Espa?a, l¨ªder en ensayos cl¨ªnicos

La solidez del Sistema Nacional de Salud, la alta cualificaci¨®n de sus profesionales, la colaboraci¨®n p¨²blico-privada con la industria farmac¨¦utica y el compromiso y generosidad de los pacientes conforman el c¨®ctel ganador que ha hecho de Espa?a la tercera potencia mundial en ensayos cl¨ªnicos, solo por detr¨¢s de Estados Unidos y China (con poblaciones, recordemos, notablemente m¨¢s numerosas). Cerr¨® 2024 como el pa¨ªs con mayor capacidad de atracci¨®n de investigaci¨®n cl¨ªnica de la UE, con 930 estudios de nuevos medicamentos autorizados, un 10% m¨¢s que en 2023. En torno a un tercio se centran en las fases m¨¢s tempranas y complejas, la I y la II; el porcentaje sube casi a la mitad en investigaciones oncol¨®gicas. Casi uno de cada cuatro se dedica a enfermedades poco frecuentes; uno de cada seis, a edad pedi¨¢trica. El 20% tienen origen acad¨¦mico, si bien muchos de ellos est¨¢n esponsorizados.

La informaci¨®n transmitida por Pablo Guim¨®n, redactor jefe de Sociedad de EL PA?S; Mar¨ªa Jes¨²s Lamas, directora de la Agencia Espa?ola del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), y Josep Tabernero, jefe de Servicio de Oncolog¨ªa del hospital Vall d?Hebron de Barcelona, durante el evento Nuevas oportunidades en investigaci¨®n cl¨ªnica para Espa?a, organizado por EL PA?S en colaboraci¨®n con Roche, hablan de liderazgo en may¨²sculas. ¡°Todos los medicamentos de Roche han pasado por Espa?a¡±, rese?¨® Patrick Wallach, director general de Roche Farma Espa?a, que anim¨® a no caer en la autocomplacencia y aumentar las inversiones en I+D y en tecnolog¨ªa, as¨ª como a desarrollar legislaci¨®n que favorezca la investigaci¨®n.

¡°Que Espa?a sea l¨ªder no es lo que debe ocuparnos; lo es que Europa sea l¨ªder. Espa?a ha de hacer que el resto de pa¨ªses de la UE sean igual de atractivos para desarrollar ensayos cl¨ªnicos¡±, sentenci¨® Lamas. ¡°El sistema regulatorio espa?ol funciona muy bien; mantiene una colaboraci¨®n estrecha con los comit¨¦s de ¨¦tica de investigaci¨®n de medicamentos, lo que permite que la evaluaci¨®n sea r¨¢pida y flexible¡±, defendi¨®. ¡°Otros pa¨ªses pueden constituir una amenaza por contar con una mayor poblaci¨®n para sus ensayos cl¨ªnicos pero, desde luego, por donde no nos vemos amenazados es por el lado de la calidad¡±, asegur¨®. ¡°Hay que apostar por la calidad¡±, coincidi¨® Federico Plaza, director de Corporate Affairs Roche Farma y VP de Farmaindustria. Agilidad y rapidez, s¨ª, pero no a costa de la eficacia y la seguridad, vinieron a decir, de muy diversas formas, los participantes en el evento.

Referente europeo

Lamas record¨® que Espa?a ha sido estado miembro de referencia en el 27% de los ensayos cl¨ªnicos multinacionales desarrollados en la UE el a?o pasado. En Europa funciona, desde 2023 ¡ªcon el nuevo Reglamento Europeo de Ensayos Cl¨ªnicos¡ª, una ¨²nica ventanilla y una sola evaluaci¨®n para los ensayos multinacionales. Y esto, que en principio es un avance, supone estar limitado por el pa¨ªs m¨¢s lento o con menos experiencia. Fue uno de los aspectos que observ¨® en su intervenci¨®n Plaza, quien tambi¨¦n habl¨® de la fragmentaci¨®n del espacio comunitario en cuanto a investigaci¨®n cl¨ªnica. ¡°Existe una fragmentaci¨®n porque los estados no han querido ceder soberan¨ªa; no nos hemos acomodado con la suficiente rapidez a los nuevos entornos¡±, expres¨®. ¡°M¨¢s que fragmentado, es un sistema en v¨ªas de construcci¨®n¡±, rebati¨® Lamas. En lo que ambos estuvieron de acuerdo fue en el papel de la ciencia de datos en esa construcci¨®n.

Plaza consider¨® que ha llegado el momento de competir con fondos, capacidad y talento. En su opini¨®n, la digitalizaci¨®n, con la inteligencia artificial (IA) y la gesti¨®n de los datos a la cabeza ¡ª¡±Ma?ana ser¨¢ la computaci¨®n cu¨¢ntica¡±, acot¨®¡ª, se perfila como herramienta clave. ¡°En implementaci¨®n de la IA vamos un poco tarde¡±, alert¨® Tabernero, recordando que el ¨²ltimo Premio Nobel de Qu¨ªmica ha reconocido el dise?o computacional de mol¨¦culas para f¨¢rmacos. El t¨¢ndem IA+datos ayudar¨¢ a reclutar m¨¢s y mejor a los pacientes. ¡°Europa ha de sacarle m¨¢s partido a sus millones de pacientes¡±, remach¨® Plaza. Una correcta selecci¨®n de los participantes en los estudios cl¨ªnicos, cada vez m¨¢s complejos, ayuda a mejorar sus tasas de ¨¦xito, que tild¨® de lamentables. ¡°No podemos fallar tanto¡±, insisti¨®, remiti¨¦ndose al hist¨®rico de estad¨ªsticas: hace 20 a?os la tasa de ¨¦xito era del 20%; hace 10, del 12,5%; ahora nos encontramos por debajo del 8%, advirti¨®.

En noviembre de 2024 la AEMPS public¨® una gu¨ªa para facilitar el uso de elementos descentralizados en ensayos, garantizar la seguridad de los participantes y proteger sus derechos y su dignidad: c¨®mo reclutar pacientes de manera digital, c¨®mo llevarles el f¨¢rmaco, en lugar de tener que ir ellos al hospital... Son avances que la innovaci¨®n y la tecnolog¨ªa est¨¢n permitiendo, en opini¨®n de Mari Luz Amador, directora m¨¦dica de Roche Farma. ¡°No sustituye al m¨¦todo cient¨ªfico, pero lo acelera¡±, aclar¨®. Tambi¨¦n mejora la vida de los pacientes, al promover la atenci¨®n en remoto, reducir desplazamientos y evitar que el c¨®digo postal limite las opciones de participar en un ensayo cl¨ªnico; en ocasiones, puede suponer la diferencia entre la vida y la muerte. Amador deposit¨® sus esperanzas en que la tecnolog¨ªa ayude a liberar tiempo, para ofrec¨¦rselo a la formaci¨®n, la investigaci¨®n y a los pacientes, humanizando la sanidad.

M¨¢s prevenci¨®n

Hace 35 a?os, la supervivencia al c¨¢ncer era del 35%; hoy se sit¨²a en el 56% para hombres y 66% para los mujeres, avanzando hacia el 70% que pide Europa para 2030, proclam¨® Tabernero. ¡°Podr¨ªamos llegar a un 30% de prevenci¨®n, siempre que contemos con datos de las poblaciones de riesgo, para un diagn¨®stico precoz¡±, apunt¨®. ¡°Pero no estamos preparados, por un problema regulatorio m¨¢s una fragmentaci¨®n de responsabilidades¡±, ahond¨® en un problema ya surgido en el debate. ¡°Los espacios regulatorios son necesarios pero su implementaci¨®n, en algunos casos, es ca¨®tica¡±, reclam¨®. ¡°La responsabilidad final de los datos del d¨ªa a d¨ªa casi que depende del gerente del hospital, y eso no puede ser, porque crea inequidades y se pierde informaci¨®n¡±, reivindic¨®.

Su instituci¨®n, el Vall d?Hebron, trata a alrededor de 1.800 pacientes adultos al a?o en c¨¢ncer, con unos 850 estudios cl¨ªnicos abiertos. Pues bien, en los dos ¨²ltimos a?os ¡°hemos detectado una reducci¨®n del 15% del n¨²mero de pacientes¡±, indic¨®. La cantidad de estudios anuales se mantiene m¨¢s o menos estable, pero algunos de ellos est¨¢n sufriendo retrasos en su apertura. Y eso en un contexto de competencia con EE UU ¡ª¡±Que en los ¨²ltimos tiempos ha avanzado en aspectos regulatorios; veremos qu¨¦ pasa ahora¡±¡ª y con toda Asia-Pac¨ªfico. ¡°Australia ha pasado de ser un pa¨ªs horribilis a un pa¨ªs fant¨¢stico para abrir un ensayo cl¨ªnico en un mes¡±, compar¨®. ¡°Lo que quiero decir es que estamos bien pero existe un margen de mejora¡±, puntualiz¨®. Am¨¦n de pilotos rojos que parpadean avisando de algunos riesgos.

A Borja Ib¨¢?ez, director cient¨ªfico del Centro Nacional de Investigadores Cardiovasculares (CNIC) y cardi¨®logo intervencionista del Hospital Fundaci¨®n Jim¨¦nez D¨ªaz (Madrid), la enorme calidad de los ensayos cl¨ªnicos que se desarrollan en Espa?a le parece un ¡°milagro¡±, habida cuenta de que el sistema ¡°no favorece que haya cl¨ªnicos en investigaci¨®n¡±, denunci¨®. ¡°En general, en Europa, los investigadores cl¨ªnicos sufrimos excesivas trabas y cargas burocr¨¢ticas, cada vez m¨¢s¡±, revel¨®. Algo que merma la competitividad, ya que ¡°nos limita y nos hace perder rapidez y flexibilidad respecto a otros entornos¡±. De hecho, en sus 30 a?os de experiencia viene detectando que cada vez menos cl¨ªnicos quieren dedicarse a investigar. Tampoco los j¨®venes talentos se ven atra¨ªdos por un sueldo que es la mitad de lo que cobraban como residentes, atestigu¨®.

A Europa le queda mucho por avanzar, opinaron los expertos. Hace 30 a?os, el continente se situaba a la vanguardia del desarrollo de nuevos f¨¢rmacos; hoy mandan Am¨¦rica y Asia-Pac¨ªfico. Recuperar el liderazgo ¡ªmantenerlo en el caso de Espa?a¡ª fue la pregunta del mill¨®n para los especialistas reunidos por EL PA?S y Roche. Para contestarla, la consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, F¨¢tima Matute, dedic¨® la clausura a decantar varias claves ya comentadas durante la ma?ana: quitar burocracia y agilizar procesos; subirse al carro de la IA y los datos; colaboraci¨®n p¨²blico-privada, o la necesidad de que CC AA y niveles de atenci¨®n sanitaria (de hospitales a Atenci¨®n Primaria) trabajen juntas en red. Record¨® que su regi¨®n recibe 9.000 millones de euros en inversi¨®n de la farmaindustria (46% del total en Espa?a; 50% de la I+D). Y abog¨® por el acceso equitativo a los f¨¢rmacos que ya han salido al mercado, para llegar al m¨¢ximo de pacientes posible.

Enriquecer el ecosistema

La receta de la ministra de Sanidad, M¨®nica Garc¨ªa, para combatir las amenazas es crear y enriquecer todo un ecosistema ¡ªadministraciones, industria, academia, hospitales, Atenci¨®n Primaria, investigadores¡ª que tenga a la ciencia y los pacientes en el centro. Durante su intervenci¨®n de presentaci¨®n, Wallach hab¨ªa lanzado un alegato a favor del protagonismo del paciente. ¡°Ha de aumentar su grado de conocimiento e informaci¨®n, y mejorar su experiencia cuando participa en los ensayos cl¨ªnicos¡±, defendi¨®, haci¨¦ndose eco del Informe Draghi. La ministra ahond¨® afirmando que nunca olvida de que ella, adem¨¢s de m¨¦dica y gestora, es paciente. ¡°Todos lo somos¡±, apostill¨®. ¡°Los beneficios en salud, cuando ponemos el paciente en el centro, se convierten en palanca de otra serie de beneficios, del desarrollo econ¨®mico y del empleo¡±.

El ecosistema que plante¨® Garc¨ªa es un ¡°lugar f¨¦rtil¡±, no solo para los ensayos cl¨ªnicos, sino para el diagn¨®stico y el tratamiento, prosigui¨®. ¡°Somos uno de los pa¨ªses que gastamos m¨¢s en medicamentos respecto a nuestro PIB¡±, desvel¨®. Confes¨® que los retos a futuro son ¡°innumerables¡±, pero trat¨® de resumirlos en cinco bloques, entre los que resalt¨® las terapias avanzadas, ¡°que van a cambiar la manera en la que damos soluciones a los pacientes, y a democratizar el acceso a nuestras terapias¡±, y la participaci¨®n p¨²blica y privada, ¡°para asumir los riesgos de la investigaci¨®n¡±. Calific¨® de fundamental la transformaci¨®n digital, que ayudar¨¢ a disminuir barreras geogr¨¢ficas ¡ªque viaje el conocimiento, no el paciente¡ª desde la interoperabilidad de todos los sistemas. Tambi¨¦n la atracci¨®n y retenci¨®n del talento investigador.

A su juicio, el reto por la innovaci¨®n ha de ir unido a un acceso universal a los tratamientos y de la sostenibilidad del sistema, incluida la ambiental. ¡°Si junt¨¢ramos todos los sistemas sanitarios del mundo ser¨ªamos el quinto pa¨ªs m¨¢s contaminante¡±, revel¨®. ¡°Tenemos que cuidar un sistema que ha de dar respuesta a todas las enfermedades, a la formaci¨®n, a la asistencia diaria y a la prevenci¨®n¡±, enumer¨®. Hay que buscar el equilibrio, concluy¨®.