Cient¨ªficos espa?oles dise?an un "bistur¨ª" molecular que permite reparar genes da?ados

Tres equipos de cient¨ªficos de Espa?a han desarrollado una t¨¦cnica pionera a partir del dise?o de una nueva enzima que act¨²a a modo de "bistur¨ª" molecular y permite cortar secuencias de ADN da?adas y sustituirlas por otras sin mutaciones. Seg¨²n los autores de esta novedosa t¨¦cnica de reparaci¨®n gen¨¦tica, que aparece descrita en el ¨²ltimo n¨²mero de la revista Nature, y que se basa en una nueva enzima, la meganucleasa, las implicaciones de este trabajo ser¨¢n sin duda "important¨ªsimas", tanto en el tratamiento de enfermedades como el c¨¢ncer, gen¨¦ticas y autoinmunes, como en el ¨¢mbito de la biotecnolog¨ªa.

Esta investigaci¨®n ha sido dirigida por el Grupo de Cristalograf¨ªa de Macromol¨¦culas del Centro Nacional de Investigaciones Oncol¨®gicas (CNIO) en estrecha colaboraci¨®n con el Grupo de Resonancia Magn¨¦tica Nuclear, la Unidad de Sistemas Biol¨®gicos del Centro de Regulaci¨®n Gen¨®mica (CRG) y la empresa Cellectis S.A.

Los cient¨ªficos han conseguido reemplazar c¨¦lulas da?adas por otras sanas, como si de un "taller de reparaciones" se tratara, una vez que ha sido cortada la secuencia de ADN alterada justo en el punto deseado y eliminado el segmento da?ado, que luego se sustituye por otro normal antes de ser reintroducidas en el organismo c¨¦lulas sin defectos. Este proceso no se hab¨ªa conseguido nunca hasta ahora, ha precisado el autor principal de la investigaci¨®n, Guillermo Montoya, que es jefe del Grupo de Cristalograf¨ªa de Macromol¨¦culas del CNIO.

El experto ha recordado que en algunas enfermedades monog¨¦nicas se pueden extraer las c¨¦lulas con el ADN da?ado, repararlas en un cultivo y reimplantarlas en el paciente utilizando la tecnolog¨ªa actual para c¨¦lulas madre. Sin embargo, ha subrayado, lo novedoso ahora es que se ha logrado dise?ar una enzima que permite cortar la secuencia de ADN exactamente donde se desea para eliminar as¨ª el segmento da?ado, que posteriormente es reemplazado por otro sin mutaciones. "Es como hacer un corta-pega en cualquier programa inform¨¢tico de tratamiento de textos para realizar las correcciones ortogr¨¢ficas y/o gramaticales necesarias", ha explicado el cient¨ªfico del CNIO, quien ha a?adido que este trabajo ha sido financiado, en parte, por la Uni¨®n Europea y el Ministerio de Ciencia e Innovaci¨®n.

La investigaci¨®n se ha realizado tanto en c¨¦lulas de rat¨®n como en humanas con una enfermedad gen¨¦tica llamada xeroderma pigmentosum, caracterizada por una hipersensibilidad a la exposici¨®n a la radiaci¨®n ultravioleta. Seg¨²n Montoya, los cient¨ªficos disponen de otras enzimas "en cartera" bajo estudio para intentar luchar contra otro tipo de enfermedades, como por ejemplo distintos tipos de leucemia y linfomas. Hasta el momento, la investigaci¨®n se ha basado en cultivos celulares, pero la idea es intentar en el futuro probar la t¨¦cnica en ratones.

Aparte de las aplicaciones m¨¦dicas de esta t¨¦cnica, la misma podr¨ªa enfocarse tambi¨¦n al ¨¢mbito de la biotecnolog¨ªa. Podr¨ªa por ejemplo aplicarse a las plantas para cambiar el genoma de ciertas semillas o hacerlas m¨¢s resistentes al fr¨ªo o la salinidad.