Terapia g¨¦nica, 25 a?os despu¨¦s

La promesa de la terapia g¨¦nica lleva circulando cerca de un cuarto de siglo, y lo mejor que se puede decir de esta ¨¦poca de investigaci¨®n intensa es que sus resultados han sido muy modestos, y en ocasiones tr¨¢gicos. En 1999, el adolescente norteamericano Jesse Gelsinger muri¨® en un ensayo cl¨ªnico de terapia g¨¦nica. Un a?o despu¨¦s, un equipo de investigadores franceses trat¨® a 11 ni?os con una grave inmunodeficiencia (SCID, los famosos ni?os burbuja), logrando un ¨¦xito parcial muy sonado, pero dos de los pacientes desarrollaron leucemia por culpa del virus (un retrovirus) utilizado para introducir el gen correcto en sus c¨¦lulas. Y, pese a los grandes esfuerzos de los cient¨ªficos, poco m¨¢s se ha podido decir. Hasta ahora, porque, como puedes leer en Materia, Estados Unidos aprobar¨¢ en septiembre la primera terapia g¨¦nica de uso comercial. Ser¨¢ contra las leucemias que no responden a otro tratamiento, y esta vez la t¨¦cnica, desarrollada por Novartis, viene avalada por unos buenos resultados en un ensayo cl¨ªnico internacional.

Las claves del ¨¦xito son interesantes para el futuro. La primera es el virus utilizado como vector, que es una versi¨®n manipulada del VIH, el virus del sida. Al igual que los virus m¨¢s utilizados hasta ahora, el VIH es un retrovirus (saca copias de su genoma y las integra en el genoma humano), pero de un g¨¦nero especial llamado lentivirus. Y, a diferencia de los retrovirus tradicionales, los lentivirus modificados se han revelado incapaces de causar leucemia, como ocurri¨® con los ni?os burbuja.

La ¨²nica inyecci¨®n que se le pone al paciente cuesta entre 250.000 y 500.000 euros

La segunda clave es que la leucemia es una enfermedad de los linfocitos, o c¨¦lulas blancas de la sangre, que son la encarnaci¨®n del sistema inmune. Esto evita tener que infectar un ¨®rgano s¨®lido, como el h¨ªgado o el pulm¨®n, con el virus que lleva el gen correcto, lo que resulta extremadamente dificultoso. En vez de eso, los linfocitos se extraen del paciente y se transportan a los laboratorios de Novartis, donde la infecci¨®n con el virus se lleva a cabo con todas las garant¨ªas. Las c¨¦lulas se seleccionan despu¨¦s y se le vuelven a inyectar al paciente. Dos tercios de ellos siguen libres del c¨¢ncer que padec¨ªan dos a?os despu¨¦s del tratamiento. Esto son n¨²meros serios.

El principal escollo es ahora el econ¨®mico. La ¨²nica inyecci¨®n que se le pone al paciente cuesta entre 250.000 y 500.000 euros, seg¨²n estimaciones oficiosas. Y aqu¨ª hay que mencionar un hecho que puede resultar escandaloso. Si el paciente se cura, no vuelve a necesitar el medicamento. Esta es justo la pesadilla de cualquier departamento financiero de la Big Pharma, y se suele expresar con una boutade macabra: curar una enfermedad no es rentable.

Y ¨¦ste, por desgracia, va a ser el gran problema con los grandes avances de la investigaci¨®n farmacol¨®gica ¨Cno solo en terapia g¨¦nica¡ª que est¨¢n ahora mismo esperando su turno en la tuber¨ªa de producci¨®n de la industria. Son medicamentos cada vez m¨¢s eficaces, pero tambi¨¦n m¨¢s caros. En Espa?a hemos vivido un pr¨®logo de esta situaci¨®n con los f¨¢rmacos contra la hepatitis C, que algunas administraciones se han resistido con u?as y dientes a financiar pese a su probada eficacia contra esa grave enfermedad. Este tema econ¨®mico va a ser el pan nuestro de cada d¨ªa, y los gestores de la salud p¨²blica deber¨ªan estar ya haciendo un m¨¢ster sobre la que se les viene encima. Son las luces y sombras del futuro.

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