Minoryx Therapeutics: luchando contra las enfermedades raras

Un joven descubre que tiene adrenoleucodistrofia, que ocurre en una de cada 17.000 personas. Tendr¨¢ un lento decaer hasta quedar postrado en una silla de ruedas. Si tiene suerte, porque un 20% de los enfermos en su situaci¨®n ven acortada su esperanza de vida por inflamaciones cerebrales. Y hay otra mala noticia: asumir que no existe tratamiento.

La tragedia de este paciente de una enfermedad rara no es anecd¨®tica: 400 millones de personas sufren una dolencia as¨ª catalogada. Y para la mayor¨ªa ni existe tratamiento ni se est¨¢ investigando en ¨¦l.

La magnitud del problema, en lo ¨ªntimo y en lo colectivo, llev¨® a Marc Martinell, CEO y cofundador de Minoryx Therapeutics, a dar un cambio de rumbo a su vida. De trabajar en Oryzon Genomics [ver p¨¢ginas anteriores], a forjar su propia aventura empresarial. ¡°Lo decid¨ª en 2009, por motivos personales, y pas¨¦ un a?o definiendo un plan de negocio. Es un campo muy complicado, pero tambi¨¦n uno de creciente inter¨¦s, porque las tecnolog¨ªas y hallazgos en este campo pueden tener tambi¨¦n una traslaci¨®n a enfermedades m¨¢s prevalentes [con mayor n¨²mero de afectados]¡±.

Minoryx es una de las firmas espa?olas de biotecnolog¨ªa que ha cerrado una de las rondas de financiaci¨®n m¨¢s abultadas. 19,5 millones de euros para una l¨ªnea de negocio doble. La que se centr¨® en un prometedor f¨¢rmaco para la adrenoleucodistrofia, MIN-102, ya en Fase III en sus ensayos con pacientes humanos; es decir, a las puertas de la comercializaci¨®n. Y otra para impulsar una plataforma computacional que permite probar mol¨¦culas en 3D en una simulaci¨®n que sirva para crear nuevos f¨¢rmacos.

Lo extraordinario de Minoryx es que ambas l¨ªneas tuvieron tal ¨¦xito que oblig¨®, hace unas semanas, a realizar una spin-off. Tanto EE UU como Europa le han concedido la denominaci¨®n de medicamento hu¨¦rfano al MIN-102, lo que significa comercializar en exclusiva este f¨¢rmaco durante 10 a?os en Europa y 7 en EE UU. A la vez, seis empleados de Minoryx, entre ellos su cofundador y director cient¨ªfico Xavier Barril, se han incorporado a una nueva empresa, Gain Therapeutics. ¡°Es un motivo de orgullo, no es normal ver a una empresa espa?ola que genera su propia spin-off. Pero lo necesit¨¢bamos: cuando tienes un f¨¢rmaco en la fase decisiva para llegar al mercado, hay que enfocar las energ¨ªas en ¨¦l¡±.

El ¨¦xito para Minoryx est¨¢ cerca, a unos 100 pacientes de distancia que demuestren que los beneficios para esta enfermedad son consistentes y pueden aliviar a miles de personas. El primer paciente en probar el MIN-102 lo hizo en el Hospital Vall D¡¯Hebron (Barcelona). Ahora lo siguen 11 centros sanitarios de varios pa¨ªses europeos y EE UU. ¡°No habr¨¢ una sola estrategia que funcione para todos, ni siquiera una tan prometedora como la terapia g¨¦nica¡±, alerta Martinell. ¡°Por eso todos debemos trabajar en m¨²ltiples direcciones para abordar las enfermedades¡±.