Una terapia g¨¦nica mejora la hemofilia de tipo B
La hemofilia B es una enfermedad que afecta aproximadamente a uno de cada 30.000 hombres. La causa es un gen defectuoso que impide que fabriquen la prote¨ªna factor IX de coagulaci¨®n. Es, por tanto, una de las candidatas ideales para una terapia g¨¦nica... si esta funciona. Y eso parece que es lo que han conseguido en un reducido ensayo en el que han participado el University College de Londres y el St. Jude Children's Research Hospital, un consorcio de EE UU.
En el trabajo se utiliz¨® un adenovirus para introducir una copia buena del gen en los pacientes. Estos microorganismos tienen la propiedad de que integran su ADN en el de las personas que infectan, y, en este caso concreto, se utiliz¨® un tipo que pr¨¢cticamente es inocuo para las personas. El trabajo lo publica la revista New England Journal of Medicine.
En el ensayo se probaron distintas concentraciones de virus, y se aplicaron dos inyecciones a los voluntarios. Los cuatro que recibieron mayores cantidades consiguieron aumentar su producci¨®n de factor de coagulaci¨®n hasta el 12% de lo normal y durante al menos 20 semanas.
Con ello los m¨¦dicos consideran que una persona afectada no necesitar¨¢ recibir el tratamiento actual, que consiste en un par de inyecciones a la semana.
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