Nuevo tratamiento en EE UU contra dos enfermedades de la sangre

Una cura bioqu¨ªmica simple y relativamente segura para dos enfermedades relacionadas con la sangre ha sido anunciada por cient¨ªficos de Estados Unidos. Los investigadores han dise?ado medicamentos que producen la actividad de un gen de la hemoglobina que normalmente s¨®lo funciona en la etapa fetal y luego se anula. En un peque?o n¨²mero de pacientes tratados en una prueba cl¨ªnica, la hemoglobina fetal reemplaz¨® la defectuosa adulta y alivi¨® gran parte de los s¨ªntomas en enfermos de betatalasemia y anemia perniciosa. En los fetos se produce un tipo diferente de betahemoglobina por razones desconocidas.

En ambas enfermedades existe un defecto en el gen que produce la betahemoglobina, los gl¨®bulos rojos que transportan el ox¨ªgeno, con efectos que pueden llegar a la muerte. Los enfermos de betatalasemia deben recibir constantes transfusiones de sangre, lo que produce una concentraci¨®n de hierro que llega a ser fatal.

Seis pacientes tratados con las drogas empezaron a producir suficiente hemoglobina fetal para anular los s¨ªntomas de la enfermedad y presentar un recuento casi normal en la sangre. Ahora falta realizar nuevas pruebas cl¨ªnicas m¨¢s largas y extensas con objeto de descartar posibles efectos secundarios de la terapia.