Mejoras leves en los casos de fibrosis qu¨ªstica tratados en el Reino Unido

La primera tentativa brit¨¢nica de tratar la fibrosis qu¨ªstica por medio de una terapia g¨¦nica ha logrado corregir dicha enfermedad hereditaria en un 20% de los casos. M¨¦dicos del hospital Royal Brompton (Londres) introdujeron copias de genes humanos sanos en la nariz de 15 enfermos para contrarrestar la presencia de los afectados. Aunque los efectos ben¨¦ficos se prolongaron una semana, dicha t¨¦cnica tardar¨¢ por lo menos cinco a?os en estar perfeccionada.Durante la prueba, los pacientes inhalaron un nebulizador que conten¨ªa liposomas (gl¨®bulos grasos). Los mismos hab¨ªan sido provistos de una copia sana del gen causante de la fibrosis qu¨ªstica. La enfermedad da?a las c¨¦lulas que recubren los pulmones y v¨ªas respiratorias. Al impedir su normal funcionamiento, el organismo suele ser muy vulnerable a las infecciones. En Europa es el desorden gen¨¦tico m¨¢s com¨²n observado en los ni?os.

Los m¨¦dicos esperan que los liposomas se mezclen con las c¨¦lulas y ello mueva a los genes a rectificar su funcionamiento. La vaporizaci¨®n fue efectuada en la nariz y la mejora se observ¨® en el tejido interno que la recubre. La prueba sirvi¨® de modelo para estudiar los efectos que una terapia g¨¦nica similar tendr¨ªa en los pulmones.

Seg¨²n Duncan Geddes, responsable del equipo brit¨¢nico, "no existe a¨²n un tratamiento inocuo para transferir genes a las c¨¦lulas defectuosas. Ahora hemos podido comprobar que contamos con una f¨®rmula v¨¢lida, y sin efectos secundarios, para lograrlo en el futuro".

Otros estudios similares en EE UU emplean virus como los del catarro que han sido gen¨¦ticamente modificados. La inflamaci¨®n pulmonar que pueden originar, sin embargo, ha paralizado por lo menos una tentativa de terapia g¨¦nica. El trabajo brit¨¢nico acaba de ser publicado en la revista Nature Medicine. Dos hospitales de Londres, un centro de investigaci¨®n de Edimburgo y la Universidad de Pittsburgh (EE UU) han colaborado en la prueba.