13 'ni?os burbuja' tratados con genes en 2002 est¨¢n sanos

13 de los 16 ni?os pioneros que recibieron terapia g¨¦nica para tratarles una inmunodeficiencia grave hace nueve a?os est¨¢n sanos. Este es el resumen de un estudio que public¨® ayer Science Translational Medicine, y que supone un cierto espaldarazo para estas terapias. De los otros tres, dos no han notado mejor¨ªa, y uno desarroll¨® un linfoma.

Aquella investigaci¨®n reuni¨® a 10 ni?os con un tipo de inmunodeficiencia combinada (SCID por sus siglas en ingl¨¦s) y otros seis con otra variante. Esta enfermedad causa una tremenda vulnerabilidad a las infecciones y, en sus casos m¨¢s extremos, ha dado lugar a los ni?os burbuja (llamados as¨ª porque viven literalmente en contenedores de pl¨¢stico que les a¨ªslan de los g¨¦rmenes exteriores). En ambos grupos, la causa ¨²ltima estaba en una mutaci¨®n en un gen. Hace una d¨¦cada, este tipo de enfermedades monogen¨¦ticas eran las preferidas para investigar, porque se sab¨ªa d¨®nde estaba el error.

Riesgo de tumores

El problema es que la herramienta para introducir genes correctos en los ni?os no estaba muy desarrollada. Para hacerlo, se introduce el trozo de ADN correcto en un virus (en este caso era un gamma-retrovirus de gib¨®n) y se esperaba que, como consecuencia de la infecci¨®n, esa informaci¨®n se incorporara a las c¨¦lulas del paciente. Pero no hab¨ªa forma de asegurar d¨®nde se iba a insertar el gen. "Ahora seguramente esos virus no se usar¨ªan", afirma Javier Novo, experto en Gen¨¦tica del CIMA (Centro de Investigaciones M¨¦dicas Aplicadas) de la Universidad de Navarra. De hecho, la aparici¨®n del caso de leucemia se atribuye a que el gen se coloc¨® cerca de una zona donde hab¨ªa un oncogen, y eso estimul¨® la proliferaci¨®n de c¨¦lulas cancerosas. Esta complicaci¨®n hizo incluso que se detuviera el ensayo.

Ahora el problema no est¨¢ resuelto, pero se est¨¢ en v¨ªas de hacerlo, indica Novo. Una de las novedades que se esperan son las llamadas tijeras de dedos de zinc, un nombre muy gr¨¢fico para indicar unas prote¨ªnas capaces de elegir el sitio del ADN del receptor en el que cortar e insertar los genes reparados.

La t¨¦cnica "se ha usado con ¨¦xito en ratones", advierte Novo, por lo que tardar¨¢ en aplicarse en humanos. Mientras, "viviremos una ¨¦poca oscura: sabremos qu¨¦ genes causan las enfermedades, pero no seremos capaces de cambiarlos".