Muere un voluntario tras recibir un tratamiento gen¨¦tico experimental

La terapia gen¨¦tica no se ha apuntado todav¨ªa ning¨²n ¨¦xito, pero es probable que ya cuente con su primera v¨ªctima. Jesse Gelsinger, un hombre de 18 a?os que padec¨ªa una enfermedad hereditaria y se hab¨ªa prestado voluntariamente a recibir un tratamiento gen¨¦tico experimental, muri¨® el pasado d¨ªa 17 tras ser inoculado con virus modificados por un equipo cient¨ªfico de la Universidad de Pensilvania en Filadelfia (EE UU).

Los cient¨ªficos tienen puestas grandes esperanzas en la terapia gen¨¦tica, es decir, en la posibilidad de corregir cualquier enfermedad hereditaria mediante la introducci¨®n en el paciente (generalmente mediante un virus modificado) de versiones correctas del gen err¨®neo que provoca la dolencia. Aunque la investigaci¨®n en este campo es muy activa en Estados Unidos -varios miles de pacientes han participado en ensayos experimentales con estas t¨¦cnicas-, todav¨ªa no se ha informado de ning¨²n ¨¦xito s¨®lido.De confirmarse que la muerte de Gelsinger se ha debido al tratamiento experimental, lo que parece bastante probable, las investigaciones en terapia gen¨¦tica sufrir¨¢n un fuerte rev¨¦s que estimular¨¢ la oposici¨®n de los expertos m¨¢s cr¨ªticos con esas t¨¦cnicas. Seg¨²n ¨¦stos, los procedimientos experimentales necesitan madurar mucho m¨¢s en los laboratorios de investigaci¨®n b¨¢sica antes de dar el salto a los ensayos cl¨ªnicos con pacientes humanos.

La enfermedad de Gelsinger (llamada deficiencia de la ornitina transcarbamilasa) se deb¨ªa a un error en un gen necesario para el metabolismo del amonio. Este defecto causa a menudo la muerte poco despu¨¦s del nacimiento, pero Gelsinger padec¨ªa una versi¨®n m¨¢s leve de la enfermedad, y ten¨ªa la dolencia bastante controlada gracias a un tratamiento convencional con f¨¢rmacos y una dieta especial. Pese a ello, se prest¨® al experimento por altruismo.

El ensayo, que ha sido suspendido, implicaba a otros 17 pacientes, y ninguno de ellos ha sufrido ning¨²n da?o. Sin embargo, las dosis de virus que recibi¨® Gelsinger eran mayores que las de los dem¨¢s. Los virus modificados fueron administrados directamente al h¨ªgado a trav¨¦s de los vasos sangu¨ªneos que irrigan ese ¨®rgano. Al d¨ªa siguiente, el h¨ªgado del paciente empez¨® a fallar r¨¢pidamente, y en los tres d¨ªas siguientes le pas¨® lo mismo a otros ¨®rganos vitales. La muerte se produjo al cuarto d¨ªa.

El director del Instituto de Terapia Gen¨¦tica Humana de la Universidad de Pensilvania, James Wilson, declar¨® anteayer: "Ha sido una tragedia inesperada. Espero que en el plazo de un mes habremos analizado el caso desde todos los ¨¢ngulos, y entonces haremos p¨²blicas todas las conclusiones y veremos qu¨¦ hemos aprendido de esto".