De una inyecci¨®n mortal para algunos a una pastilla que sana a todos: las enfermedades olvidadas se curan con investigaci¨®n

Sin tratamiento, la enfermedad del sue?o, causada por un par¨¢sito transmitido por la mosca tsets¨¦, se considera letal. La cura, sin embargo, tambi¨¦n lo era para uno de cada 20 pacientes. ¡°El ¨²nico tratamiento que exist¨ªa era terrible, a base de ars¨¦nico. Cuando se lo inyectaban a la gente, sufr¨ªan enormemente, como si tuvieran fuego en las venas¡±, explica Luis Pizarro, director ejecutivo de la Iniciativa de Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi). Pero la ciencia, la filantrop¨ªa y el emprendimiento se unieron para dar con el remedio que acabase con esa pesadilla.

Lo consiguieron en 2009. El NECT ya no mataba a un 5% de las personas afectadas por la enfermedad del sue?o ni causaba tanto dolor, pero su administraci¨®n segu¨ªa siendo inyectable. ¡°En t¨¦rminos de log¨ªstica, necesita mucho esfuerzo, que no era lo ideal en pa¨ªses como la Rep¨²blica Democr¨¢tica del Congo, donde los enfermos viven en zonas muy alejadas¡±, rememora el m¨¦dico. No se dieron por vencidos, continuaron sus pesquisas y una d¨¦cada despu¨¦s probaron que el fexinidazol administrado en pastillas durante 10 d¨ªas era eficaz. Hace apenas dos meses, The Lancet Infectiuos Deseases publicaba su ¨²ltimo hallazgo que demuestra la efectividad de una sola p¨ªldora de acoziborol.

¡°Esperamos sacar este remedio en 2023, lo que va a permitir terminar definitivamente con la enfermedad del sue?o¡±, avanza Pizarro. Este podr¨ªa ser un factor clave para cumplir el objetivo de la Organizaci¨®n Mundial de la Salud (OMS) de eliminar la transmisi¨®n para 2030 y tachar su nombre oficial ¡ªtripanosomiasis africana¡ª de la lista de las 21 enfermedades tropicales desatendidas (ETD), de las que este lunes se celebra el d¨ªa mundial. Esta y el pian ¡ªuna enfermedad desfigurante y debilitante que afecta a los ni?os y que tambi¨¦n est¨¢ muy cerca de su desaparici¨®n¡ª podr¨ªan ser las dos ETD que la nueva hoja de ruta de la OMS espera erradicar para esa fecha. Otros objetivos de este plan incluyen que 100 pa¨ªses eliminen completamente una de las dolencias y reducir en un 90% la poblaci¨®n que requiere atenci¨®n por una o varias. Para todo ello, la investigaci¨®n es la herramienta fundamental.

La hoja de ruta de la OMS establece que 100 pa¨ªses eliminen completamente una de las dolencias tropicales desatendidas y reducir en un 90% la poblaci¨®n que requiere atenci¨®n por una o varias

Son enfermedades olvidadas porque no reciben atenci¨®n ni financiaci¨®n suficiente para acabar con ellas, pero no invencibles. ¡°Esto es lo que nos motiva: combatimos las desigualdades de nacimiento. No aceptamos vivir en un mundo en el cual el acceso a la salud sea condicionado por la suerte de nacer o no en un pa¨ªs con recursos¡±, alega Pizarro. Una segunda raz¨®n para seguir investigando es ¡°pr¨¢gm¨¢tica¡±, dice. ¡°Es una cuesti¨®n de seguridad; dentro de estas enfermedades desatendidas hay muchas que tienen el potencial de convertirse en una amenaza. Trabajar en ellas es una manera de prevenir grandes o graves epidemias en el futuro¡±.

¡°Son olvidadas, pero no poco frecuentes¡±, agrega Elena Sulleiro, doctora en microbiolog¨ªa y directiva de la Sociedad Espa?ola de Enfermedades Infecciosas y Microbiolog¨ªa Cl¨ªnica (SEIMC). ¡°M¨¢s de 1.000 millones de personas en el mundo padecen una, la mayor¨ªa son poblaciones vulnerables y empobrecidas¡±, recuerda. Son, por ello, poco atractivas para la industria farmac¨¦utica, que prefiere invertir en f¨¢rmacos con garant¨ªas de beneficio econ¨®mico, y para los grandes donantes o el sector p¨²blico, que priorizan atajar males m¨¢s extendidos (y conocidos) como la malaria, la tuberculosis y el sida.

¡°Muchas no son extremadamente letales, pero causan una gran morbilidad, lo que afecta a la calidad de vida de las personas. Y se dan en lugares donde es muy complicado que los pacientes puedan acudir al sistema sanitario y no est¨¢ interiorizado el concepto de detecci¨®n y cribado, por lo que se diagnostican cuando los casos son graves o se han cronificado. Para las empresas que podr¨ªan investigarlas no son una prioridad. Afectan a un grupo de poblaci¨®n grande, pero se destinan pocos recursos a diagn¨®sticos y tratamientos¡±, analiza la doctora. ¡°Se hacen esfuerzos¡±, matiza, ¡°pero hacen falta m¨¢s; todav¨ªa hay ETD que ni se pueden diagnosticar o hay tratamientos inadecuados¡±.

Es el caso de la ¨²lcera de Buruli, de la que se desconoce el modo de transmisi¨®n y no hay forma de prevenirla. ¡°Se piensa que puede ser el agua estancada, pero no se sabe con certeza¡±, se?ala I?igo Lasa, director general de la fundaci¨®n Anesvad, que combate esta y otras dolencias desatendidas en ?frica. Se sabe que est¨¢ causada por una micobacteria de la misma familia que la tuberculosis y la lepra. Se detecta cuando aparecen los s¨ªntomas: al principio una hinchaz¨®n indolora, a veces en forma de n¨®dulo, placa o inflamaci¨®n en piernas, brazos o la cara, que en cuatro semanas, se transforma en ¨²lceras que pueden afectar al hueso y provocar deformidades. El Buruli es una de las enfermedades consideradas olvidadas entre las desatendidas, que afecta a la piel y que requiere de un tratamiento intensivo, as¨ª como rehabilitaci¨®n f¨ªsica y personal de las secuelas que dejan, que pueden ser incluso amputaciones.

Las enfermedades olvidadas que reciben mayor atenci¨®n son las prevenibles o curables con una pastilla, pues los donantes pueden medir el impacto de sus fondos en n¨²mero de p¨ªldoras administradas

Del escaso pastel de atenci¨®n que atraen las 21 ETD, la porci¨®n m¨¢s grande se la llevan aquellas que son prevenibles o curables con una pastilla, lo que gusta m¨¢s a los donantes que pueden medir el impacto de sus fondos en n¨²mero de p¨ªldoras administradas, apunta Lasa. El Buruli tiene tratamiento: un combinado de antibi¨®ticos (rifampicina y claritromicina) durante ocho semanas, cuya administraci¨®n requiere hospitalizaci¨®n. Aunque en muchos de los 33 pa¨ªses end¨¦micos es gratuito, la habitual situaci¨®n de pobreza de los afectados les impide pagar el transporte, el alojamiento y la alimentaci¨®n para acudir y quedarse en el hospital, lo que supone, adem¨¢s de un gasto inasumible, la p¨¦rdida de ingresos al dejar de trabajar. La alternativa es la discapacidad.

A trav¨¦s de dos consorcios internacionales de investigaci¨®n en Costa de Marfil, Ghana, Togo y Ben¨ªn, Anesvad est¨¢ impulsando el dise?o de un tratamiento eficaz en cuatro semanas. ¡°Estamos hablando de acortar a la mitad el tiempo de curaci¨®n, lo que reduce los costes de la medicaci¨®n¡±, detalla Lasa. Supone, adem¨¢s, menos gastos relacionados con la hospitalizaci¨®n, los viajes y el cuidado de las personas que padecen de ¨²lcera de Buruli. Con casi dos millones de euros de inversi¨®n, desde hace m¨¢s de un a?o est¨¢n en la fase de ensayo cl¨ªnico. Despu¨¦s, quedar¨¢ el an¨¢lisis de los resultados y, finalmente, su publicaci¨®n en alguna revista cient¨ªfica que valide los hallazgos. ¡°Y el paso final es que la OMS, una vez que has demostrado su eficacia, lo apruebe como parte del protocolo de tratamiento. Esto lleva mucho tiempo¡±, anota el director general de la ONG vasca.

Un ejemplo esclarecedor sobre el alto coste que requiere una investigaci¨®n para una de estas dolencias lo ofrece la mordedura de serpiente venenosa, la ¨²ltima incluida por la OMS en la lista de las enfermedades desatendidas, en 2017. La escasa demanda de los ant¨ªdotos existentes para la ponzo?a de determinadas especies ha llevado a varios fabricantes a detener la producci¨®n, y el precio de algunos de ellos ha aumentado de forma espectacular en los ¨²ltimos 20 a?os, ¡°haciendo que el tratamiento sea inasequible para la mayor¨ªa de las personas que lo necesitan¡±, se?ala el organismo.

Una soluci¨®n ser¨ªa obtener un ant¨ªdoto para muchos o todos los venenos, de tal modo que su producci¨®n ser¨ªa rentable. ¡°Para obtener un contraveneno universal se requiere de un estudio de al menos 10 millones de euros para hacer seguimiento a las personas afectadas. Y las probabilidades de ¨¦xito futuro son de entre un 10% y un 20%. O sea, pocas¡±, desarrolla Lasa. Por eso, aunque es una de las ETD que m¨¢s mata y m¨¢s discapacidad causa ¨D2,7 millones de personas sufren cada a?o un ataque, de las cuales mueren m¨¢s de 100.000 y unas 400.000 quedan con graves secuelas¡ª, ¡°apenas uno o dos centros est¨¢n buscando un remedio¡±. En resumen, los equipos de investigaci¨®n no se interesan por esta dolencia por falta de perspectiva de ¨¦xito y optan por otras con mayor garant¨ªa de triunfo.

Investigaci¨®n adecuada al medio, sobre el contexto y en los pa¨ªses end¨¦micos

Para Sulleiro es importante que la investigaci¨®n no solo se enfoque en inventar nuevos f¨¢rmacos preventivos y terap¨¦uticos, sino en mejorar las t¨¦cnicas de diagn¨®stico y las formas de administraci¨®n de los tratamientos para ¡°adecuarlos al medio¡± en el que se van a tener que usar. ¡°La m¨¢quina que tengo en mi laboratorio para diagnosticar el chagas son imposibles de llevar al altiplano boliviano, donde la enfermedad es end¨¦mica¡±, expone la tambi¨¦n especialista de la Unidad de Medicina Tropical y Salud Internacional en el Hospital Vall d?Hebron de Barcelona. ¡°Ese es uno de los esfuerzos que hay que hacer, por ejemplo, dise?ar equipos que requieran menos mantenimiento, reactivos que se puedan conservar m¨¢s f¨¢cilmente¡±, opina.

El chagas es una enfermedad parasitaria que se transmite por la picadura de un chinche, pero tambi¨¦n se da la transmisi¨®n por transfusi¨®n de sangre y de madre a hijo durante el embarazo. Esta ¨²ltima se puede controlar f¨¢cilmente si se diagnostica a mujeres en edad f¨¦rtil, pues es casi 100% curable si se trata en sus etapas iniciales. Pero todav¨ªa, en 21 pa¨ªses de Am¨¦rica, se registran 30.000 nuevos casos cada a?o, 12.000 muertes en promedio y 8.600 reci¨¦n nacidos se infectan durante la gestaci¨®n. ¡°Se tienen que desarrollar, y se est¨¢ haciendo, pruebas r¨¢pidas como las de la covid o un test de embarazo para poder diagnosticar la enfermedad y, consecuentemente, tener acceso al tratamiento¡±, sugiere Sulleiro. Una tecnolog¨ªa as¨ª, transportable en un malet¨ªn, facilitar¨ªa la detecci¨®n de la dolencia en zonas remotas en las que llevar, instalar y mantener un sofisticado y aparatoso equipo es imposible.

¡°El chagas no provoca s¨ªntomas durante a?os, pero cuando aparecen, hemos llegado tarde. Los pacientes no necesitan ya solo matar al par¨¢sito, sino que quiz¨¢ requieren de un trasplante de coraz¨®n u operarse el intestino¡±, recalca la importancia del diagn¨®stico temprano la especialista.

??igo Lasa coincide con este an¨¢lisis. ¡°Hay que mejorar las t¨¦cnicas de PCR para determinadas dolencias. Igual que se ha hecho con la covid y la gripe. Es una demanda del personal sanitario¡±. Y agrega la importancia de que se apoye la investigaci¨®n en los pa¨ªses end¨¦micos. ¡°Este a?o abriremos una convocatoria para j¨®venes cient¨ªficas africanas que estudien las enfermedades tropicales desatendidas, para que sus propuestas salgan adelante con las mayores garant¨ªas¡±, anuncia.

Finalmente, el director general de Anesvad subraya la necesidad del estudio sociol¨®gico de las ETD, es decir, conocer de qu¨¦ modo impactan la enfermedades, especialmente aquellas de la piel que pueden causar dispacidades, en la vida de las personas. De nuevo, sirve el caso de la ¨²lcera de Buruli, cuyas afectaciones en la piel ¡ªsi no se trata en la primera fase¡ª pueden causar amputaciones. ¡°Por lo que aunque el paciente se cure y la enfermedad deje de devorarle, necesitar¨¢ rehabilitaci¨®n¡±, explica Lasa. ¡°Y no s¨®lo f¨ªsicamente. ?Conseguir¨¢ un trabajo? ?C¨®mo le afectar¨¢ el estigma? Hay que profundizar en la investigaci¨®n social sobre el impacto de las ETD. Las problem¨¢ticas de la salud las trata el sector sanitario. Pero cuando las curan, ya no son su responsabilidad. Pero a¨²n requieren mejorar su calidad de vida, una rehabilitaci¨®n social y laboral. Tenemos que saber si, con los proyectos, cambiamos la vida de la gente m¨¢s all¨¢ de si les curamos¡±, zanja. ¡°Lo indagaremos con la universidad de Liverpool¡±.

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