Las cl¨¢usulas secretas de las terapias m¨¢s caras contra el c¨¢ncer
Sanidad pacta con la industria dejar de pagar hasta el 64% de los f¨¢rmacos si el paciente no sobrevive m¨¢s all¨¢ de los 18 meses. Novartis pleitea para no revelar el acuerdo
Las cl¨¢usulas confidenciales firmadas por el Ministerio de Sanidad y las farmac¨¦uticas Novartis y Gilead para financiar las costosas terapias CAR-T contra dos tipos de c¨¢ncer hematol¨®gico prev¨¦n un sistema aplazado de pago por el que las compa?¨ªas no cobrar¨¢n la segunda parte ¡ªhasta el 64% del total¡ª si el paciente no sobrevive m¨¢s all¨¢ de 18 meses. As¨ª lo han confirmado a EL PA?S fuentes del sector, que destacan que esta f¨®rmula de ¡°pago por resultados¡± se ha dise?ado para paliar las incertidumbres que a¨²n pesan sobre la efectividad de estos tratamientos y mitigar el impacto que tendr¨¢ para la sanidad p¨²blica su elevado precio, superior a los 300.000 euros.
El deseo de mantener secreto el contenido de estas cl¨¢usulas ha llevado a Novartis a recurrir en los tribunales una resoluci¨®n del Consejo de Transparencia que instaba a Sanidad a informar sobre ellas a la plataforma No Es Sano, formada por varias entidades m¨¦dicas, de consumidores e impulsoras de la transparencia en el ¨¢mbito sanitario. Este tipo de condiciones son comunes en los acuerdos sobre las CAR-T alcanzados en los ¨²ltimos meses entre farmac¨¦uticas y sistemas sanitarios europeos, pero esta es la primera vez que son publicadas.
El Kymriah (Novartis) es la primera CAR-T incluida en la cartera de la sanidad p¨²blica espa?ola. Lo fue el pasado enero con un precio m¨¢ximo ¡ªlos hospitales pueden negociar peque?os descuentos¡ª de 320.000 euros, mientras el de Yescarta (Gilead) lo fue en julio por 327.000 euros. Ambos f¨¢rmacos son los m¨¢s caros contra el c¨¢ncer de la sanidad p¨²blica y ¡°la ¨²ltima opci¨®n terap¨¦utica para enfermos que han agotado todas las disponibles¡±, explica Ram¨®n Garc¨ªa Sanz, presidente de la Sociedad Espa?ola de Hematolog¨ªa y Hemoterapia. ¡°Son una novedad terap¨¦utica trascendental que a¨²na el conocimiento previo sobre las defensas del organismo ante enfermedades infecciosas y la lucha contra las c¨¦lulas cancer¨ªgenas¡±, a?ade. Las terapias CAR-T, aplicadas en una sola dosis, est¨¢n basadas en la reprogramaci¨®n de c¨¦lulas del sistema inmunitario del paciente para que aprendan a eliminar las c¨¦lulas malignas.
El acuerdo del Kymriah prev¨¦ un primer pago de 160.000 euros (el 50%) al ser administrado al paciente. El f¨¢rmaco est¨¢ indicado para enfermos de hasta 25 a?os con leucemia linfobl¨¢stica aguda y para pacientes con linfoma B difuso de c¨¦lula grande. La segunda mitad se pagar¨¢ al a?o y medio si el paciente ha tenido una respuesta completa al tratamiento y ¡°est¨¢ libre de enfermedad¡±.
En leucemia linfobl¨¢stica aguda esto se considera alcanzado si los an¨¢lisis revelan una presencia ¡°residual de c¨¦lulas leuc¨¦micas, inferior a una de cada 10.000 c¨¦lulas analizadas¡±. En el linfoma, la respuesta al tratamiento se mide con criterios cl¨ªnicos m¨¢s complejos y algo distintos. El acuerdo del Yescarta prev¨¦ un primer pago de 118.000 euros (el 36% del total) y un segundo de 209.000. En este caso, el criterio para completar el pago se basa en la supervivencia del paciente. El Yescarta est¨¢ indicado para el mencionado linfoma B y otro subtipo de linfoma.
Los acuerdos incluyen otras exigencias para las farmac¨¦uticas referentes al primer pago. Los linfocitos sometidos a la CAR-T son extra¨ªdos al paciente en alguno de los 15 grandes hospitales p¨²blicos espa?oles seleccionados por Sanidad, tras lo que son enviados a Estados Unidos. ¡°Para cobrar la primera parte del tratamiento, el hospital tiene que recibir las c¨¦lulas con todas las especificaciones en 30 d¨ªas en el caso del Kymriah y en 28 con Yescarta¡±, explican fuentes del sector. ¡°Si no lo hacen, como ya ha pasado en alguna ocasi¨®n, el primer plazo no se paga aunque el f¨¢rmaco sea utilizado¡±, a?aden estas fuentes. El sector destaca que las firmas asumen ¡°otros riesgos¡±, como quedarse sin cobrar si el paciente fallece o deja de ser susceptible de recibir el f¨¢rmaco mientras est¨¢ en fase de producci¨®n.
Seg¨²n Novartis, los estudios cl¨ªnicos muestran que el 62% de los pacientes ¡ªni?os y adultos menores de 25 a?os¡ª con leucemia linfobl¨¢stica aguda est¨¢ libre de la enfermedad a los 24 meses, mientras el 54% de quienes padecen el linfoma B presenta una respuesta completa a los 19 meses. Gilead aporta estudios con similares resultados positivos publicados en revistas como The New England Journal of Medicine o The Lancet Oncology.
Precio cuestionado
Pese a estos esperanzadores datos, la extensi¨®n de las primeras terapias CAR-T se ha visto empa?ada en todo el mundo por los altos precios aplicados por las farmac¨¦uticas, en un debate en el que se solapan dos controversias. La primera es la negativa de las compa?¨ªas a informar sobre los costes reales de investigaci¨®n, desarrollo y producci¨®n de los f¨¢rmacos. Un art¨ªculo publicado hace un a?o en la revista Health Affairs ¡ªcalificada por The Washington Post como la ¡°biblia¡± de las pol¨ªticas sanitarias¡ª destac¨® que la producci¨®n de una dosis de CAR-T no cuesta m¨¢s de 36.000 euros. Teniendo en cuenta todos los costes de investigaci¨®n, desarrollo y m¨¢rgenes en el sector, la revista calcula que el precio del Kymriah no deber¨ªa superar los 144.000 euros. En Espa?a, el hospital puntero en estas terapias ¡ªel Cl¨ªnic de Barcelona¡ª ha logrado desarrollar el f¨¢rmaco con un coste inferior a los 60.000 euros, aunque el proceso a¨²n est¨¢ en fase de ensayo.
La segunda controversia es el modelo de fijaci¨®n de precios impulsado por las farmac¨¦uticas, llamado ¡°precio por valor¡± y que no guarda relaci¨®n con los costes, sino con una estimaci¨®n de los a?os con calidad de vida que el paciente consigue. En una respuesta por escrito, Novartis defiende que ¡°fijar los precios en funci¨®n del valor que aportan a la sociedad es el mecanismo m¨¢s adecuado para definirlos en pa¨ªses con libre mercado en la mayor¨ªa de sectores¡±.
Este enfoque se ha topado con una fuerte contestaci¨®n en muchos pa¨ªses. ¡°Con este criterio, ?cu¨¢nto valdr¨ªa el antibi¨®tico que salva la vida a un beb¨¦ con toda la vida por delante? ?O el proceso quir¨²rgico de una apendicitis sin la que un ni?o de seis a?os morir¨ªa?¡±, afirma Ram¨®n G¨¢lvez, exgerente de hospitales como La Paz y el 12 de Octubre de Madrid y que hoy dirige la Asociaci¨®n por un Acceso Justo al Medicamento, una de las seis entidades que forma parte de No Es Sano.
En Estados Unidos, primer pa¨ªs en aprobar hace dos a?os estas terapias, las farmac¨¦uticas tienen libertad para establecer precios. Novartis fij¨® el del Kymriah para el tratamiento de la leucemia en 426.000 euros y para el linfoma en 335.000 euros, el mismo precio que Gilead fij¨® para Yescarta. En los pa¨ªses con cobertura sanitaria p¨²blica, los acuerdos alcanzados con las farmac¨¦uticas fijan precios dispares, aunque la existencia de cl¨¢usulas confidenciales impide estimar el coste real de los tratamientos. El Reino Unido, por ejemplo, fue el primer pa¨ªs europeo en aprobar ambos tratamientos. Acord¨® un precio de 370.000 euros para Kymriah y 387.000 euros para el Yescarta, aunque el acuerdo ¡°prev¨¦ descuentos confidenciales¡±, seg¨²n la prensa brit¨¢nica.?
Los expertos consultados en Espa?a no comparten el modelo de ¡°precio por valor¡±, pero s¨ª destacan las ventajas del enfoque de ¡°pago por resultados¡± aplicado por Sanidad. ¡°Es cierto que los precios son muy elevados y que no hay transparencia en la forma en la que se fijan¡±, afirma Olga Delgado, presidenta de la Sociedad Espa?ola de Farmacia Hospitalaria. ¡°Pero la gran virtud del nuevo sistema es que requiere una evaluaci¨®n detallada de cada tratamiento¡±.
Sistema de evaluaci¨®n
El nuevo sistema de evaluaci¨®n, llamado Valtermed y que entr¨® en vigor el lunes, ¡°permitir¨¢ saber los resultados reales de tratamientos a los que ahora se destinan grandes cantidades de dinero sin acabar de saber los beneficios reales que aportan¡±. Seg¨²n los resultados disponibles, Kymriah y Yescarta aportan claros beneficios en un horizonte de dos o tres a?os, pero a¨²n no hay suficientes datos que permitan evaluar su coste m¨¢s all¨¢. Los dos f¨¢rmacos fueron los primeros en ser aprobados por la v¨ªa de urgencia por la Agencia Europea del Medicamento, dado su potencial.
Ram¨®n G¨¢lvez destaca que a estas dos primeras terapias CAR-T se sumar¨¢n otras pronto. ¡°Hay algunas en un estado muy avanzado de desarrollo e investigaciones en marcha centradas en tumores s¨®lidos, lo que disparar¨ªa el n¨²mero de potenciales pacientes de unos pocos cientos a decenas de miles¡±, afirma. ¡°?Habr¨¢ dinero para pagarlas todas a estos precios?¡±, se pregunta.
La trascendencia de este debate es lo que lleva a No Es Sano a rechazar frontalmente la ¡°opacidad del sistema de aprobaci¨®n y financiaci¨®n de medicamentos¡±. ¡°Es una decisi¨®n adoptada por los Gobiernos con fondos p¨²blicos. Los ciudadanos tienen derecho a conocer el contenido de estos acuerdos y esto no puede verse limitado por los intereses de la industria¡±, sostiene Vanessa L¨®pez, directora de otra de las entidades de la plataforma, Salud Por Derecho.
El sector, por su parte, argumenta que son estos acuerdos los que permiten adaptar a la baja los precios seg¨²n la realidad de cada pa¨ªs. Sin confidencialidad, a?aden, la tendencia ser¨¢ que los precios se igualen al alza y el acceso a las terapias de nuevos pacientes se vea dificultado.
El regreso de David al campo de f¨²tbol tras la leucemia
David, que hoy tiene 16 a?os, es la cara luminosa de las nuevas terapias CAR-T. El f¨²tbol es su gran pasi¨®n, pero una leucemia linfobl¨¢stica aguda le ha mantenido alejado de los terrenos de juego la mayor parte de su vida. El primer azote lo sufri¨® a los cinco a?os, pero lo super¨® gracias a la quimioterapia. El segundo lleg¨® a los 11, su primera reca¨ªda. ¡°Le hicieron un trasplante de m¨¦dula. Fue dur¨ªsimo. Se recuper¨®, pero tuvo que aprender a andar otra vez¡±, recuerda su madre, Lydia Maqueda. Dos a?os m¨¢s tarde, un nuevo hachazo: la segunda reca¨ªda agotaba los tratamientos disponibles y aboc¨® a David a un tratamiento experimental con Kymriah, de Novartis. En el Hospital Sant Joan de D¨¦u de Barcelona le retiraron linfocitos, que mediante un proceso en el que intervienen virus inactivos, fueron reprogramados en Filadelfia (EE?UU) para aprender a identificar los ant¨ªgenos de las c¨¦lulas cancer¨ªgenas. De vuelta a su organismo, los gl¨®bulos blancos fueron capaces de eliminar las c¨¦lulas cancer¨ªgenas. Volvi¨® a estar ingresado dos semanas, pas¨® algunos d¨ªas duros, pero para David eso fue casi como marcar un gol a puerta vac¨ªa. A los dos meses, regres¨® al instituto. Poco despu¨¦s, ya corr¨ªa tras un bal¨®n. ¡°Es un proceso maravilloso. No hay otras palabras para describirlo¡±, afirma Maqueda.
El tratamiento que ha curado a David ya no es experimental, sino una realidad financiada por la sanidad p¨²blica espa?ola. Las previsiones del Ministerio de Sanidad son que 68 personas se beneficiar¨¢n al a?o en Espa?a de las terapias CAR-T para la leucemia y otras 339 para el linfoma, lo que eleva el coste anual para las arcas p¨²blicas de estos tratamientos a 130 millones.
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