La agencia europea recomienda autorizar el primer tratamiento de edici¨®n gen¨¦tica con CRISPR

Un comit¨¦ de expertos de la Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado este viernes la autorizaci¨®n del primer medicamento que emplea la revolucionaria t¨¦cnica CRISPR para editar el ADN. El tratamiento, denominado Casgevy, es eficaz contra la anemia de c¨¦lulas falciformes y la beta talasemia, dos enfermedades sangu¨ªneas potencialmente letales. Ambos trastornos est¨¢n provocados por errores en el ADN, en genes asociados a la hemoglobina, la prote¨ªna que transporta el ox¨ªgeno a todos los rincones del cuerpo humano. El tratamiento con Casgevy consiste en extraer del paciente c¨¦lulas precursoras de los gl¨®bulos rojos de la sangre, corregir en el laboratorio el error en el ADN con las tijeras CRISPR y reintroducir esas c¨¦lulas crisperizadas en los enfermos. El efecto de la terapia puede durar toda la vida. Una vez y listo. El Reino Unido fue el primer pa¨ªs que aprob¨® este tratamiento, el 16 de noviembre. La decisi¨®n europea abre una nueva era en la medicina.

Las terapias CRISPR nacieron gracias al trabajo del microbi¨®logo espa?ol Francis Mojica, que descubri¨® que las bacterias y las arqueas utilizaban estas tijeras moleculares para defenderse de los virus. En 2012, la bioqu¨ªmica francesa Emmanuelle Charpentier y la qu¨ªmica estadounidense Jennifer Doudna anunciaron que el mecanismo CRISPR se pod¨ªa utilizar para reescribir el ADN humano. Las dos cient¨ªficas ganaron el Premio Nobel de Qu¨ªmica en 2020. Casgevy es una terapia desarrollada por la empresa suiza CRISPR Therapeutics, cofundada por Charpentier, y la compa?¨ªa estadounidense Vertex Pharmaceuticals.

Estados Unidos tambi¨¦n autoriz¨® el tratamiento el 8 de diciembre. All¨ª costar¨¢ unos dos millones de euros por paciente, un precio inalcanzable para la mayor¨ªa de los afectados. Unos ocho millones de personas viven con anemia de c¨¦lulas falciformes en el mundo, tres cuartas partes de ellas en el ?frica subsahariana. En julio de 2019, la estadounidense Victoria Gray se convirti¨® en la primera paciente con anemia de c¨¦lulas falciformes que probaba la terapia experimental. Sus c¨¦lulas sangu¨ªneas estaban deformadas, se atascaban en sus arterias y le provocaban un dolor insoportable, con alto riesgo de morir por un infarto cerebral. ¡°Gracias a mis superc¨¦lulas, mi vida ha cambiado por completo¡±, proclam¨® el pasado marzo en el tercer Congreso Internacional de Edici¨®n del Genoma Humano, celebrado en Londres.

El Comit¨¦ de Medicamentos de Uso Humano de la agencia europea ha recomendado una autorizaci¨®n condicional de comercializaci¨®n, uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad m¨¦dica no cubierta, seg¨²n ha explicado la Agencia Espa?ola de Medicamentos y Productos Sanitarios en un comunicado. ¡°Este tipo de aprobaci¨®n permite recomendar la autorizaci¨®n de comercializaci¨®n para todos los Estados miembro de un medicamento con datos menos completos de lo que normalmente se espera, si el beneficio de la disponibilidad inmediata de un medicamento para los pacientes compensa el riesgo inherente al hecho de que a¨²n no se disponga de todos los datos¡±, ha se?alado la instituci¨®n espa?ola.

La Agencia Europea de Medicamentos ha basado su recomendaci¨®n en dos ensayos cl¨ªnicos en marcha, seg¨²n ha detallado en un comunicado. En el primer experimento, 39 de los 42 pacientes con beta talasemia dejaron de necesitar las transfusiones habituales en el tratamiento convencional de la enfermedad. En el segundo ensayo, 28 de los 29 pacientes con anemia de c¨¦lulas falciformes dejaron de sufrir las caracter¨ªsticas crisis que obstruyen los vasos sangu¨ªneos. Los participantes ten¨ªan entre 12 y 35 a?os.

La seguridad de Casgevy se ha evaluado en los dos ensayos, con un total de 97 personas. Los efectos secundarios m¨¢s comunes, seg¨²n subraya la agencia europea, son niveles bajos de gl¨®bulos blancos y plaquetas, enfermedad hep¨¢tica, n¨¢useas, v¨®mitos, dolor de cabeza y llagas en la boca. La instituci¨®n atribuye estos s¨ªntomas a los medicamentos necesarios para que las c¨¦lulas sangu¨ªneas modificadas en el laboratorio se injerten y reemplacen a las no modificadas. La empresa Vertex Pharmaceuticals deber¨¢ presentar informaci¨®n adicional de seguridad y eficacia de Casgevy en agosto de 2026. El seguimiento de los pacientes se mantendr¨¢ durante 15 a?os, para confirmar su efectividad y ausencia de efectos nocivos a largo plazo.

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