El salto de la terapia g¨¦nica

Tras d¨¦cadas de vacilaciones y reveses, la terapia g¨¦nica est¨¢ en condiciones de cumplir sus promesas y dar el salto a la pr¨¢ctica cl¨ªnica. En agosto pasado se aprob¨® en EE?UU el primer tratamiento comercial para un tipo de leucemia de mal pron¨®stico y en 2018 se esperan los resultados de las primeras terapias experimentales para eliminar o modificar los genes implicados en otras patolog¨ªas y tipos de c¨¢ncer, entre ellos el de pulm¨®n.

Los primeros experimentos tuvieron que ser abandonados por sus efectos adversos ya que no exist¨ªa una forma segura de extraer los genes alterados y sustituirlos por otros normales. La muerte de varios pacientes fren¨® la investigaci¨®n y las expectativas generadas. El gran salto que ahora se ha producido se debe al descubrimiento en 2013 de una nueva t¨¦cnica de edici¨®n gen¨¦tica, denominada CRISPR, que no solo permite cortar y pegar genes o porciones del genoma, sino hacerlo adem¨¢s con facilidad y a unos costes mucho menores que las t¨¦cnicas anteriores. Su desarrollo ha sido vertiginoso. Tras demostrar eficacia en animales, en 2016 se autorizaron los primeros ensayos en humanos.

Hay que saludar que la ciencia avance a toda velocidad para poder aplicar esta t¨¦cnica de forma segura en patolog¨ªas que ahora no tienen tratamiento o para evitar la transmisi¨®n de enfermedades hereditarias. Pero tambi¨¦n hay que abrir un debate sobre c¨®mo debe aplicarse. El mismo procedimiento ¨²til para curar podr¨ªa servir para otros fines, como la modificaci¨®n de determinadas caracter¨ªsticas de la persona. Estamos a¨²n lejos de tener los conocimientos necesarios para que ello sea posible, pues son muchos los genes y las interacciones entre ellos involucrados. Pero conviene adelantarse para encauzar la aplicaci¨®n de estos avances, exigir la m¨¢xima transparencia en los resultados y asegurarnos de que estos tratamientos est¨¦n al alcance de todos y no solo de quienes eventualmente pudieran pagarlos