El genio de la g¨¦nica

Desde los ochenta, cuando los cient¨ªficos pulieron las herramientas para manejar el ADN como los editores manejan un texto, cientos de laboratorios han intentado utilizarlas para curar las enfermedades cong¨¦nitas. La idea de la terapia g¨¦nica no puede ser m¨¢s simple -introducir en el paciente una copia correcta del gen mutante que causa su dolencia-, pero las ideas son baratas, como demuestran los miles de ensayos que han fallado en los 20 a?os que han pasado desde entonces. Faltaba poder aplicar tal idea.

La curaci¨®n de dos pacientes de una grave enfermedad cong¨¦nita de la sangre, reci¨¦n anunciada por un equipo cient¨ªfico alem¨¢n, no s¨®lo constituye una buena noticia en s¨ª misma, sino tambi¨¦n la largamente esperada prueba de principio de la terapia g¨¦nica. El ¨²nico precedente relevante -la curaci¨®n de 13 ni?os burbuja en el Hospital Necker de Par¨ªs- no sirvi¨® como pistoletazo de salida, porque el virus utilizado para meter el gen en las c¨¦lulas de los ni?os caus¨® una leucemia a dos de ellos, y porque esa enfermedad ten¨ªa unas caracter¨ªsticas tan peculiares que hac¨ªan la experiencia pr¨¢cticamente inaplicable a ning¨²n caso m¨¢s general.

Ambos problemas parecen haber quedado resueltos con el ensayo alem¨¢n. El m¨¦todo tiene ahora validez general para cualquiera de las 30 enfermedades "monogen¨¦ticas" de la sangre (las debidas a la mutaci¨®n de un solo gen). Fuera de la sangre hay m¨¢s de 3.000 de estas enfermedades humanas y los problemas que quedan por resolver para tratarlas son abrumadores. Muchas de las dolencias m¨¢s comunes tienen tambi¨¦n componentes gen¨¦ticos, pero se trata de peque?as contribuciones de muchos genes, y ¨¦ste es un problema que queda por completo fuera del alcance de la tecnolog¨ªa actual. Pero el ensayo alem¨¢n ha mostrado que la terapia g¨¦nica es posible, y que las barreras no son de concepto, sino simples dificultades t¨¦cnicas. Tambi¨¦n ha mostrado que en el camino de la biomedicina suele haber m¨¢s piedras que atajos.