NaMuscla: 1.520 euros por una caja de un viejo f¨¢rmaco que hace tres meses costaba 20 veces menos

La sanidad p¨²blica espa?ola paga desde hace algunas semanas 1.520 euros por la caja de 100 pastillas de NaMuscla, un tratamiento indicado para una rara enfermedad gen¨¦tica, la miotonia no distr¨®fica, que provoca rigidez muscular y que en algunos casos es muy incapacitante. El principio activo del NaMuscla es la mexiletina. No se trata de un f¨¢rmaco nuevo y que haya tenido un costoso desarroll...

La sanidad p¨²blica espa?ola paga desde hace algunas semanas 1.520 euros por la caja de 100 pastillas de NaMuscla, un tratamiento indicado para una rara enfermedad gen¨¦tica, la miotonia no distr¨®fica, que provoca rigidez muscular y que en algunos casos es muy incapacitante. El principio activo del NaMuscla es la mexiletina. No se trata de un f¨¢rmaco nuevo y que haya tenido un costoso desarrollo, sino que es una mol¨¦cula utilizada desde hace cuatro d¨¦cadas y por el que hasta hace solo tres meses los hospitales pagaban 20 veces menos.

Las pastillas de NaMuscla contienen 167 miligramos de mexiletina, por lo que una de las dosificaciones m¨¢s habituales ¡ª500 miligramos cada 24 horas¡ª tiene un coste oficial de 45,6 euros diarios. El precio del tratamiento disponible hasta ahora era de 45,55 euros el bote de 100 pastillas de 100 miligramos, lo que supone un coste diario de apenas 2,28 euros para el mismo tratamiento.

Una grieta en la normativa farmac¨¦utica europea, pensada para proteger la investigaci¨®n y acelerar la llegada al mercado de tratamientos para dolencias minoritarias no cubiertas, es la que ha permitido al gigante farmac¨¦utico indio Lupin aplicar este incremento. ¡°La normativa prev¨¦ en estos casos unos incentivos ventajosos para la industria, de hasta 12 a?os de exclusividad de mercado. Pero esto se convierte en algunas situaciones en una v¨ªa de entrada al Sistema Nacional de Salud para principios activos viejos con nuevas indicaciones a unos precios desorbitados, sin que haya detr¨¢s costes de investigaci¨®n ni transparencia que los justifique¡±, critica Irene Bernal, investigadora de Salud por Derecho, organizaci¨®n que aboga por el acceso universal a los medicamentos.

La fijaci¨®n de los precios de los medicamentos sigue, a grandes trazos, dos principios generales. Los m¨¢s nuevos e innovadores son elevados, en ocasiones con cifras millonarias, porque incluyen la amortizaci¨®n de la investigaci¨®n y desarrollo de las compa?¨ªas farmac¨¦uticas. Las mol¨¦culas m¨¢s antiguas, en cambio, ya no deben hacer frente a esta partida y su precio baja de forma muy importante a medida que pasan los a?os.

Los medicamentos hu¨¦rfanos

Con todo, hay excepciones. Cuando se descubre que un f¨¢rmaco antiguo usado para una enfermedad es ¨²til frente a otra, las compa?¨ªas suelen iniciar costosos ensayos cl¨ªnicos para comprobar su efectividad, seguridad, dosis adecuadas... Como esta inversi¨®n ser¨ªa poco rentable en las enfermedades raras, la normativa prev¨¦ incentivos. El m¨¢s importante es un monopolio de 10 a?os ¡ªextendible a 12 si el f¨¢rmaco sirve tambi¨¦n para ni?os¡ª durante los que las farmac¨¦uticas pueden poner precios elevados. Son los llamados medicamentos hu¨¦rfanos.

La normativa, sin embargo, tiene una grieta denunciada desde hace a?os por asociaciones sanitarias y de pacientes. Si la empresa no incurre en ning¨²n gasto de estas nuevas investigaciones ¡ªporque las han realizado instituciones p¨²blicas, por ejemplo¡ª, en la pr¨¢ctica consigue vender un tratamiento antiguo a precio de mol¨¦cula innovadora. Y los sistemas sanitarios p¨²blicos quedan obligados por ley a compr¨¢rsela.

Esta es casi al detalle la historia de la mexiletina. ¡°Es un medicamento antiguo que se utilizaba para tratar las arritmias, aunque ya hace tiempo entr¨® en desuso porque en ocasiones acaba provocando nuevas arritmias al paciente. No es un tratamiento que nos guste a los cardi¨®logos, preferimos usar otros como los betabloqueantes¡±, explica Inmaculada Rold¨¢n, de la Sociedad Espa?ola de Cardiolog¨ªa.

El poco uso de la mexiletina acab¨® provocando que dejara de venderse en Espa?a hace m¨¢s de una d¨¦cada. Aun as¨ª, sigue utiliz¨¢ndose en algunos pocos casos. Cuando un cardi¨®logo considera que es el tratamiento id¨®neo, la sanidad p¨²blica espa?ola lo compra como medicamento extranjero y lo importa desde Canad¨¢.

Mientras la mexiletina perd¨ªa relevancia frente a las arritmias, su uso se ha consolidado en los enfermos de miotonia no distr¨®fica, afirma Francisco Javier Rodr¨ªguez de Rivera, coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Espa?ola de Neurolog¨ªa (SEN). ¡°Los pacientes que sufren esta mioton¨ªa cong¨¦nita tienen dificultades para relajar los m¨²sculos despu¨¦s de contraerlos. Esto les dificulta hacer cualquier actividad como levantarse de una silla, correr, coger cosas con la mano... Hay formas m¨¢s leves, pero otras muy incapacitantes¡±, detalla.

¡°Yo he sufrido los s¨ªntomas desde peque?o, y mi hermano tambi¨¦n¡±, explica Cristobal Mir¨®, que trabaja de docente. Aunque tiene una forma menos grave de la enfermedad, este paciente destaca los inconvenientes que la mioton¨ªa provoca en la vida diaria. ¡°Est¨¢s andando normalmente y, si en el camino hay unas escaleras, te tienes que parar hasta que normalizas el tono. Y esto te pasa con todo lo que implique actividad f¨ªsica: deporte, cosas de la vida diaria... La medicaci¨®n te ayuda much¨ªsimo¡±, ilustra.

Durante a?os, no hab¨ªa ning¨²n tratamiento oficialmente aprobado para la mioton¨ªa, pero los neur¨®logos prescrib¨ªan mexiletina fuera de indicaci¨®n, una f¨®rmula prevista por la normativa. En estos casos, la sanidad p¨²blica la compraba en Canad¨¢ de la misma forma que lo hac¨ªa para los pacientes card¨ªacos.

La situaci¨®n actual empez¨® a fraguarse en noviembre de 2014, cuando la compa?¨ªa alemana Temmler Pharma registr¨® ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) la mexiletina como medicamento hu¨¦rfano para la mioton¨ªa. Posteriormente, la empresa transfiri¨® el registro a Lupin, que en diciembre de 2018 recibi¨® la autorizaci¨®n para venderlo de la Comisi¨®n Europea. A partir de ese momento, y durante una d¨¦cada, Lupin disfruta del monopolio para el uso de este medicamento frente a la mioton¨ªa.

Las evidencias cient¨ªficas que apoyan el uso de la mexiletina para esta indicaci¨®n, sin embargo, no son fruto de investigaciones financiadas por Temmler Pharma o Lupin. Seg¨²n consta en el Informe de Posicionamiento Terap¨¦utico (IPT) del Ministerio de Sanidad, el ensayo de referencia en este campo es el MYOMEX, realizado por la sanidad p¨²blica francesa.

Cuando Lupin comunic¨® al Ministerio de Sanidad que ten¨ªa que dejar de adquirir en Canad¨¢ la mexiletina para su uso en enfermos de mioton¨ªa cong¨¦nita y compr¨¢rsela a la compa?¨ªa 20 veces m¨¢s cara, este rechaz¨® la oferta por dos veces debido a su ¡°elevado impacto presupuestario¡±. As¨ª consta en las actas de las reuniones de la Comisi¨®n Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) de diciembre de 2020 y abril de 2021.

Sanidad admite que este caso es ¡°otro ejemplo de la dificultad para el reposicionamiento de medicamentos antiguos en nuevas indicaciones¡±. ¡°Cuando el laboratorio decide comercializar en Espa?a el f¨¢rmaco Namuscla, la normativa no permite su importaci¨®n como medicamento extranjero. En esta tesitura, y habiendo pacientes que necesitaban el tratamiento, se lleg¨® a un acuerdo para su financiaci¨®n p¨²blica¡±, explica un portavoz.

El acuerdo fue alcanzado en la reuni¨®n de la CIPM del pasado noviembre al precio oficial de 1.520 euros la caja, lo que supone un coste anual del tratamiento de casi 20.000 euros. Este precio es el oficial y pueden existir algunos descuentos, aunque estos no se hacen p¨²blicos por la confidencialidad de los contratos. El tr¨¢mite est¨¢ a nombre de la compa?¨ªa Exeltis Healthcare, con la que Lupin firm¨® un acuerdo para comercializar el f¨¢rmaco en Espa?a y Portugal.

De 20 euros a 1.000 euros al mes

La transici¨®n entre las importaciones desde Canad¨¢ de la mexiletina y el acuerdo de financiaci¨®n p¨²blica del NaMuscla ha sido convulso para los pacientes. ¡°Yo recib¨ªa la medicaci¨®n cada tres meses, por la que pagaba algo m¨¢s de 20 euros [los pacientes cr¨®nicos tienen un copago del 10%]. De repente, a finales del a?o pasado, me dijeron que ten¨ªa que empezar a pagar unos 1.000 euros al mes. Obviamente, no pod¨ªa asumirlo. Me qued¨¦ en shock¡±, recuerda Crist¨®bal Mir¨®.

Seg¨²n han confirmado a EL PA?S dos responsables hospitalarios, durante este periodo de transici¨®n y ante las dificultades que pod¨ªan sufrir los pacientes ¡ªlos problemas musculares vuelven a los pocos d¨ªas de dejar de tomar la medicaci¨®n¡ª, algunos grandes centros espa?oles han decidido facilit¨¢rselo como f¨®rmula magistral, como ha sido en el caso de Crist¨®bal Mir¨®. Es algo de lo que los centros no pueden hablar p¨²blicamente por cuestiones legales, por lo que estos responsables piden el anonimato.

¡°Somos la sanidad p¨²blica y nos podemos dejar una necesidad terap¨¦utica sin cubrir. La formulaci¨®n magistral es una competencia b¨¢sica de los servicios de farmacia hospitalaria, as¨ª que contactamos con importadores autorizados para comprar el principio activo y preparar la medicaci¨®n¡±, explica uno de ellos. Esta ha sido una actuaci¨®n transitoria que los centros ya no pueden seguir realizando por m¨¢s tiempo, seg¨²n la normativa. Exeltis Healthcare les ha remitido un escrito para record¨¢rselo.

Seg¨²n Sanidad, ¡°la mexiletina procedente de Canad¨¢ se sigue importando para la indicaci¨®n de arritmia y todas aquellas que estrictamente no est¨¢n dentro de la indicaci¨®n de Namuscla¡±. Esto dar¨¢ pie en los pr¨®ximos meses a una situaci¨®n parad¨®jica en la sanidad p¨²blica. Para la mioton¨ªa, los hospitales comprar¨¢n el NaMuscla, mientras para las arritmias podr¨¢n seguir importando de Canad¨¢ la misma mol¨¦cula 20 veces m¨¢s barata.

Preguntado sobre las razones que justifican el incremento de precio, un portavoz de Exeltis recuerda que el NaMuscla es ¡°el primer y ¨²nico¡± medicamento autorizado en Europa para esta indicaci¨®n y se?ala que ¡°tras un riguroso proceso para evaluar el valor de NaMuscla, el Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio de reembolso por considerar que refleja de forma justa su valor¡±.