La terapia gen¨¦tica logra otro ¨¦xito en la lucha contra la leucemia

Hay ciertas frases que un paciente con leucemia teme escuchar, como son "quimioterapia de rescate" o "trasplante". Algunos ni siquiera tienen la opci¨®n de estos tratamientos y han fracasado tambi¨¦n en ensayos cl¨ªnicos. La terapia gen¨¦tica parece ser una nueva esperanza para ellos.

Un nuevo estudio, realizado por el Centro del C¨¢ncer Memorial Sloan Kettering (Nueva York), ha conseguido "entrenar al sistema inmune de pacientes con leucemia avanzada para que ¨¦ste encuentre y acabe con las c¨¦lulas cancerosas". "El 88% de los 16 sujetos a estudio, que fueron tratados con sus propias c¨¦lulas modificadas gen¨¦ticamente, consiguieron la remisi¨®n completa de su enfermedad", explica la investigaci¨®n cuyos resultados han sido publicados en Science Translational Medicine.?

La muestra estuvo formada por adultos que padec¨ªan leucemia linfoide aguda (LLA), un tipo de c¨¢ncer de la sangre que se desarrolla en los linfocitos B del individuo, un tipo de gl¨®bulo blanco que ayuda a combatir infecciones y tambi¨¦n se denomina leucocito. ¡°Las conclusiones son extraordinarias y demuestran la efectividad de la terapia celular en pacientes que ya hab¨ªan pasado antes por todos los tratamientos posibles¡±, ha explicado uno de los autores principales, Michael Sadelain, a AFP.

Sadelain y su equipo son pioneros en la terapia gen¨¦tica desde que en 2003 consiguieron modificar las c¨¦lulas T -un tipo de gl¨®bulo blanco- de ratones para rastrear restos de la prote¨ªna CD 19, presente en las leucemias y en los linfomas. El a?o pasado, estos investigadores obtuvieron resultados similares en un estudio con cinco personas; ahora este con 16 es el m¨¢s extenso elaborado hasta ahora con pacientes con leucemia avanzada.

Se estima que en 2013 se diagnosticaron en EE UU 49.000 nuevos casos de leucemia y, seg¨²n el Centro de Prevenci¨®n y Control de Enfermedades (CDC, por sus siglas en ingl¨¦s), la leucemia se encuentra entre los 10 c¨¢nceres m¨¢s comunes entre los varones estadounidenses. Unas 1.400 personas mueren de LLA en EE UU cada a?o, y aunque es uno de los tipos de c¨¢ncer m¨¢s tratables, a menudo los pacientes se vuelven resistentes a la quimioterapia y recaen, contin¨²a la misma agencia.

Durante el estudio, a todos los pacientes se les modific¨® gen¨¦ticamente estos gl¨®bulos blancos porque el cuerpo no reconoce de forma innata como intrusas a las c¨¦lulas cancerosas, como ocurre en el caso de otros virus y bacterias, seg¨²n explican. ¡°Por lo que necesitan¡±, contin¨²an, ¡°ser entrenadas de una forma especial para encontrar y atacar las c¨¦lulas tumorales malignas¡±. ¡°Es una t¨¦cnica que solo se aplica una vez porque prolifera por s¨ª sola. Es lo que llamamos f¨¢rmaco vivo¡±, ha explicado Sadelain. La edad media de los sujetos fue de 50 a?os.

La terapia gen¨¦tica se ha convertido en los ¨²ltimos tiempos en un tratamiento ¡°factible¡± para luchar contra este tipo de c¨¢ncer. Algunas veces llamada inmunoterapia, el tratamiento consiste en filtrar la sangre de los pacientes de forma que se extraigan millones de gl¨®bulos blancos para ser alterados en laboratorio con el fin de que contengan un gen que luche contra el c¨¢ncer. Una vez ejecutado, tras varios d¨ªas, la sangre se repone mediante transfusiones. Este tratamiento tiene efectos secundarios como fiebre, dolor muscular, tensi¨®n baja y dificultad para respirar.

Hasta el momento, los pacientes que han recibido este tipo de terapia ten¨ªan un riesgo real de morir porque otros tratamientos hab¨ªan fallado. Uno a los que muchos se han sometido es un tipo de quimioterapia muy agresiva, denominada salvage chemotherapy (quimioterapia de rescate), que solo tiene un efecto positivo en el 30% de los pacientes, explican en el estudio. Adem¨¢s, "si este tipo de quimioterapia tiene ¨¦xito, los enfermos consiguen la remisi¨®n del tumor maligno pero no la curaci¨®n", a?aden.

El pasado diciembre, seis grupos de cient¨ªficos en EE UU explicaron que hab¨ªan probado la terapia gen¨¦tica en 120 pacientes con c¨¢ncer de la sangre o de m¨¦dula espinal, con "resultados sorprendentes". Los expertos aseguraron durante el encuentro anual de la Sociedad Americana de Hematolog¨ªa que este avance ten¨ªa el "potencial de convertirse en el primer tratamiento gen¨¦tico en aprobarse en EE UU y en el resto del mundo". En una de las investigaciones, cinco adultos y 19 de los 22 ni?os que participaron con leucemia linf¨¢tica tuvieron una remisi¨®n completa.

Estos resultados preliminares han sido incluidos en otra investigaci¨®n con un mayor n¨²mero de pacientes y "ya estamos buscando nuevas t¨¦cnicas para mejorar esta nueva terapia para luchar contra el c¨¢ncer¡±, ha agregado Sadelain.

La terapia gen¨¦tica es costosa (de 25.000 d¨®lares a 100.000 d¨®lares por persona), aunque los expertos creen que el precio bajar¨¢ una vez que las compa?¨ªas farmac¨¦uticas se involucren m¨¢s y la t¨¦cnica se expanda, concluye la agencia. ¡°Estudios m¨¢s extensos son necesarios para ver si esta terapia se puede extrapolar a otros tipos de c¨¢ncer¡±, concluyen los autores.