¡°Estudiaba el desarrollo de las ranas hasta que diagnosticaron diabetes a mi hijo y me puse a buscar una cura¡±

Si todo sale seg¨²n sus planes, el profesor Douglas Melton (Chicago, 70 a?os) est¨¢ a punto de revolucionar el mundo de la diabetes tipo 1. Sus investigaciones podr¨ªan librar de los pinchazos de insulina a los m¨¢s de nueve millones de personas que padecen esta enfermedad. A diferencia de la tipo 2, que tiene que ver con el estilo de vida, esta es una disfunci¨®n que no tiene causas conocidas. Los descubrimientos de Melton, bi¨®logo y codirector del Instituto de Investigaci¨®n de C¨¦lulas Madre de Harvard, le han valido para ganar la tercera edici¨®n del Abarca Prize, el premio Internacional de Ciencias M¨¦dicas en honor al doctor Juan Abarca, auspiciado por la fundaci¨®n HM. Recogi¨® el galard¨®n anoche en el hotel Ritz de Madrid donde, unas horas antes, se celebr¨® esta entrevista.

Pregunta. Creo que comenz¨® a investigar la diabetes porque tuvo un hijo con la enfermedad.

Respuesta. Mi hijo Sam ten¨ªa seis meses y fue diagnosticado de diabetes tipo 1, algo de lo que yo no sab¨ªa nada. Un diab¨¦tico tiene que inyectarse insulina y medir el az¨²car en sangre, y puedes imaginar lo dif¨ªcil que es eso para un beb¨¦. Mi esposa me dijo: eres cient¨ªfico, ?por qu¨¦ no haces algo? Hasta entonces investigaba c¨®mo se desarrollan las ranas y decid¨ª cambiar para buscar una cura a la diabetes.

P. ?Ranas?

R. Me interesan desde peque?o. Me preguntaba c¨®mo un huevo de rana sabe que tiene que convertirse en rana. Es lo que se llama biolog¨ªa del desarrollo.

P. Y abandon¨® su estudio.

R. S¨ª, es lo que cualquier padre har¨ªa. Cuando le pasa algo a tu hijo, intentas solucionarlo.

P. ?C¨®mo est¨¢ ahora Sam?

R. Bien, estudia en el MIT y se ha graduado de matem¨¢ticas aplicadas y f¨ªsica.

P. ?Sigue inyect¨¢ndose insulina?

R. S¨ª.

P. ?Hasta cu¨¢ndo tendr¨¢ que hacerlo?

R. Buena pregunta, porque cuando ve premios como este o lee sobre mis investigaciones, me pregunta cu¨¢ndo se beneficiar¨¢ ¨¦l de todo esto.

P. ?Cu¨¢l es su respuesta?

R. Est¨¢ mucho m¨¢s cerca de lo que pod¨ªa pensar hace un tiempo. Creo que en pocos a?os. Los ensayos cl¨ªnicos van muy bien y todo indica que podr¨¢ ser una nueva medicina para las personas con diabetes tipo 1.

P. ?Ha logrado que los pacientes de los ensayos dejen la insulina?

R. Un par de pacientes llevan un a?o sin inyectarse insulina. Y los otros sujetos del estudio van por el mismo camino, cada vez necesitan menos cantidad.

P. ?C¨®mo funciona su tratamiento?

R. Las personas con diabetes tipo 1 no pueden crear insulina. Y necesitas esta hormona para aprovechar la energ¨ªa de la comida. Las c¨¦lulas no pueden nutrirse de la glucosa sin ella. Por eso te la tienes que inyectar. Con el nuevo tratamiento nos preguntamos: ?por qu¨¦ inyectar insulina y luego medir el nivel de az¨²car en sangre si hay unas c¨¦lulas en el p¨¢ncreas que hacen ambas cosas? Miden el az¨²car y generan la cantidad precisa de insulina. Con el tratamiento lo que hacemos es fabricar esas c¨¦lulas productoras de insulina que el paciente no tiene para que cuente con su propia f¨¢brica.

P. ?Sabemos por qu¨¦ algunas personas no son capaces de producirla?

R. No lo sabemos, y el n¨²mero est¨¢ en crecimiento. Son ya tres millones en Norteam¨¦rica y Europa. Sabemos que no es el resultado de un solo gen. Pero yo no trabajo en prevenci¨®n. Hay muchas enfermedades cuyo origen no entendemos, como el alzheimer. Me gustar¨ªa saber las causas, pero, mientras tanto, lo que quiero es una cura.

P. ?Cu¨¢l fue el camino que le llev¨® a esa cura?

R. La idea es bastante simple. Hay unas c¨¦lulas que faltan al paciente y sab¨ªamos que exist¨ªan las c¨¦lulas madre, que pueden formar cualquier parte del cuerpo. As¨ª que el reto era saber c¨®mo decirle a una c¨¦lula que se convirtiera en una que produjera este tipo, y no huesos, m¨²sculos o sangre. No ten¨ªa ni idea de c¨®mo hacerlo y no tuve ninguna idea brillante. Simplemente fue persistencia: estudiar c¨®mo funciona el p¨¢ncreas e intentar cosas con ratones usando esa informaci¨®n. Si empezara de nuevo ahora ser¨ªa mucho m¨¢s r¨¢pido, porque hice muchas pruebas est¨²pidas que no funcionaron.

P. ?Y c¨®mo fue el cambio de ¨¢rea de estudio? ?A qu¨¦ puertas llam¨® para dejar las ranas y comenzar con la diabetes?

R. Fui muy afortunado, porque era profesor en Harvard. Ten¨ªa muy buenos estudiantes y tuve capacidad de atraer financiaci¨®n gracias a esto. No fue una cosa que se me ocurri¨® en mi casa y fabriqu¨¦ en mi garaje. Creo que en todo este tiempo, al menos 50 estudiantes han estado involucrados en la investigaci¨®n. As¨ª que ser¨ªa un error decir que yo he hecho esto. Hay un equipo detr¨¢s.

P. Supongamos que en unos a?os su tratamiento se generaliza. ?Cu¨¢l es su siguiente paso?

R. No lo he pensado mucho. Dir¨ªa que lo primero que har¨ªa ser¨ªa tratar a mis hijos [otra hija de Melton tambi¨¦n tiene diabetes]. Y har¨ªamos una gran fiesta. Luego pensar¨ªa en la forma de congelar las c¨¦lulas. Ahora tenemos que administrar las c¨¦lulas vivas al paciente. Pero ser¨ªa estupendo que cuando un paciente fuera a una cl¨ªnica en Espa?a el m¨¦dico dispusiera de estas c¨¦lulas congeladas y se las pudiera inyectar directamente.

P. ?Eso abaratar¨ªa el tratamiento? Porque intuyo que en principio ser¨¢ caro.

R. No soy economista, pero s¨ª dir¨ªa que el precio al principio ser¨¢ alto. Sin embargo, como hay tantos pacientes, se ir¨¢ abaratando. Tambi¨¦n hay que tener en cuenta que ser¨¢ un ¨²nico desembolso, que comparado con el uso de la insulina el resto de su vida puede resultar una ganga. En cualquier caso, ir¨¢ bajando, como sucede con otras tecnolog¨ªas punteras conforme pasa tiempo de su lanzamiento.

P. La diabetes tipo 2 es una enfermedad distinta y su tratamiento farmacol¨®gico va por otras v¨ªas. ?La sustituci¨®n celular puede beneficiar de alguna forma a quienes la padecen?

R. La diabetes tipo 2 est¨¢ emparentada, pero es distinta. El cuerpo demanda insulina, pero no puede responder adecuadamente a ella. Creo que una posibilidad es que estos pacientes no tengan suficientes c¨¦lulas productoras. As¨ª que ser¨ªa posible que en alg¨²n punto se pudiera usar el tratamiento. Pero me gustar¨ªa enfatizar que muchas personas con diabetes tipo 2 se pueden beneficiar si mejoran su dieta y hacen ejercicio. De forma algo ego¨ªsta, no presto la atenci¨®n que probablemente deber¨ªa a esta enfermedad; estoy realmente centrado en la tipo 1. Todas las ma?anas cuando me despierto pienso en ella. Esta ma?ana se me ha ocurrido un nuevo experimento.

P. ?Me lo puede contar?

R. Quiero usar la modificaci¨®n gen¨¦tica para que las c¨¦lulas no sean rechazadas por el sistema inmunitario. Ahora, nuestras c¨¦lulas le dicen al cuerpo al que son transferidas que son un problema, porque no son suyas, as¨ª que necesita inmunosupresi¨®n para tolerarlas. Cuando est¨¢s dentro de tu madre, cuando eres un feto, ella deber¨ªa rechazarte, porque expresas c¨¦lulas de tu padre. ?Por qu¨¦ no lo hace? Es una pregunta interesante, y era sobre lo que estaba reflexionando esta ma?ana.

P. ?Qu¨¦ implicaciones pueden tener sus avances en los tratamientos para otras enfermedades?

R. Hay varias, no muchas, que tienen que ver con c¨¦lulas que faltan. El mejor ejemplo es el p¨¢rkinson. Hay unas c¨¦lulas en la parte central del cerebro que fabrican dopamina y que fallan. Si pudieras convertir a una c¨¦lula madre en otra que fabrica dopamina, y meterla en el cerebro, algo nada f¨¢cil, podr¨ªa haber una cura.

P. ?Y en un futuro m¨¢s lejano, 30 o 40 a?os, qu¨¦ imagina que se podr¨¢ conseguir con c¨¦lulas madre?

R. Nuestro cuerpo est¨¢ generando constantemente c¨¦lulas que se convierten en m¨²sculos, en piel o en sangre. Por eso si donamos sangre no vivimos el resto de nuestras vidas en d¨¦ficit. Creo que en ese periodo de tiempo sabremos c¨®mo estimular a las c¨¦lulas para que se regeneren. Damos por sentado que envejecer es inevitable, pero quiz¨¢s no lo sea, y se pueda llegar a los 80 a?os con perfecta salud gracias a esta regeneraci¨®n de tejidos.

P. ?Esto abrir¨ªa la puerta a una virtual inmortalidad?

R. Quiz¨¢s fuera posible, pero no es interesante. No creo que nadie quiera ser inmortal. Pero si has visto a tus mayores envejecer, has comprobado lo brutal que puede ser el final de la vida. El envejecimiento saludable es un objetivo realista.