Una empresa espa?ola desarrollar¨¢ el primer tratamiento contra la fibrosis pulmonar basado en terapia g¨¦nica

Las bi¨®logas moleculares Maria Blasco (Centro Nacional de Investigaciones Oncol¨®gicas, CNIO) y F¨¤tima Bosch (Universidad Aut¨®noma de Barcelona, UAB) han desarrollado una terapia g¨¦nica con telomerasa para el tratamiento de diferentes patolog¨ªas relacionadas con el acortamiento de los tel¨®meros y, por tanto, del envejecimiento. Esta terapia g¨¦nica podr¨ªa suponer un gran paso para la curaci¨®n de estas patolog¨ªas cada vez m¨¢s frecuentes debido al envejecimiento demogr¨¢fico de la poblaci¨®n y que, hoy por hoy, a¨²n no tienen tratamientos efectivos. Ante los avances, el CNIO y a la UAB ha fundado una nueva compa?¨ªa, Telomere Therapeutics, que convierta estos descubrimientos en tratamientos para enfermedades como la fibrosis pulmonar y la fibrosis renal. ¡°Es la primera vez que se va a abordar el tratamiento de estas enfermedades desde el conocimiento profundo de los mecanismos moleculares del envejecimiento¡±, comenta la investigadora Maria Blasco.

La fibrosis pulmonar afecta a m¨¢s de 128.000 personas en el mundo y la previsi¨®n es que en 2025 haya 62.000 nuevos casos de esta enfermedad debido al envejecimiento demogr¨¢fico de la poblaci¨®n y aumento de personas mayores. Los pacientes de fibrosis pulmonar tienen una esperanza de vida media de tres a?os debido a que no hay tratamientos curativos contra esta enfermedad.

La iniciativa de Blasco y Bosch es, adem¨¢s, pionera en otro aspecto. Se trata de una spin off cient¨ªfica formada al 100% por instituciones p¨²blicas espa?olas, que surge a partir de investigaci¨®n b¨¢sica realizada en esos centros de investigaci¨®n y que, adem¨¢s, cuenta con un inversor espa?ol. Estas instituciones son el Centro Nacional de Investigaciones Oncol¨®gicas (CNIO) y la Universidad Aut¨®noma de Barcelona (UAB), a las que pertenecen Blasco y Bosch, respectivamente. Telomere Therapeutics cuenta con una inversi¨®n millonaria de Invivo Ventures en su primera ronda de financiaci¨®n y su finalidad es desarrollar una terapia g¨¦nica basada en la expresi¨®n del gen de la telomerasa (TERT) utilizando un vector adeno-asociado AAV.

¡°Los s¨ªndromes telom¨¦ricos son causados por mutaciones en la telomerasa y otros genes de mantenimiento de los tel¨®meros que inducen a su extremo acortamiento prematuro¡±, destaca Paula Mart¨ªnez, investigadora del Grupo de Blasco y tambi¨¦n fundadora de la compa?¨ªa. Algunas de las enfermedades originadas por tel¨®meros demasiado cortos y para las que tendr¨ªan aplicaci¨®n los tratamientos que desarrolle Telomere Therapeutics son, aparte de la fibrosis pulmonar, la fibrosis renal, y la anemia apl¨¢sica.

¡°En los ¨²ltimos a?os, se han desarrollado con ¨¦xito numerosas terapias g¨¦nicas centradas en enfermedades monog¨¦nicas raras. Nosotras vemos un enorme potencial al poder aplicar la terapia g¨¦nica al tratamiento de las enfermedades graves m¨¢s comunes¡±, indica F¨¤tima Bosch.

El trabajo de Maria Blasco se ha centrado en demostrar la importancia de los tel¨®meros y la telomerasa en el c¨¢ncer y en las enfermedades relacionadas con el envejecimiento durante m¨¢s de 20 a?os. Blasco ha publicado m¨¢s de 250 art¨ªculos en revistas cient¨ªficas internacionales y es una referencia a nivel internacional en el campo de los tel¨®meros. Por su parte, el trabajo de F¨¤tima Bosch, catedr¨¢tica de Bioqu¨ªmica y Biolog¨ªa Molecular y directora del Centro de Biotecnolog¨ªa Animal y Terapia G¨¦nica (CBATEG, UAB), se centra en el desarrollo de enfoques de terapia g¨¦nica para enfermedades gen¨¦ticas muy severas, como las mucopolisacaridosis (MPS), y tambi¨¦n para enfermedades de alta prevalencia, como la diabetes mellitus. Esta profesional tiene una reconocida experiencia en el campo de la terapia g¨¦nica con aproximaciones para pacientes de MPSIIIA ya en la cl¨ªnica y para diabetes tipo 1 transferidas a una empresa americana que pronto iniciar¨¢ fases cl¨ªnicas.

Terapia g¨¦nica

Hace unos a?os, Maria Blasco y F¨¤tima Bosch comenzaron a colaborar para aplicar la terapia g¨¦nica en los s¨ªndromes telom¨¦ricos. Su trabajo conjunto ha generado varios art¨ªculos que establecen la prueba de concepto precl¨ªnica utilizando la terapia g¨¦nica en diferentes s¨ªndromes telom¨¦ricos y que demuestran mejoras en los resultados cl¨ªnicos, por ejemplo en la fibrosis pulmonar. Los resultados fueron patentados y han sido licenciados a Telomere Therapeutics por parte del CNIO y de la UAB.

¡°Despu¨¦s de estos resultados precl¨ªnicos, ahora es necesaria una importante inversi¨®n para agilizar el desarrollo de medicamentos, un proceso costoso y complejo. Estamos muy ilusionadas con la posibilidad de que Telomere Therapeutics pueda llevar a la cl¨ªnica nuestros estudios, y que el potencial de la terapia g¨¦nica llegue a pacientes de enfermedades de mayor prevalencia como la fibrosis pulmonar¡±, destaca F¨¤tima Bosch.

Con la financiaci¨®n proporcionada por Invivo Ventures, el candidato ser¨¢ optimizado y validado en los modelos animales pertinentes. Junto con la financiaci¨®n, Luis Pareras y Albert Ferrer, socios generales de Invivo Capital, se unir¨¢n al Consejo de Administraci¨®n.

Luis Pareras, socio fundador de Invivo Capital resalta la importancia de esta iniciativa y muy especialmente en estos momentos de pandemia: ¡°La terapia g¨¦nica ha vuelto al centro del escenario, y las enfermedades del pulm¨®n se est¨¢ convirtiendo cada vez m¨¢s en un objetivo interesante. Maria Blasco y F¨¢tima Bosch han desarrollado un enfoque cient¨ªfico muy elegante para luchar contra la fibrosis pulmonar, tristemente en el punto de mira, ya que algunos pacientes de covid-19 bajo ventilaci¨®n mec¨¢nica eventualmente tambi¨¦n la desarrollan. La fibrosis pulmonar idiop¨¢tica es una enfermedad potencialmente letal para la cual no existe actualmente ninguna cura, y esperamos que un d¨ªa esta terapia ayude a muchos pacientes¡±.

Albert Ferrer, socio fundador de Invivo Capital, ha resaltado que ¡°Invivo tiene como objetivo apoyar la transferencia de tecnolog¨ªa desde los centros de investigaci¨®n y universidades espa?olas y mejorar el crecimiento y el desarrollo de productos innovadores¡±. ¡°La inversi¨®n en Telomere Therapeutics es un claro ejemplo de esta visi¨®n y estamos particularmente satisfechos de que permita la creaci¨®n de un nuevo negocio en este dif¨ªcil entorno econ¨®mico¡±, ha a?adido.

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