Estados Unidos aprueba un medicamento contra la ELA pese a las dudas sobre su eficacia

Estados Unidos ha aprobado la comercializaci¨®n de Relyvrio, un medicamento para el tratamiento de pacientes con esclerosis lateral amiotr¨®fica (ELA), una enfermedad incurable, seg¨²n ha anunciado la Administraci¨®n de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en ingl¨¦s). El regulador farmac¨¦utico ha dado su visto bueno al medicamento a pesar de las dudas sobre su eficacia sin esperar al resultado de un ensayo cl¨ªnico m¨¢s amplio, dada la falta de alternativas. Los ensayos con Relyvrio han sido financiados en parte con los fondos obtenidos con el reto del ice bucket, que se convirti¨® en viral hace unos a?os.

La FDA afirma que la eficacia de Relyvrio (fenilbutirato s¨®dico/taurursodiol) para el tratamiento de la ELA qued¨® demostrada en un estudio multic¨¦ntrico de 24 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con grupos paralelos. En el ensayo, 137 pacientes adultos con ELA fueron aleatorizados para recibir el f¨¢rmaco o placebo. Los pacientes tratados con Relyvrio experimentaron una tasa de deterioro m¨¢s lenta en una evaluaci¨®n cl¨ªnica de su funcionalidad en comparaci¨®n con los que recibieron placebo. Adem¨¢s, se observ¨® una mayor supervivencia global en un an¨¢lisis a largo plazo de los pacientes que recibieron inicialmente el compuesto frente a los que recibieron placebo.

La documentaci¨®n publicada por la FDA, sin embargo, admite que se ha aplicado una flexibilidad regulatoria en este caso, pues reconoce que en los resultados hay ¡°un grado de incertidumbre residual acerca de la evidencia de efectividad que excede¡± lo habitual para la aprobaci¨®n de medicamentos. ¡°Sin embargo, dada la naturaleza seria y amenazante para la vida de la ELA y la importante necesidad insatisfecha, este nivel de incertidumbre es aceptable en esta instancia y la consideraci¨®n de estos resultados en el contexto de la flexibilidad regulatoria es apropiada¡±, a?ade.

Presi¨®n de los enfermos

La ELA es una enfermedad rara que ataca y mata las c¨¦lulas nerviosas que controlan los m¨²sculos voluntarios. Los m¨²sculos voluntarios producen movimientos como masticar, caminar, respirar y hablar. La ELA hace que los nervios pierdan la capacidad de activar m¨²sculos espec¨ªficos, lo que hace que los m¨²sculos se debiliten y conduzcan a la par¨¢lisis. Se trata de una enfermedad progresiva que sigue empeorando con el tiempo. En la mayor¨ªa de los casos se produce la muerte por insuficiencia respiratoria, normalmente en un plazo de tres a cinco a?os desde la aparici¨®n de los primeros s¨ªntomas.

Ante la falta de alternativas, m¨¦dicos y asociaciones de pacientes abogaron insistentemente por la aprobaci¨®n del medicamento, desarrollado por Amylyx Pharmaceuticals, un laboratorio con sede en Cambridge (Massachsetts). Amylyx se comprometi¨® a retirarlo del mercado si finalmente resultaba no ser eficaz. La compa?¨ªa adopt¨® un compromiso similar con el regulador canadiense, que aprob¨® el medicamento en junio. La FDA concedi¨® prioridad a la revisi¨®n y tambi¨¦n le otorg¨® la designaci¨®n de medicamento hu¨¦rfano, que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

Amylyx es una compa?¨ªa fundada en 2013 por Josh Coen y Justin Kleem valorada en carca de 1.800 millones de d¨®lares. Cuando eran estudiantes de la Universidad de Brown (en Providence, Rhode Island). Ambos concibieron la idea de combinar fenilbutirato s¨®dico, un medicamento indicado en los trastornos del ciclo de la urea, con taurursodiol para proteger las neuronas del cerebro en enfermedades degenerativas como la ELA. Cohen y Kleen han supervisado el desarrollo del medicamento ¡°desde su inicio como un concepto ideado en un dormitorio de estudiante a su estatus actual¡°, indica la empresa en su web.

¡°La aprobaci¨®n de Relyvrio por parte de la FDA es un hito emocionante para la comunidad de la ELA y es un paso importante hacia la consecuci¨®n de nuestra misi¨®n de acabar alg¨²n d¨ªa con el sufrimiento causado por las enfermedades neurodegenerativas¡±, han declarado Cohen y Klee en un comunicado. ¡°Queremos dar un sincero agradecimiento a la comunidad de la ELA en general, incluidos los profesionales sanitarios y los enfermos de ELA, por su orientaci¨®n, su apoyo a nuestros programas cl¨ªnicos y por compartir sus experiencias con nosotros. Sus historias nos han inspirado y han ayudado a nuestro equipo a entender mejor el reloj de la ELA, infundiendo en nosotros un profundo sentido de urgencia que nos seguir¨¢ impulsando. Esto es solo el principio y queda mucho por hacer¡±, han a?adido.

La empresa no ha anunciado a¨²n ni en Canad¨¢ ni en Estados Unidos el precio del medicamento, pero proclama su objetivo de que sea accesible a todos los que lo necesitan, facilitando opciones de asistencia financiera. Las acciones de Amylyx se disparaban en Bolsa ya este jueves en las operaciones fuera de mercado. La compa?¨ªa ha convocado para este viernes una conferencia con analistas e inversores.

La FDA asegura que los beneficios superan el riesgo y que el ¡°f¨¢rmaco parece ser bien tolerado sin ninguna se?al de seguridad significativa que sea motivo de preocupaci¨®n¡±. Las reacciones adversas m¨¢s frecuentes que provoca son diarrea, dolor abdominal, n¨¢useas e infecci¨®n de las v¨ªas respiratorias superiores, seg¨²n el prospecto del medicamento. Relyvrio contiene taurursodiol, un ¨¢cido biliar, que puede provocar un empeoramiento de la diarrea en pacientes con trastornos que interfieren en la circulaci¨®n de los ¨¢cidos biliares.

¡°Esta aprobaci¨®n proporciona otra importante opci¨®n de tratamiento para la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura¡±, ha se?alado en un comunicado el doctor Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluaci¨®n e Investigaci¨®n de Medicamentos de la FDA. ¡°La FDA mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo de m¨¢s tratamientos para la ELA¡±, ha a?adido.

En Estados Unidos se diagnostican anualmente unas 5.000 personas con ELA y en la actualidad unos 20.000 estadounidenses padecen la enfermedad, seg¨²n la FDA. Amylyx eleva la cifra a 29.000. En Espa?a hay entre 3.000 y 4.000 enfermos de ELA.

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