Cient¨ªficos espa?oles presentan unas 'tijeras' de ADN
Si se conoce lo que est¨¢ mal en una c¨¦lula y produce una enfermedad, ?por qu¨¦ no extraerla del cuerpo del enfermo, curarla y volverla a introducir? ?sta ser¨ªa una forma de terapia g¨¦nica, que no consigue despegar, sobre todo por falta de herramientas adecuadas. Ahora, cient¨ªficos espa?oles han dise?ado una tijera de ADN o bistur¨ª molecular espec¨ªfico para una enfermedad determinada y han demostrado que se puede realizar la manipulaci¨®n de forma exacta, aunque todav¨ªa se halle lejos de las aplicaciones cl¨ªnicas. El trabajo, que se basa en una nueva enzima meganucleasa, cuya estructura cristalogr¨¢fica tambi¨¦n se ha descifrado, se publica hoy en la revista Nature.
"En algunas enfermedades causadas por mutaciones en un solo gen se pueden extraer las c¨¦lulas con el ADN da?ado, repararlas en un cultivo y reimplantarlas en el paciente utilizando la tecnolog¨ªa actual para c¨¦lulas madre" explica Guillermo Montoya, del Centro Nacional de Investigaciones Oncol¨®gicas (CNIO). "La investigaci¨®n se ha realizado tanto en c¨¦lulas de rat¨®n como humanas con una enfermedad gen¨¦tica, autos¨®mica y recesiva, llamada xeroderma pigmentosum (XP) y que se caracteriza por una hipersensibilidad en la exposici¨®n a la radiaci¨®n ultravioleta, lo que lleva a la aparici¨®n de manchas epiteliales y una alta predisposici¨®n al c¨¢ncer de piel y, en algunos casos, a sufrir serios trastornos neurol¨®gicos".
Regenerar la piel
Los cient¨ªficos se?alan que se abre una v¨ªa terap¨¦utica basada en el uso de estos enzimas modificados y la reparaci¨®n de los genes da?ados y no en el desarrollo de nuevos f¨¢rmacos. Como se?alan al final de su art¨ªculo en Nature a investigaci¨®n con c¨¦lulas madre ha mostrado que se puede regenerar la piel con s¨®lo un 1% de c¨¦lulas madre epiteliales y que la combinaci¨®n de esta t¨¦cnica con las nuevas enzimas ofrece nuevas posibilidades de terapia g¨¦nica para los enfermos de esta enfermedad y de otras enfermedades, como las de la sangre.
En el trabajo han colaborado el CNIO, el Centro de Regulaci¨®n Gen¨®mica y la empresa francesa Cellectis S.A. Esta empresa est¨¢ ya realizando los correspondientes estudios en l¨ªneas celulares obtenidas de pacientes, con vistas a iniciar en los pr¨®ximos a?os distintos ensayos de investigaci¨®n cl¨ªnica
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