La primera fase de un ensayo de terapia g¨¦nica concluye con ¨¦xito

Un osado intento de utilizar las armas de la terapia g¨¦nica para tratar la hemofilia B ha dado resultados alentadores sin que se hayan observado efectos secundarios. As¨ª lo han comunicado cient¨ªficos del Children's Hospital de Filadelfia (Pensilvania) y de la Universidad de Stanford (California). El ensayo cl¨ªnico, que s¨®lo se ha efectuado sobre tres personas, pretend¨ªa en esta primera fase (la I) establecer la seguridad del tratamiento. Sin embargo, dadas las caracter¨ªsticas de la enfermedad, los cient¨ªficos han podido observar directamente efectos beneficiosos.La revista Nature Genetics, que publica los resultados del experimento, explica que lo hace porque cree que es necesario resaltar las posibilidades de ensayos cl¨ªnicos bien hechos y porque los expertos piensan, tras estos resultados, que la hemofilia puede convertirse en la primera enfermedad que llegue a curarse con terapia g¨¦nica. Los editores de la revista recuerdan el desgraciado caso de un paciente de terapia g¨¦nica, Jesse Gelsinger, tratado en otro centro del mismo Estado, que muri¨® supuestamente por la alta dosis de virus que le fue inyectada en un ensayo cl¨ªnico con graves defectos de planteamiento.

"?ste es el resultado que est¨¢bamos esperando ansiosamente", ha comentado Savio Woo, presidente de la Asociaci¨®n de Terapia G¨¦nica Humana de Estados Unidos. "Esperamos ahora los siguientes resultados con dosis m¨¢s altas".

Otro virus

En el caso de Gelsinger, el vector utilizado para insertar el gen curativo en las c¨¦lulas del paciente fue un adenovirus. En el caso ahora conocido se ha utilizado otro tipo de virus, un virus adenoasociado, un microbio que infecta a los humanos sin causarles enfermedad. En ambos casos, el virus est¨¢ modificado para transportar el gen deseado, que en el caso de la hemofilia B es el que dirige la producci¨®n del factorIX de la sangre. Este virus fue inyectado intramuscularmente a una dosis muy baja.

En las siguientes fases del ensayo se probar¨¢ con dosis m¨¢s altas, que ya han sido analizadas en modelos animales, sin haberse observado efectos perjudiciales. En cuanto a los resultados observados en los pacientes, dos de los tres necesitaron menos inyecciones del factor IX y se observ¨® un modesto aumento del nivel de este factor en la sangre. En el tercer paciente, que sufr¨ªa un cuadro menos severo de hemofilia, no se observ¨® ning¨²n efecto.

El tratamiento ahora ensayado se centra en la hemofilia B, una enfermedad hereditaria grave en la que los afectados est¨¢n en riesgo de sufrir hemorragias peligrosas. La hemofilia A, m¨¢s com¨²n, est¨¢ relacionada con otro gen que dirige la producci¨®n de otro factor asociado a la cicatrizaci¨®n. El tratamiento se ampliar¨ªa a todas las formas de hemofilia si se observan buenos resultados en los ensayos cl¨ªnicos.