Curan a un 'ni?o burbuja' brit¨¢nico mediante terapia gen¨¦tica
Los m¨¦dicos reemplazaron un gen defectuoso por otro normal y creen que el chico podr¨¢ llevar una vida similar a la de cualquier otro
Un grupo de m¨¦dicos brit¨¢nicos del hospital londinense Great Ormond Street han cambiado un gen defectuoso a Rhys Evans, un ni?o de 18 meses que padec¨ªa un defecto gen¨¦tico que le hab¨ªa impedido desarrollar su sistema inmunol¨®gico, en uno de los primeros tratamientos de este tipo desarrollados en el mundo.
Hasta ahora, el ¨²nico tratamiento contra la enfermedad del peque?o Rhys Evans, conocido como inmunodeficiencia combinada severa (IDCS), era un trasplante de m¨¦dula ¨®sea, pero en el caso de Rhys no se pudo encontrar un donante adecuado.
Los cient¨ªficos reemplazaron el gen defectuoso por otro normal y creen que Rhys, originario de Cardiff (Gales), podr¨¢ llevar una vida similar a la de cualquier otro ni?o.
El equipo encabezado por Thrasher extrajo m¨¦dula del peque?o y utiliz¨® un virus como veh¨ªculo para introducir el gen normal en los leucocitos de la muestra.
Reimplantada en el ni?o, la m¨¦dula comenz¨® a generar gradualmente nuevos leucocitos con el gen "sano", que pasaron a la sangre para protegerle de procesos infecciosos.
Rhys tiene ahora el n¨²mero normal de leucocitos que un ni?o de su edad y los expertos creen que podr¨¢ mantenerse as¨ª. Hasta ahora, la terapia gen¨¦tica s¨®lo ha tenido ¨¦xito en dos casos, ambos tratados en un hospital de Par¨ªs en 2000.
"Ya es un chaval normal"
Seg¨²n Adrian Thrasher, jefe del equipo m¨¦dico que ha atendido al peque?o, los expertos "estamos muy contentos: Rhys estaba muy, pero que muy, enfermo, con una neumon¨ªa grave, una infecci¨®n que le pod¨ªa costar la vida. Tras su tratamiento gen¨¦tico, el ni?o est¨¢ corriendo por su casa, ya es un chaval normal", ha agregado.
De no haber podido ser tratado, Rhys habr¨ªa debido pasar el resto de su vida confinado en una habitaci¨®n esterilizada (de ah¨ª el nombre de ni?o burbuja dado a quienes padecen esta enfermedad) o arriesgarse a contraer una infecci¨®n mortal.
La madre del peque?o, Marie Evans, ha declarado que "vemos ahora a Rhys, jugando con otros ni?os, y es simplemente asombroso. Ahora que han descubierto el c¨®digo gen¨¦tico y encontrado el gen, pueden
lograr milagros".
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