseguir sus c¨¦lulas mononucleares, donde se concentran las defensas. Por otra parte, tenemos las l¨ªneas celulares de cinco pacientes DIPG del pasado, cinco muestras de ni?os enfermos que crecen indefinidamente en nuestro laboratorio, y con esas l¨ªneas celulares hemos hecho un lisado tumoral, como si fuera una ¡°sopa de tumor¡±, con una diversidad de DIPG muy importante, con sus estructuras anormales tumorales. La idea es ¡°reentrenar¡± a las defensas de cada nuevo paciente y despu¨¦s exponerlas a este lisado tumoral, es decir, a los diferentes ant¨ªgenos del DIPG. Una vez tenemos preparadas esas las vacunas, personalizadas a partir de las c¨¦lulas del paciente, las inyectamos por v¨ªa intrad¨¦rmica, para que el sistema inmune detecte las c¨¦lulas cancer¨ªgenas y las combata desde dentro¡±, describe el doctor Morales.

En los pr¨®ximos meses se seguir¨¢ controlando la evoluci¨®n del tumor a trav¨¦s de los s¨ªntomas de los pacientes, an¨¢lisis de la respuesta inmune generada en sangre y l¨ªquido cefalorraqu¨ªdeo, para comprobar la efectividad de la vacuna. ¡°Hasta dentro de uno o dos a?os no podremos confirmar su seguridad y efectividad. Si al menos conseguimos controlar la enfermedad en algunos de los 10 pacientes que tratemos en este estudio piloto habremos avanzado much¨ªsimo. Porque ahora el DIPG es maquiav¨¦licamente matem¨¢tico y sabemos con certeza de su r¨¢pida progresi¨®n. Nuestro objetivo no es tanto hacerlo desaparecer como cronificarlo, y que permita una calidad de vida a los ni?os enfermos¡±, asegura el investigador.

Llamamiento social

A pesar de lo esperanzador del estudio, no todos los ni?os diagnosticados con DIPG tienen la suerte de participar en el ensayo cl¨ªnico. Al peque?o Jos¨¦ David, tambi¨¦n de siete a?os, le diagnosticaron el pasado verano el mismo glioma difuso de tronco encef¨¢lico, a partir de un desvanecimiento seguido de par¨¢lisis facial. Tambi¨¦n su familia hab¨ªa observado previamente las muecas en el rostro y la p¨¦rdida de coordinaci¨®n. El pasado 7 de noviembre estuvo a punto de entrar en el ensayo de Barcelona, pero un empeoramiento de su salud no se lo permiti¨®. ¡°Nos hemos quedado desmoralizados, porque no sabemos qu¨¦ m¨¢s hacer. ?Qu¨¦ opciones nos dan los m¨¦dicos? Quimio paliativa. Para participar en el ensayo cl¨ªnico era necesario cumplir unos requisitos: que el tumor haya respondido a la radioterapia, que no hayan pasado 100 d¨ªas desde que le dieron la ¨²ltima sesi¨®n de radioterapia y que est¨¦ cuatro semanas sin quimio. Cuando ¨ªbamos a Barcelona para participar en el ensayo, el tumor volvi¨® a crecer precozmente y tuvo que ser operado de urgencia: ten¨ªa hidrocefalia, l¨ªquido en la cabeza que no pod¨ªa fluir¡­ y nos quedamos fuera del ensayo¡±, describe con desesperaci¨®n Jos¨¦ Manuel Marco, padre del menor.

Entre sus pr¨®ximos pasos no descartan intentar participar en ensayos de inmunoterapia similares al del Hospital Sant Joan de D¨¦u en Alemania o tratamientos de quimioterapia inyectada directamente en el tumor que se est¨¢ experimentando en Inglaterra. ¡°Hemos pedido una resonancia por la sanidad privada porque por lo p¨²blico nos daban meses de espera. Da la sensaci¨®n de que dejan morir a los ni?os, que es la ley del m¨ªnimo gasto. Con esa resonancia queremos comprobar si el tumor ha dejado de crecer y cumplimos los requisitos para que nos acepten en Barcelona¡±, explica Marco. Tampoco en su caso reclama financiaci¨®n -al menos, hasta que sepa si tendr¨¢n que viajar con el ni?o fuera de Espa?a para recibir tratamiento.

Su petici¨®n es un llamamiento social: ¡°Nosotros estamos buscando a todas las familias de menores afectados por DIPG en Espa?a. Sabemos que algunos casos, sobre todo cuando son diagnosticados con menos de cuatro a?os, la enfermedad avanza algo m¨¢s lento y querr¨ªamos consultar su experiencia. Pedimos que se pongan en contacto con nosotros, porque algo se nos escapa. Creo que, ya que no tenemos apoyo estatal, los padres deber¨ªamos reunirnos y empezar a hacernos preguntas: ¡°?por qu¨¦ la mayor¨ªa de los casos se detectan en los meses de verano? ?Por qu¨¦ muchos de esos ni?os desarrollan terrores nocturnos en los meses previos o tienen problemas de equilibro? ?Puede ser algo ambiental y no nos hemos dado cuenta? Si todos los padres ponemos en com¨²n lo que hemos observado y aprendido quiz¨¢s podamos ayudar a los cient¨ªficos aport¨¢ndoles m¨¢s informaci¨®n para que sigan investigando¡±.