As¨ª consigue un laboratorio multiplicar por 1.000 el precio de un medicamento

El ¨¢cido quenodesoxic¨®lico () llevaba en 2011 m¨¢s de 30 a?os en el mercado para el tratamiento de algunos tipos de c¨¢lculos biliares. La caja de 48 c¨¢psulas costaba 6,96 euros (14 c¨¦ntimos cada una). Desde finales de los a?os noventa, adem¨¢s, el f¨¢rmaco tambi¨¦n se hab¨ªa empezado a utilizar fuera de indicaci¨®n para una enfermedad gen¨¦tica muy rara y grave, la xantomatosis cerebrotendinosa (XCT), que causa un deterioro neurol¨®gico que puede ser mortal.

Fuera de

indicaci¨®n

0,14

euros

?cido

quenodesoxic¨®lico

(AQ)

C¨¢lculo

biliar

Enfermedad

rara XCT

Fuera de

indicaci¨®n

0,14

euros

?cido

quenodesoxic¨®lico

(AQ)

C¨¢lculo

biliar

Enfermedad

rara XCT

Tratamiento

fuera de indicaci¨®n

0,14

euros

C¨¢lculo

biliar

Enfermedad

rara XCT

?cido

quenodesoxic¨®lico

(AQ)

Los s¨ªntomas de la XCT pueden incluir diarrea, cataratas, problemas de los tendones, y problemas neurol¨®gicos progresivos.

Paula P¨¦rez-Torre, del servicio de Neurolog¨ªa del Hospital Ram¨®n y Cajal (Madrid), calcula que en Espa?a hay entre 40 y 50 afectados por XCT, aunque es una ¡°enfermedad infradiagnosticada y puede haber m¨¢s¡±.

Los c¨¢lculos biliares que trataba el AQ () son una dolencia com¨²n que llega a afectar a un 4% de la poblaci¨®n, aunque la mayor¨ªa no desarrollar¨¢ s¨ªntomas (dolor intenso, inflamaci¨®n...). Pero el avance de t¨¦cnicas quir¨²rgicas poco invasivas (como la laparoscopia) y otros f¨¢rmacos con menos efectos secundarios (como el ¨¢cido ursodesoxic¨®lico) dejaron anticuado el AQ (), seg¨²n Lucas Ilzarbe, m¨¦dico adjunto del servicio del Aparato Digestivo del Hospital del Mar (Barcelona).

?cido

ursodeso-

xic¨®lico

?cido

quenodeso-

xic¨®lico (AQ)

Cirug¨ªa

0,14

euros

Enfermos de

c¨¢lculo biliar

Enfermedad

rara (XCT)

?cido

ursodeso-

xic¨®lico

?cido

quenodeso-

xic¨®lico (AQ)

Cirug¨ªa

0,14

euros

Enfermos de

c¨¢lculo biliar

Enfermedad

rara (XCT)

?cido

ursodesoxic¨®lico

?cido

quenodesoxic¨®lico (AQ)

Cirug¨ªa

0,14

euros

Enfermos de c¨¢lculo biliar

Enfermedad

rara (XCT)

Esta es la raz¨®n que hizo que el AQ () se fuera abandonando progresivamente como tratamiento de los c¨¢lculos y quedara solo como terapia frente a la XCT.

Laboratorio Zamb¨®n

XCT

Laboratorios Estedi

Pero debido a la escasa demanda y bajo precio, el AQ pierde inter¨¦s para los laboratorios. Zambon, que lo vend¨ªa con la marca Quenocol, deja de hacerlo en 2001. Estedi aguanta una d¨¦cada m¨¢s con el Quenobilan. ¡°No lleg¨¢bamos casi ni a cubrir los costes¡±, recuerda ?lvaro Calzada, gerente de Estedi. ¡°La pol¨ªtica de medicamentos no considerados innovadores en Espa?a solo busca que los precios bajen una y otra vez. Esto tiene el grave problema de que no se asegura la viabilidad econ¨®mica de algunos f¨¢rmacos que es interesante que sigan en el mercado¡±, critica. En 2010, s¨®lo se vendieron 2.411 cajas de Quenobilan, seg¨²n la consultora Iqvia. Tras esta retirada, los enfermos de XCT se quedan sin tratamiento y son los servicios de farmacia hospitalaria los que tienen que producirlo.

F¨¢rmaco

hu¨¦rfano

Leadiant

XCT

La situaci¨®n se repite en toda Europa. En la mayor¨ªa de los pa¨ªses, son los fabricantes locales los que van dejando de producir el AQ por razones econ¨®micas. Pero una empresa llamada Leadiant Biosciences (Sigma-Tau Pharmaceuticals hasta febrero de 2017) entra en escena y compra las licencias de los medicamentos con AQ que a¨²n siguen en el mercado en lugares como en B¨¦lgica y Holanda. Con estos movimientos, Leadiant consigue quedarse como ¨²nico titular del AQ en Europa.

La compa?¨ªa da otro paso que le permite consolidar la situaci¨®n de monopolio. Entre 2014 y 2017, logra que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) declare el AQ como ¡°f¨¢rmaco hu¨¦rfano¡± y que la Comisi¨®n Europea le conceda la autorizaci¨®n para comercializarlo para el tratamiento de la XCT en exclusiva hasta 2027. Esto hace que los hospitales ya no puedan producirlo.

C¨¢lculo biliar

Enfermedad

rara (XCT)

Conseguido el monopolio, Leadiant Biosciences empieza a exigir 14.000 euros a los gobiernos por cada caja del medicamento.

140 euros

la pastilla

420 euros

el tratamiento

diario de

3 pastillas

153.300 euros el
coste de un solo
paciente en un a?o

(1.095 pastillas)

153.300 euros el
coste de un solo
paciente en un a?o

(1.095 pastillas)

Espa?a se opone al incremento de precio y trata de negociar desde 2017 un descuento. En octubre de 2020 sigue sin haber acuerdo y la Comisi¨®n Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), el ¨®rgano que debe dar el visto bueno a la financiaci¨®n p¨²blica de los f¨¢rmacos, rechaza regularizar el precio del f¨¢rmaco impuesto por el laboratorio.

Con respecto a este medicamento, la Comisi¨®n acuerda proponer a la Direcci¨®n General la no inclusi¨®n del medicamento en la prestaci¨®n farmac¨¦utica del SNS ya que es un medicamento cl¨¢sico para el que no se ha justificado el precio propuesto y genera un elevado impacto presupuestario.

Comisi¨®n Interministerial de Precios de los Medicamentos

Pero mientras duran las negociaciones, Sanidad debe acceder a las pretensiones de Leadiant ¡°por la necesidad de ofrecer un tratamiento a los pacientes¡±. Como no hay un acuerdo, la compra se hace por la v¨ªa de ¡°situaciones especiales¡±. En 2020, la sanidad p¨²blica se gasta 6,6 millones en las pastillas que necesitan una cuarentena de enfermos. Hace 10 a?os, el coste hubiera sido de apenas 6.600 euros. Sanidad lleva el caso a Competencia y ha conseguido ahora un descuento del 72%, que entrar¨¢ en vigor este diciembre. La CIPM acord¨® por ello financiar finalmente el ?cido Quenodesoxic¨®lico Leadiant en la sesi¨®n del pasado 30 de septiembre. El precio oficial sigue siendo de 140 euros la pastilla, pero con el descuento el precio real es de 39,2 euros. Aun as¨ª, sigue siendo 280 veces m¨¢s caro que en 2011 y el coste anual por paciente asciende a casi 43.000 euros.

Leadiant Biosciences ha recibido numerosas denuncias en Europa por pr¨¢cticas abusivas por estos hechos. En Pa¨ªses Bajos, el organismo que regula la competencia le ha impuesto una multa de 19,1 millones de euros. En Espa?a, Competencia abri¨® en diciembre de 2020 una investigaci¨®n tras una denuncia de la Organizaci¨®n de Consumidores y Usuarios (OCU) a la que se ha sumado la informaci¨®n remitida por Sanidad.

El ministerio autoriz¨® en 2008 que Estedi dejara de fabricar el ¨¢cido quenodesoxic¨®lico, un paso preceptivo cuando un medicamento va a desaparecer del mercado. La raz¨®n es que su indicaci¨®n oficial era el tratamiento de c¨¢lculos biliares, para lo que ya hab¨ªa mejores alternativas terap¨¦uticas.

Jos¨¦ Luis Poveda, coordinador del Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Hu¨¦rfanos de la Sociedad Espa?ola de Farmacia Hospitalaria (OrPhar-SEFH) considera que ¡°el sistema debe hacer una reflexi¨®n sobre c¨®mo es posible que una formulaci¨®n qu¨ªmica ya conocida y muy barata de producir acabe por tener estos costes para el sistema¡±.

¡°El marco regulatorio debe garantizar al paciente el acceso a medicamentos con un balance riesgo-beneficio favorable. Y los acuerdos de financiaci¨®n deben recompensar la inversi¨®n hecha en tecnolog¨ªa y ensayos cl¨ªnicos para generar evidencia. Lo que no parece razonable es que haya compa?¨ªas que puedan aprovecharse de los marcos jur¨ªdicos en beneficio propio¡±, a?ade Poveda.

Para conseguir la calificaci¨®n de medicamento hu¨¦rfano para el tratamiento de la XCT, Leadiant no present¨® en 2014 ensayos cl¨ªnicos impulsados por la compa?¨ªa, sino que recurri¨® a estudios ya publicados en la literatura cient¨ªfica, seg¨²n la informaci¨®n oficial de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en ingl¨¦s). Tampoco los ha realizado hasta la fecha y el ¨²nico trabajo publicado es un peque?o estudio de tipo observacional, que tiene un coste mucho menor que los ensayos.

?ngel Mar¨ªa Mart¨ªn, exjefe de Farmacia del Servicio de Salud de Castilla-La Mancha y hoy miembro de la Asociaci¨®n para un Acceso Justo al Medicamento, considera que estas pr¨¢cticas ¡°son totalmente rechazables y las llevan a cabo algunas empresas que se aprovechan de las grietas de la legislaci¨®n para apropiarse de f¨¢rmacos bien conocidos y obtener beneficios millonarios sin apenas inversi¨®n¡±.

Leadiant Biosciences y Deco Pharma, su distribuidor en Espa?a, han declinado responder a las preguntas planteadas por EL PA?S.

El precedente

La empresa Aspen Pharma se vio envuelta en 2018 en una controversia similar al retirar del mercado espa?ol cinco medicamentos contra el c¨¢ncer. Todos ellos carec¨ªan de alternativa terap¨¦utica, eran baratos y llevaban muchos a?os en el mercado. Durante cinco a?os, Aspen consigui¨® que los hospitales se vieran obligados a comprar los f¨¢rmacos en terceros pa¨ªses, donde la compa?¨ªa hab¨ªa logrado imponer precios hasta 30 veces m¨¢s elevados.

Precios de los f¨¢rmacos de Aspen

Precio hasta 2014

Precio en 2018

Melfalan 2mg

5,09

99,84

50 comprimidos

Tioguanina 40mg

20,79

131,36

25 comprimidos

Busulfano 2mg

11,86

244,4

100 comprimidos

Clorambucilo 2mg

3,37

104

50 comprimidos

Mercaptopurina 50mg

6,37

44,7 *

25 comprimidos

0

250

* Tambi¨¦n vendido por Silver Pharma SL

por 41,37 euros

Fuente: Ministerio de Sanidad.

Precios de los f¨¢rmacos de Aspen

Precio hasta 2014

Precio en 2018

Melfalan 2mg

5,09

99,84

50 comprimidos

Tioguanina 40mg

20,79

131,36

25 comprimidos

Busulfano 2mg

11,86

244,4

100 comprimidos

Clorambucilo 2mg

3,37

104

50 comprimidos

Mercaptopurina 50mg

6,37

44,7 *

25 comprimidos

0

250

* Tambi¨¦n vendido por Silver Pharma SL por 41,37 euros

Fuente: Ministerio de Sanidad.

Precios de los f¨¢rmacos de Aspen

Precio hasta 2014

Precio en 2018

Melfalan 2mg

5,09

99,84

50 comprimidos

Tioguanina 40mg

20,79

131,36

25 comprimidos

Busulfano 2mg

11,86

244,4

100 comprimidos

Clorambucilo 2mg

3,37

104

50 comprimidos

Mercaptopurina 50mg

6,37

44,7 *

25 comprimidos

0

50

100

150

200

250

* Tambi¨¦n vendido por Silver Pharma SL por 41,37 euros

Fuente: Ministerio de Sanidad.

El conflicto no se resolvi¨® hasta que la Comisi¨®n Europea se implic¨® en el caso y sus autoridades de Competencia amenazaron a la empresa con una multa multimillonaria. Finalmente, Aspen Pharma cedi¨® y acept¨® rebajar el precio de sus f¨¢rmacos un 73%. Este porcentaje es muy parecido al del descuento que ahora ha aceptado aplicar Leadiant.