Los hemat¨®logos buscan reducir trasplantes y transfusiones

Los donantes son un bien escaso, y los pacientes hematol¨®gicos lo saben bien. Tanto en enfermedades m¨¢s agresivas (c¨¢nceres como la leucemia y otras enfermedades que requieren un trasplante de m¨¦dula) o en otros m¨¢s cr¨®nicos (hemofilias, malformaciones de la hemoglobina, como la anemia falciforme) dependen del suministro de compuestos biol¨®gicos. Adem¨¢s, el proceso es peligroso (el trasplante de m¨¦dula tiene tasas de mortalidad de m¨¢s del 20%) y engorroso (las transfusiones pueden producir reacciones, aparte de que implica una continua visita al hospital). Por eso en el congreso de la Sociedad Americana de Hematolog¨ªa (ASH) que se celebra en Orlando las alternativas a estas pr¨¢cticas han tenido una menci¨®n especial.

Representa bien este nuevo abordaje la sesi¨®n exclusiva para prensa sobre anemia falciforme que empez¨® el segundo d¨ªa del congreso, al que EL PA?S ha acudido invitado por Janssen. Esta enfermedad se debe a una mutaci¨®n en la hemoglobina, que la inutiliza como transportador de ox¨ªgeno. Adem¨¢s de la falta de alimento a las c¨¦lulas, esto produce que los gl¨®bulos rojos se depositen en las arterias y formen placas que dificultan la circulaci¨®n y pueden producir ictus y otros accidentes cardiovasculares. No es muy frecuente (se calcula en m¨¢s de 100.000 casos al a?o en el mundo), pero las personas que la sufren acaban recibiendo un trasplante de m¨¦dula para que integren los genes correctos de la hemoglobina. Pero esta intervenci¨®n es necesaria, y, a la vez, tiene importantes efectos adversos.

La complicaci¨®n del ictus

Una de las complicaciones de la enfermedad son los ictus, que adem¨¢s se dan frecuentemente en ni?os, como explic¨® Russell Ware, del Hospital Infantil de Cincinati. Los sufre entre el 5% y el 10% de los afectados. Para evitarlo, los pacientes deben recibir transfusiones durante toda su vida. El estudio TWITCH ha investigado con 120 ni?os que llevaban varios a?os recibiendo sangre como prevenci¨®n, y ha ensayado en la mitad sustituir estas intervenciones por una aportaci¨®n de hidroxiurea. El resultado, seg¨²n Ware, es que puede ser una alternativa con la misma eficacia.

En otro ensayo (siempre en fases iniciales, con pocos pacientes, por lo que pueden tardar en llegar a la pr¨¢ctica cl¨ªnica) se prob¨® un mecanismo diferente. Se trata de administrar a personas con anemia falciforme un medicamento que todav¨ªa no tiene nombre (se usa la clave de GBT440) que protege la destrucci¨®n de los gl¨®bulos rojos. El resultado, a¨²n sin concluir el ensayo y con solo presentado por Claire Hemmaway, del Queens Hospital de Essex (Reino Unido) es que se reduce entre un 50% y un 60% la presencia de c¨¦lulas falciformes (con forma de haz en lugar de la redondeada de los gl¨®bulos rojos), lo que mejora la aportaci¨®n de ox¨ªgeno y disminuye la reticulosis (acumulaciones de gl¨®bulos inservibles).

No solo la anemia falciforme presenta aportaciones en este sentido. La hemofilia es otra enfermedad que depende de las transfusiones. Hay dos tipos, A y B, seg¨²n al paciente le falte el factor de coagulaci¨®n VIII o el IX. En total, hay unos 3.000 afectados en Espa?a, explic¨® en el congreso V¨ªctor Jim¨¦nez Yuste, jefe de Hematolog¨ªa de La Paz. Aparte de la necesidad de inyectarse ese factor a diario o varias veces a la semana, un 30% de quienes tienen la variante m¨¢s grave de la enfermedad desarrolla resistencias al tratamiento: su cuerpo fabrica defensas contra el factor VIII, ya que no lo reconoce como propio. Para tratar de evitar estos casos se present¨® un f¨¢rmaco experimental, con nombre clave ACE910 (Roche), que evitar¨ªa las transfusiones. Su mecanismo de acci¨®n es muy curioso. En el proceso de coagulaci¨®n, que es el que se deteriora en las personas con hemofilia, interviene una catarata de mol¨¦culas. Los factores VIII y IX deben unirse al X para activarlo y que el proceso siga. ACE910 reemplaza el papel del factor VIII, y permite que baste con el IX para activar el X como en una carrera de relevos.

Con esto se pretende no solo solucionar el problema de las personas con hemofilia que han desarrollado resistencia al tratamiento est¨¢ndar. Tambi¨¦n se evitan inyecciones, lo que simplifica el r¨¦gimen para los pacientes, explic¨® Jim¨¦nez. El hemat¨®logo afirm¨® que esta es una de las nuevas l¨ªneas de investigaci¨®n en hemofilia: a evitar el uso de sustitutos de los factores de coagulaci¨®n por su riesgo a crear resistencias. La otra es prolongar el efecto de los medicamentos para reducir las inyecciones.