Una 'ni?a burbuja' de seis a?os ser¨¢ sometida en Estados Unidos a una terapia gen¨¦tica definitiva

Dos m¨¦dicos estadounidenses intentar¨¢n pr¨®ximamente curar a una ni?a de seis a?os que padece una enfermedad gen¨¦tica llamada deficiencia de adenosina deaminasa (ADA), en uno de los primeros experimentos del mundo de terapia gen¨¦tica definitiva.Hasta ahora se ha aplicado una forma de terapia gen¨¦tica en EE UU a la peque?a paciente -y a otra de 11 a?os- que padece esta rara enfermedad, pero el tratamiento tiene que ser repetido peri¨®dicamente. Los afectados por esta enfermedad son los llamados ni?os burbuja porque su sistema inmunol¨®gico es tan deficiente que, en casos extremos, tienen que vivir permanentemente en una burbuja est¨¦ril para no contraer infecci¨®n alguna, dado que su organismo no podr¨ªa defenderse contra ella.

La terapia gen¨¦tica consiste en manipular los genes que dan las instrucciones de funcionamiento al cuerpo.

En los ni?os con deficiencia de ADA, los m¨¦dicos pretenden insertar el gen correcto para que desarrollen un sistema inmunol¨®gico normal que los proteja de las infecciones. La estrategia seguida hasta ahora con las dos ni?as consiste en extraerles sangre, manipular gen¨¦ticamente los gl¨®bulos blancos introduciendo en ellos el gen para la producci¨®n de ADA, multiplicar las c¨¦lulas y reintroducir millones de ellas en su sangre. Tras dos a?os de experimento, el resultado es positivo, el sistema inmunol¨®gico de las ni?as responde e incluso han podido ser vacunadas contra algunas enfermedades. Pero ellas siguen sin producir c¨¦lulas con ADA, por lo que tienen que recibir peri¨®dicamente nuevos suministros en sangre de c¨¦lulas blancas modificadas en laboratorio.

Ahora los doctores estadounidenses Michael Blaese y Kenneth W. Culver, pretenden curarlas definitivamente -primero a la ni?a de seis a?os- modificando las c¨¦lulas maestras de la m¨¦dula ¨®sea responsables de la producci¨®n de gl¨®bulos blancos. Si la estrategia funciona, esta ni?a producir¨¢ durante toda su vida gl¨®bulos bancos correctos, con el gen del ADA, y se olvidar¨¢ para siempre de las terapias peri¨®dicas.

Blaese tom¨® la idea de esta nueva estrategia a partir de los trasplantes de m¨¦dula con los que se intenta tratar a los ni?os burbuja. El trasplante es doloroso y dif¨ªcil, pero en algunos casos el paciente empieza a producir algunos gl¨®bulos blancos con el gen ADA necesario.