EE UU autoriza un segundo ensayo en humanos con c¨¦lulas madre embrionarias

12 personas que tienen degeneraci¨®n macular de Stargardt (tambi¨¦n denominada fundus flavimaculatus), una enfermedad gen¨¦tica que causa una progresiva p¨¦rdida de visi¨®n en personas j¨®venes, ser¨¢n los primeros voluntarios que recibir¨¢n un tratamiento experimental con c¨¦lulas madre de retina de origen embrionario, ha anunciado la compa?¨ªa que ha desarrollado la terapia, Advanced Cell Technology (ACT). Se trata del segundo ensayo de este tipo autorizado por la Agencia del Medicamento estadounidense (FDA). El anterior era para tratar pacientes con una lesi¨®n medular por accidente.

Se trata de un ensayo en fase I/II, es decir, que su objetivo primordial es evaluar la seguridad del f¨¢rmaco, que consiste en c¨¦lulas madre extra¨ªdas de retinas de personas sanas. Pero como se trata de una enfermedad poco frecuente y sin cura, se espera que ya desde el principio se sepa tambi¨¦n si hay alg¨²n tipo de regeneraci¨®n de la retina de los afectados.

Esta dolencia tiene como causa una mutaci¨®n en un gen. El objetivo de la terapia es recolonizar las c¨®rneas con c¨¦lulas con la versi¨®n correcta de ese gen, para ver si as¨ª se fabrica retina que funcione.

Como en el caso de las lesiones medulares, el ensayo no evita la parte m¨¢s pol¨¦mica del uso de c¨¦lulas madre, ya que las que se van a utilizar provienen de embriones.