Terapia g¨¦nica para curar la diabetes
Investigadores espa?oles demuestran con ratones transg¨¦nicos que el p¨¢ncreas puede volver a producir insulina
Un estudio de un equipo de investigadores de la Universidad Aut¨®noma de Barcelona (UAB) abre por primera vez las puertas a la curaci¨®n de la diabetes tipo 1, antes llamada juvenil, mediante terapia g¨¦nica. Ratones transg¨¦nicos diab¨¦ticos han logrado superar la enfermedad al regenerar las c¨¦lulas del p¨¢ncreas que producen la insulina. El hallazgo sienta las bases de la futura curaci¨®n de la diabetes en humanos.
La diabetes tipo 1 no tiene curaci¨®n y cuando aparece, generalmente en la infancia o adolescencia, encadena al paciente por el resto de su vida a la administraci¨®n diaria de insulina, una terapia sustitutoria que no evita la aparici¨®n a largo plazo de graves complicaciones secundarias (retinopat¨ªa, nefropat¨ªa y problemas neurol¨®gicos).
El siguiente paso es la manipulaci¨®n gen¨¦tica 'in vivo' del p¨¢ncreas de animales diab¨¦ticos
El gen IGF-1 puede ser un buen candidato para la futura terapia g¨¦nica de la diabetes tipo 1
La diabetes tipo 1, menos frecuente pero m¨¢s grave que la diabetes tipo 2, se origina porque el sistema inmune ataca y destruye las c¨¦lulas beta de los islotes pancre¨¢ticos que fabrican la insulina, una hormona que controla los niveles de az¨²car en la sangre.
La administraci¨®n de preparados de insulina permite corregir la hiperglucemia que sufre el paciente a causa del mal funcionamiento del p¨¢ncreas, pero este desarreglo metab¨®lico se mantiene. La curaci¨®n de la diabetes tipo 1 ha de pasar necesariamente por la regeneraci¨®n de los islotes pancre¨¢ticos productores de insulina y por contrarrestar la destrucci¨®n autoinmune de las c¨¦lulas beta, lo que permitir¨ªa al diab¨¦tico normalizar por s¨ª solo sus niveles de glucemia sin necesidad de inyectarse preparados de insulina sint¨¦tica.
Por primera vez una investigaci¨®n, cuyos resultados publica hoy la revista The Journal of Clinical Investigation, sugiere que esto es posible. El equipo del departamento de Bioqu¨ªmica y Biolog¨ªa Molecular de la Facultad de Veterinaria y del Centro de Biotecnolog¨ªa Animal y Terapia G¨¦nica de la Universidad Aut¨®noma de Barcelona (UAB), encabezado por F¨¤tima Bosch, ha demostrado que ratones transg¨¦nicos diab¨¦ticos (que expresan en el p¨¢ncreas el gen que codifica el factor de crecimiento similar a la insulina-1, IGF-1) han logrado regenerar su p¨¢ncreas da?ado, recuperarse y mantenerse totalmente sanos.
Los investigadores manipularon un embri¨®n de rat¨®n microinyect¨¢ndole el gen del IGF-1. Tras inducirles diabetes experimental, estos animales consiguieron revertir completamente la enfermedad. A los tres meses se observ¨® que la masa de c¨¦lulas beta del p¨¢ncreas se hab¨ªa recuperado, mientras que en los ratones no transg¨¦nicos diab¨¦ticos estas c¨¦lulas productoras de insulina se hab¨ªan reducido en m¨¢s de un 90%. La presencia del gen, seg¨²n explica F¨¤tima Bosch, 'ha permitido en los animales transg¨¦nicos que las c¨¦lulas beta que todav¨ªa no se hab¨ªan destruido se replicaran y que las c¨¦lulas madre que existen en los conductos del p¨¢ncreas crearan nuevas c¨¦lulas'. Al mismo tiempo, la existencia del gen ha contrarrestado la destrucci¨®n de las nuevas c¨¦lulas.
Tras obtener estos esperanzadores resultados, los investigadores trabajan ahora en una nueva direcci¨®n: la manipulaci¨®n gen¨¦tica del p¨¢ncreas in vivo de animales diab¨¦ticos, en concreto ratones y perros. La transferencia directa de genes a c¨¦lulas beta del p¨¢ncreas de animales vivos se realiza mediante vectores virales (virus inofensivos que contienen el gen y que infectan los islotes pancre¨¢ticos). 'Se trata de una tarea dif¨ªcil, pero en un futuro no lejano estos trabajos pueden dar resultados muy esperanzadores', explica F¨¤tima Bosch. La investigadora a?ade que aunque el gen del IGF-1 'puede ser un buen candidato para una futura terapia g¨¦nica contra la diabetes tipo 1, es necesario analizar el efecto de otros factores que pueden resultar tambi¨¦n ¨²tiles por s¨ª solos o combinados'. El siguiente paso ser¨ªa la experimentaci¨®n en humanos, aunque Bosch destaca que los estudios todav¨ªa est¨¢n en una fase de experimentaci¨®n animal. El proyecto est¨¢ financiado por el Fondo de Investigaciones Sanitarias (FIS), la Fundaci¨®n Ram¨®n Areces y la Fundaci¨®n La Marat¨® de TV-3.
Una alternativa a las c¨¦lulas madre
Si se demuestra eficaz, la terapia que investiga el equipo de F¨¤tima Bosch dirigida a p¨¢ncreas in vivo constituir¨ªa una alternativa al uso de c¨¦lulas madre de embriones humanos para la generaci¨®n de c¨¦lulas beta, prohibida en la mayor¨ªa de pa¨ªses. La manipulaci¨®n gen¨¦tica, en la investigaci¨®n de la UAB, se efect¨²a en el p¨¢ncreas del propio paciente, y son las c¨¦lulas madre de este ¨®rgano las que producen nuevas c¨¦lulas beta. En Espa?a, la investigaci¨®n con c¨¦lulas madre obtenidas de embriones humanos para curar la diabetes ha sido ensayada por el cient¨ªfico Bernat Soria, director del Instituto de Bioingenier¨ªa de la Universidad Miguel Hern¨¢ndez de Elche. Sus investigaciones, sin embargo, han tropezado con la legislaci¨®n espa?ola, que proh¨ªbe el uso de embriones. Bernat Soria fue el primer cient¨ªfico del mundo en lograr la conversi¨®n de las c¨¦lulas madre del rat¨®n en c¨¦lulas beta. Con estas c¨¦lulas, logr¨® curar a los ratones la diabetes tipo 1.
Una incidencia de proporciones epid¨¦micas
La diabetes tipo 1 es la enfermedad metab¨®lica m¨¢s com¨²n. Afecta a un 7% de la poblaci¨®n mundial, aunque es caracter¨ªstica de las sociedades desarrolladas. En algunos pa¨ªses, como EE UU, la incidencia de la diabetes crece a un ritmo tan acelerado que ya se la considera una epidemia. Los afectados por esta enfermedad dependen de la administraci¨®n de insulina sint¨¦tica. Si bien esta terapia permite a la mayor¨ªa de pacientes llevar una vida activa, su estilo de vida se ve irremediablemente afectado por la dependencia de la dosificaci¨®n de insulina. Adem¨¢s, se trata de un tratamiento imperfecto, pues no impide a la larga la aparici¨®n de complicaciones propias de la hiperglucemia en la retina, el ri?¨®n y el sistema neurol¨®gico. M¨¢s com¨²n, aunque menos grave, es la diabetes tipo 2, que se manifiesta en adultos y no siempre requiere la administraci¨®n de insulina. Se estima que otro 10% de la poblaci¨®n la padece y la mayor¨ªa de los afectados son obesos.
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