El medicamento m¨¢s caro del mundo: un nuevo f¨¢rmaco para terapia g¨¦nica contra la hemofilia

Un medicamento innovador y eficaz, pero a un precio estratosf¨¦rico. La inversi¨®n de las compa?¨ªas biotecnol¨®gicas en nuevas terapias g¨¦nicas est¨¢ permitiendo desarrollar f¨¢rmacos para enfermedades que carec¨ªan de un tratamiento adecuado. Sin embargo, al repercutir en el precio los costes asumidos, convierten los nuevos compuestos en accesibles solo para unos pocos. El Hemgenix, una terapia g¨¦nica contra la hemofilia reci¨¦n aprobada por Estados Unidos, se acaba de convertir en el medicamento m¨¢s caro de la historia: 3,5 millones de d¨®lares (unos 3,3 millones de euros). Ser¨¢ comercializada por CSL Behring.

El nuevo compuesto desplaza como el f¨¢rmaco m¨¢s caro a Skysona, de Bluebird Bio, un medicamento para tratar la adrenoleucodistrofia, un tipo de afecci¨®n g¨¦nica que da?a la membrana que a¨ªsla las c¨¦lulas nerviosas del cerebro, y cuesta de tres millones de d¨®lares. Zynteglo, otra terapia g¨¦nica de Bluebird Bio, para el trastorno sangu¨ªneo betatalasemia, fij¨® su precio en los 2,8 millones de d¨®lares a principios de este a?o. Hasta este a?o, el medicamento m¨¢s caro era Zolgensma, un f¨¢rmaco desarrollado por la divisi¨®n de terapias g¨¦nicas de Novartis y aprobado en 2019 para tratar la atrofia muscular espinal, un grupo de enfermedades musculares hereditarias que causan degeneraci¨®n y debilidad muscular progresiva, con un coste de 2,1 millones de d¨®lares.

Todos ellos tienen en com¨²n ser terapias g¨¦nicas innovadoras enormemente costosas. CSL sostiene que, pese a su precio r¨¦cord, su tratamiento puede acabar ahorrando dinero porque la hemofilia B es una enfermedad cr¨®nica cuya terapia convencional tambi¨¦n es muy cara y se prolonga indefinidamente. El Hemgenix ser¨¢ fabricado en Lexington (Massachusetts), por uniQure NV, que vendi¨® los derechos de comercializaci¨®n a CSL Behring en 2020. El alto precio dificulta que los sistemas p¨²blicos de salud financien la terapia. En Estados Unidos solo estar¨¢ al alcance de multimillonarios o personas con un seguro m¨¦dico con una gran cobertura.

La agencia reguladora de los medicamentos de Estados Unidos (la FDA, por sus siglas en ingl¨¦s) autoriz¨® el pasado 22 de noviembre la comercializaci¨®n de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), un vector viral adenoasociado que, inyectado, introduce en el organismo el componente sangu¨ªneo del que carecen las personas que sufren hemofilia. La FDA aprob¨® administrarlo para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia cong¨¦nita de factor IX, una prote¨ªna necesaria para producir co¨¢gulos sangu¨ªneos que detengan las hemorragias) que utilizan actualmente terapia profil¨¢ctica con factor IX, o presentan hemorragias con riesgo vital o tienen episodios hemorr¨¢gicos espont¨¢neos graves y repetidos.

Mayor¨ªa de hombres

La mayor¨ªa de los individuos que padecen hemofilia B y experimentan s¨ªntomas son hombres. Los s¨ªntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesi¨®n, intervenci¨®n quir¨²rgica o procedimiento dental. En casos graves, los episodios hemorr¨¢gicos tambi¨¦n pueden producirse espont¨¢neamente sin una causa clara y cuando son prolongados pueden provocar complicaciones como hemorragias en articulaciones, m¨²sculos u ¨®rganos internos, incluido el cerebro. La hemofilia B afecta a una de cada 40.000 personas, aproximadamente. Unas 16.000 personas en Estados Unidos y Europa la padecen, seg¨²n uniQure. La hemofilia B representa alrededor del 15% de los pacientes con hemofilia.

Hemgenix es un producto de terapia g¨¦nica que se administra una sola vez de forma intravenosa. Ahora, el tratamiento convencional suele consistir en administrar, tambi¨¦n de forma intravenosa, productos de sustituci¨®n del factor de coagulaci¨®n ausente o deficiente para mejorar la capacidad del organismo de detener las hemorragias y favorecer la cicatrizaci¨®n.

¡°CSL se compromete a ofrecer soluciones innovadoras y pioneras para abordar las necesidades m¨¦dicas no cubiertas, y estamos orgullosos de presentar la pr¨®xima ola de medicamentos innovadores para las personas que viven con hemofilia B¡±, se?al¨® a trav¨¦s de un comunicado Paul Perreault, consejero delegado de la biotecnol¨®gica CSL, con sede en King of Prussia (Pensilvania).

La seguridad y eficacia de Hemgenix se evaluaron en dos ensayos cl¨ªnicos en hombres de 18 a 75 a?os de edad con hemofilia B grave o moderadamente grave. La eficacia se midi¨® con la disminuci¨®n de la tasa anualizada de hemorragias (TBA) de los hombres. En un estudio, que cont¨® con 54 participantes, los sujetos presentaron aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necesidad de profilaxis rutinaria de sustituci¨®n del factor IX, y una reducci¨®n del 54% en el ABR en comparaci¨®n con el valor base.

¡°La terapia g¨¦nica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante m¨¢s de dos d¨¦cadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevenci¨®n y el tratamiento de los episodios hemorr¨¢gicos pueden afectar negativamente a la calidad de vida de las personas¡±, declar¨® a trav¨¦s de un comunicado el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluaci¨®n e Investigaci¨®n Biol¨®gica de la FDA. ¡°La aprobaci¨®n proporciona una nueva opci¨®n de tratamiento para los pacientes con hemofilia B y representa un progreso importante en el desarrollo de terapias innovadoras para aquellos que experimentan una alta carga de la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia¡±.

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