Un revolucionario tratamiento experimental logra la remisi¨®n del lupus en cinco enfermos

Un asombroso y car¨ªsimo tratamiento ha logrado en los ¨²ltimos a?os cientos de remisiones completas de tumores de la sangre, como leucemias, linfomas y mielomas. La terapia, denominada CAR-T, consiste en extraer sangre de los enfermos, modificar unos gl¨®bulos blancos con ingenier¨ªa gen¨¦tica y volverlos a infundir, ya con una capacidad aumentada para destruir las c¨¦lulas cancerosas. El equipo del m¨¦dico alem¨¢n ...

Un asombroso y car¨ªsimo tratamiento ha logrado en los ¨²ltimos a?os cientos de remisiones completas de tumores de la sangre, como leucemias, linfomas y mielomas. La terapia, denominada CAR-T, consiste en extraer sangre de los enfermos, modificar unos gl¨®bulos blancos con ingenier¨ªa gen¨¦tica y volverlos a infundir, ya con una capacidad aumentada para destruir las c¨¦lulas cancerosas. El equipo del m¨¦dico alem¨¢n Georg Schett ha logrado ahora emplear esta revolucionaria estrategia contra el lupus eritematoso sist¨¦mico, una enigm¨¢tica enfermedad autoinmune que afecta al 0,1% de la poblaci¨®n mundial. Cuatro mujeres y un hombre llevan hasta 17 meses sin s¨ªntomas y sin medicaci¨®n, tras un ¨²nico tratamiento con CAR-T. La inmun¨®loga Carola Garc¨ªa de Vinuesa, que no ha participado en el estudio, cree que los resultados son ¡°absolutamente espectaculares¡±.

El lupus golpea sobre todo a mujeres j¨®venes. En las personas afectadas, el organismo produce anticuerpos que atacan sus propias c¨¦lulas, en lugar de actuar contra infecciones externas. El grupo de Georg Schett, de la Universidad de Erlangen-N¨²remberg (Alemania), ha transformado unos gl¨®bulos blancos, denominados linfocitos T, para que eliminen las c¨¦lulas productoras de estos anticuerpos problem¨¢ticos. El tratamiento, por el momento, ha conseguido borrar los s¨ªntomas del lupus, incluso la afectaci¨®n de los ¨®rganos internos. Los autores consideran que sus datos, publicados este jueves en la revista Nature Medicine, indican que la terapia con CAR-T es ¡°factible, tolerable y muy eficaz¡± contra el lupus eritematoso sist¨¦mico.

Carola Garc¨ªa de Vinuesa anunci¨® hace cinco meses el hallazgo en una joven espa?ola ¡ªGabriela Piqueras, 17 a?os¡ª de una mutaci¨®n gen¨¦tica que ilumina las causas del lupus. La inmun¨®loga reconoce su sorpresa ante los nuevos resultados. ¡°En todos las pacientes, a los tres meses, los an¨¢lisis de laboratorio son completamente normales y ninguno tiene ninguna manifestaci¨®n cl¨ªnica. Se mantienen en ese estado de regresi¨®n bastante total. Yo creo que mucha gente pensaba que esto era casi imposible¡±, opina Garc¨ªa de Vinuesa, del Instituto Francis Crick, en Londres.

Las cuatro mujeres y el hombre tratados, con una edad media de 22 a?os, no respond¨ªan a las terapias actuales contra el lupus. La enfermedad no tiene cura conocida, pero s¨ª hay tratamientos para controlar sus s¨ªntomas m¨¢s habituales, como la artritis y la inflamaci¨®n del coraz¨®n, los ri?ones y los pulmones. El aparente ¨¦xito de CAR-T, que se tendr¨¢ que demostrar con muchos m¨¢s pacientes, abre una ventana a la esperanza, seg¨²n destaca Garc¨ªa de Vinuesa. ¡°Yo creo que es como para estar con un moderado optimismo. Puede ser un tratamiento muy bueno, sobre todo para pacientes con enfermedad grave¡±, aplaude.

El equipo de Georg Schett ya public¨® hace un a?o, en la revista especializada The New England Journal of Medicine, el caso de Thu-Thao, una mujer de 20 a?os con un lupus extremadamente agresivo, que experiment¨® ¡°una r¨¢pida remisi¨®n¡± gracias a un ¨²nico tratamiento con CAR-T. Tras sufrir dolores insoportables en las articulaciones desde la adolescencia, la joven Thu-Thao volvi¨® incluso a hacer deporte con normalidad. Todav¨ªa es pronto para confirmar la eficacia y la seguridad de esta terapia, pero ya van cinco casos similares. El propio Schett es muy optimista y cree que, en una d¨¦cada, los pacientes graves se podr¨¢n tratar ¡°con una ¨²nica infusi¨®n de c¨¦lulas CAR-T y nada m¨¢s a partir de entonces, excepto disfrutar de la vida¡±.

El inmun¨®logo estadounidense Carl June administr¨® la primera terapia experimental con CAR-T en 2010. El enfermo, Bill Ludwig, era un funcionario de prisiones de 65 a?os que estaba a punto de morir por una leucemia. Apenas 20 d¨ªas despu¨¦s, estaba limpio. Y, al cabo de una d¨¦cada, segu¨ªa libre de c¨¢ncer, tras aquella ¨²nica infusi¨®n intravenosa de c¨¦lulas CAR-T. June, de la Universidad de Pensilvania, compara estas curaciones con la de L¨¢zaro, el hombre fallecido y resucitado milagrosamente por Jesucristo en el relato b¨ªblico, seg¨²n cont¨® la semana pasada en una entrevista con EL PA?S. ¡°Veo pacientes con c¨¢ncer que pensaban que ya estaban muertos y, de repente, bum, est¨¢n curados¡±, explic¨®.

Unas 10.000 personas han recibido tratamientos con CAR-T en el mundo, principalmente contra el c¨¢ncer, seg¨²n las cuentas del propio Carl June. El mayor obst¨¢culo, gigantesco, es el coste. En Espa?a, la farmac¨¦utica Novartis cobra unos 320.000 euros por cada paciente. Estos precios exorbitados se justifican en parte por la dificultad de personalizar cada terapia, una tarea que requiere semanas de trabajo de t¨¦cnicos especializados. El Hospital Cl¨ªnic de Barcelona, sin embargo, ha logrado desarrollar una alternativa contra la leucemia linfobl¨¢stica aguda por unos 90.000 euros. June cree que los precios se reducir¨¢n a la d¨¦cima parte en una d¨¦cada.

Schett admite la complejidad del tratamiento. ¡°Esto no es tomarse una pastilla. Tienes que obtener las c¨¦lulas, cultivarlas e infund¨ªrselas al paciente, pero es factible y solo hay que hacerlo una vez¡±, recalca. ¡°No va a ser muy barato, por supuesto. Pero si solo hay que hacerlo una vez en la vida, ahorra muchos costes futuros en tratamientos, por ejemplo frente al fallo multiorg¨¢nico y la di¨¢lisis¡±, argumenta.

La reumat¨®loga Mar¨ªa Galindo, del hospital madrile?o 12 de Octubre, celebra los nuevos resultados y cree que la misma estrategia podr¨ªa ser efectiva en otras enfermedades autoinmunes, como la esclerodermia. ¡°Es un grand¨ªsima investigaci¨®n y una gran oportunidad para los pacientes¡±, proclama Galindo, del comit¨¦ cient¨ªfico de la Federaci¨®n Espa?ola de Lupus. El lupus eritematoso sist¨¦mico afecta a 210 de cada 100.000 personas en Espa?a. La experta alerta de que, al margen del precio prohibitivo, las terapias con CAR-T no est¨¢n disponibles en todos los centros. ¡°Necesitas unas infraestructuras especializadas, una zona blanca en el hospital. Hacer este tipo de tratamientos cuesta mucho, por eso nosotros siempre vamos por detr¨¢s de los onc¨®logos y los hemat¨®logos. Somos la especialidad pobre¡±, apunta la reumat¨®loga.

Puedes seguir a MATERIA en Facebook, Twitter e Instagram, o apuntarte aqu¨ª para recibir nuestra newsletter semanal.