EE UU da luz verde al primer experimento de terapia g¨¦nica en seres humanos

La Administraci¨®n norteamericana ha dado luz verde esta semana al primer experimento de ingenier¨ªa gen¨¦tica en seres humanos con fines terap¨¦uticos. Consiste en intentar curar a los llamados ni?os burbuja alterando el ADN de sus c¨¦lulas. La prueba, que ha sido estudiada por siete comit¨¦s cient¨ªficos de EE UU en los ¨²ltimos tres a?os y cuya aprobaci¨®n definitiva se espera para el mes pr¨®ximo, abre el camino hacia una v¨ªa de curaci¨®n largamente so?ada por m¨¦dicos y bi¨®logos. Tambi¨¦n ha sido aprobado otro experimento de ingenier¨ªa gen¨¦tica en humanos para tratar el c¨¢ncer de piel.

"Tres a?os, tres meses, una semana y una hora han pasado desde que solicitamos la autorizaci¨®n para iniciar las pruebas de terapia g¨¦nica en ni?os afectados de deficiencia de adenosina deaminasa (ADA)", ha declarado a este peri¨®dico el doctor French Anderson, del Instituto Nacional de la Salud de EE.UU., que realizar¨¢ el experimento en Washington junto con sus colegas Steven Rosenberg y Michael Blaese.La prueba se realizar¨¢ sobre diez ni?os afectados por esta rara enfermedad gen¨¦tica conocida como el mal de los ni?os burbuja. Estos ni?os nacen con un gen defectuoso que afecta a sus sistema inmunol¨®gico, por lo que est¨¢n desprotegidos frente a las infecciones.

Los investigadores introducir¨¢n en sus c¨¦lulas unos genes que corrijen este error, como primer paso hacia una curaci¨®n definitiva que consistir¨ªa en cambiar el gen equivocado por uno correcto, pero esto tardar¨¢ todav¨ªa de tres a cinco a?os en lograrse, seg¨²n French Anderson. "La terapia que ahora vamos a iniciar no va a curar a los ni?os, es un tratamiento temporal que tendremos que repetir cada mes", ha puntualizado.

Curar otras enfermedades

"La misma t¨¦cnica que vamos a ensayar ahora podr¨ªa servir para tratar enfermedades como la hemofilia, la diabetes, el c¨¢ncer o el sida, pero se tardar¨¢ todav¨ªa algunos a?os", ha afirmado el doctor Anderson. El cient¨ªfico se muestra partidario del control estricto de estas investigaciones: "Son t¨¦cnicas muy poderosas que pudieran utilizarse mal en el futuro. El experimento que vamos a realizar ahora es totalmente seguro, lo hemos probado en animales y en estudios previos en humanos, pero hay que tener cautela".

El comit¨¦ del Instituto Nacional de la Salud estadounidense que ha dado el visto bueno esta semana a los experimentos propuestos por Anderson, Rosenberg y Blaese, est¨¢ integrado por cient¨ªficos, juristas y expertos en cuestion¨¦s ¨¦ticas. La decisi¨®n definitiva est¨¢ en manos de los directores de ese instituto y de la Agencia de Alimentos y Medicamentos, pero se espera su autorizaci¨®n sin m¨¢s demora puesto que as¨ª lo ha recomendado la comisi¨®n asesora. Si el visto bueno se da el pr¨®ximo mes de septiembre, las pruebas empezar¨ªan en octubre.

El otro proyecto autorizado es una forma de quimioterapia para enfermos terminales de melanoma maligno, un tipo de c¨¢ncer de piel. Se trata de modificar el ADN celular para que el organismo produzca la sustancia anticancer¨ªgena en lugar de introducir un producto externo, por lo que ser¨ªa mucho m¨¢s eficaz.

La t¨¦cnica consiste hacer una peque?a operaci¨®n al paciente para extraer del tumor unas c¨¦lulas que luchan contra el mismo produciendo el factor de necrosis tumoral (en ingl¨¦s TNF) que inhibe la actividad cancer¨ªgena, pero que no son capaces por s¨ª solas de aniquilar el tumor. Con m¨¦todos de ingenier¨ªa gen¨¦tica, los cient¨ªficos introducir¨¢n en ellas un gen que potencia la producci¨®n de TNF y luego las volver¨¢n a inyectar en el paciente.

C¨¦lulas asesinas

El experimento es una continuaci¨®n de sus investigaciones anteriores en tratamientos del c¨¢ncer. El doctor Rosenberg ha estado probando la efectividad de las c¨¦lulas extra¨ªdas del tumor, multiplicadas en tubo de ensayo y reintroducidas en los pacientes de melanoma maligno. Hasta ahora no insertarba el gen que potencia la producci¨®n de TNF, ¨²nicamente las multiplicaba en tubo de ensayo e introduc¨ªa en el enfermo much¨ªsimas m¨¢s de las que hab¨ªa extra¨ªdo.

Para comprobar que estas c¨¦lulas que ¨¦l hab¨ªa multiplicado, llamadas asesinas, llegaban al tumor y para saber cuanto tiempo sobreviv¨ªan en el cuerpo del enfermo, necesitaba marcarlas de alguna manera. Anderson, Rosenberg y Blaese decidieron introducir un gen externo en ellas como marcador que las identificara. De este modo pod¨ªan luego extraer un trozo de tumor del paciente y contabilizar las c¨¦lulas que ellos hab¨ªan introducido en el paciente.

En aquel entonces tuvieron que pedir permiso, como ahora, para hacer el experimento y se les concedi¨® en 1988. "Fue probablemente el informe cl¨ªnico m¨¢s cuidadosamente revisado en la historia de la medicina", seg¨²n palabras de Steven Rosenberg. Era la primera experiencia autorizada para introducir en personas c¨¦lulas alteradas gen¨¦ticamente.