FARMACOLOG?A Apoyo a los medicamentos hu¨¦rfanos

Los medicamentos hu¨¦rfanos son aquellos f¨¢rmacos destinados al diagn¨®stico, prevenci¨®n y tratamiento de las enfermedades raras, que no se desarrollan porque no son rentables para la industria. Pero muchos pocos suman un gran mucho, y las 5.000 enfermedades infrecuentes catalogadas por la OMS afectan en Europa a 30 millones de personas, de las que tres millones son espa?olas. La Uni¨®n Europea apuesta por fin por estos medicamentos. Un nuevo reglamento permitir¨¢ articular a partir de marzo un marco jur¨ªdico que incentivar¨¢ su desarrollo.

El Acta norteamericana de Medicamentos Hu¨¦rfanos de 1983 considera una patolog¨ªa rara aquella que afecta a menos de siete casos por cada 5.000 habitantes. En Europa este criterio se establece en cinco enfermos por cada 10.000 personas y en Jap¨®n en cuatro. En t¨¦rminos econ¨®micos, enfermedades raras son aquellas que no son tan frecuentes como para asegurar la rentabilidad de los medicamentos destinados a ellas a precios razonables. El criterio econ¨®mico y no el epidemiol¨®gico, es el que condiciona por tanto el desarrollo de estos f¨¢rmacos."S¨®lo trabajando todos juntos hemos podido llegar a tener en el mercado casi 200 de estos medicamentos hu¨¦rfanos". As¨ª de rotunda resum¨ªa Marlene Haffner, ponente del I Congreso Internacional de Medicamentos Hu¨¦rfanos y Enfermedades Raras, celebrado la pasada semana en Sevilla, sus 17 a?os al frente de la Secci¨®n de Medicamentos Hu¨¦rfanos de la FDA (Food and Drugs Administration) de EEUU.

Pacientes muy activos

Cuando Haffner asumi¨® el cargo apenas hab¨ªa en ese pa¨ªs una docena de medicamentos con la caracter¨ªstica de hu¨¦rfanos. "Hoy, de los 841 que nuestra oficina ha registrado, 180 est¨¢n ya en el mercado con su terap¨¦utica descrita. De ellos se benefician m¨¢s de 10 millones de personas", explica.

Para alcanzar este ¨¦xito, Haffner considera que el Acta de 1983 ha sido fundamental porque exime a estos f¨¢rmacos de las tasas de registro, apenas los grava con impuestos y otorga la exclusividad comercial durante siete a?os a los laboratorios que los producen. Tambi¨¦n incentiva a los investigadores, asesor¨¢ndoles y facilit¨¢ndoles recursos. "Adem¨¢s, al ser menor el n¨²mero de enfermos, los ensayos tambi¨¦n son m¨¢s cortos y se autorizan en menor n¨²mero de personas", indica Haffner.

En ¨¦ste ¨¦xito ha sido determinante, seg¨²n ella, "el activismo" de las asociaciones de pacientes afectados por estas patolog¨ªas. Unas patolog¨ªas que en un 80% son de origen gen¨¦tico y, en similar porcentaje afectan a la poblaci¨®n infantil. "Aunque nadie est¨¢ libre de padecer una enfermedad de las llamadas raras, en alg¨²n momento de su vida", precisa Mois¨¦s Abascal, presidente de la Federaci¨®n Espa?ola de Enfermedades Raras y uno de los promotores de Eurordis, la confederaci¨®n que aglutina a las asociaciones de la Uni¨®n Europea. Eurordis ha sido uno de los organismos m¨¢s activos para que se aprobase, el 16 de diciembre, el Reglamento Europeo sobre los Medicamentos Hu¨¦rfanos 141/2000.

Tal como est¨¢ concebido, este reglamento va a ser la primera normativa de la UE que re¨²na, con un objetivo com¨²n, a la Comisi¨®n Europea, la industria farmac¨¦utica, los investigadores y a los pacientes. La normativa que debe desarrollar el Reglamento va a aprobarse en marzo y en ella se establecer¨¢n cauces para que los resultados que se obtengan de las investigaciones se apliquen r¨¢pidamente en los pacientes.

Como ya ocurre en Estados Unidos, tambi¨¦n en Europa se eximir¨¢ de tasas e impuestos a estos f¨¢rmacos y su registro ser¨¢ gratuito. Y las empresas tendr¨¢n la exclusiva de su comercializaci¨®n durante 10 a?os, frente a los 6 de media que goza ahora cualquier medicamento. Y se crear¨¢ un registro europeo de pacientes para facilitar la comunicaci¨®n con los investigadores y el acceso a la informaci¨®n.

Seg¨²n Josep Torrent, director de la Agencia Espa?ola del Medicamento, lo importante es que por primera vez se ha creado un marco normativo com¨²n para toda Europa : "El nuevo reglamento re¨²ne tres aspectos importantes: por fin se da un marco normativo com¨²n, aportando v¨ªas de innovaci¨®n e incentivos para la industria; se centralizan las tareas de las agencias de los Estados miembros; y el propio Reglamento va a ser un catalizador para que la sociedad europea tome conciencia sobre este tema".