Dos pasos

Es solo un paciente, y hay razones que siguen invitando a la precauci¨®n, pero el nuevo ensayo del Hospital de Par¨ªs incluye dos novedades importantes que despejan el camino hacia la terapia g¨¦nica, o curar una enfermedad cong¨¦nita infectando al paciente con el gen correcto que le falta. Una idea simple que lleva 20 a?os estrell¨¢ndose contra el tsunami de los detalles t¨¦cnicos.

La primera novedad es el tipo de enfermedad que han curado. En los ¨²nicos dos precedentes en que la terapia g¨¦nica ha funcionado, lo ha hecho contra inmunodeficiencias -como la de los ni?os burbuja- que perturban la proliferaci¨®n de las c¨¦lulas blancas de la sangre. De ah¨ª que las c¨¦lulas con el gen corregido tuvieran una ventaja competitiva y pudieran repoblar la sangre de los enfermos. La t¨¦cnica es poco extrapolable, puesto que esa ventaja no existe en la inmensa mayor¨ªa de las enfermedades.

El mal curado ahora s¨ª pertenece a esa inmensa mayor¨ªa. Es la beta-talasemia, que condena a la mitad de los pacientes a un r¨¦gimen mensual de transfusiones de sangre desde la ni?ez. La ¨²nica cura hasta ahora era el trasplante de m¨¦dula ¨®sea, y la mayor¨ªa de los enfermos no pueden recibirlo por falta de un donante compatible.

Hay m¨¢s de 3.000 enfermedades monogen¨¦ticas, es decir, debidas a la alteraci¨®n de un solo gen, y por tanto abordables en teor¨ªa con las t¨¦cnicas actuales de terapia g¨¦nica. Las m¨¢s comunes -entre ellas la beta-talasemia- son mutaciones en la hemoglobina, la prote¨ªna que hace rojos a los gl¨®bulos rojos, y la que transporta el ox¨ªgeno que respiramos desde los pulmones hasta todos los dem¨¢s tejidos. La t¨¦cnica de Par¨ªs, de confirmarse, tiene una aplicaci¨®n potencial amplia en la medicina.

La segunda ventaja es m¨¢s t¨¦cnica, pero no menos relevante. Dos de los ni?os burbuja tratados hace 10 a?os por este mismo grupo de Par¨ªs desarrollaron leucemia por culpa del retrovirus usado para administrar a sus c¨¦lulas el gen correcto. Ahora han usado un tipo concreto de retrovirus (un lentivirus, basado en el VIH) que reduce ese riesgo.

Son ajustes sin brillo, pero esenciales, y har¨¢n falta algunos m¨¢s para que la terapia g¨¦nica pueda llegar a la pr¨¢ctica cl¨ªnica. El camino ha resultado m¨¢s largo de lo previsto hace 20 a?os, pero sigue mereciendo la pena recorrerlo.

Las enfermedades m¨¢s comunes -el infarto, el c¨¢ncer y la degeneraci¨®n neuronal- tienen tambi¨¦n componentes gen¨¦ticas, pero son debidas a muchos genes, y por tanto quedan fuera de la aplicaci¨®n de la terapia g¨¦nica como se entiende hoy. Para entregar estos paquetes no basta un virus: se precisa una c¨¦lula completa.