La terapia g¨¦nica salva un gran escollo
La terapia g¨¦nica consiste en curar reparando los genes defectuosos de los pacientes. Lo habitual es usar un virus a modo de veh¨ªculo de transporte, en el que se introduce el gen sano y, en una especie de infecci¨®n controlada, el microorganismo traspasa el material gen¨¦tico a las c¨¦lulas y corrige el defecto que provoca la enfermedad.
Esta t¨¦cnica presenta un problema, como advierte Ignacio Varela, del Instituto de Biomedicina y Biotecnolog¨ªa de Cantabria (Ibbtec). El procedimiento no solo introduce el segmento del gen reparado, sino que puede transferir residuos de ADN del virus cuyos efectos en el organismo se desconocen y pueden ser peligrosos.
Una nueva t¨¦cnica, publicada en Nature el mi¨¦rcoles, ha logrado corregir una mutaci¨®n gen¨¦tica, que provoca cirrosis hep¨¢tica y enfisema pulmonar, sin dejar ning¨²n tipo de alteraci¨®n secundaria de ADN. De momento, este m¨¦todo se ha ensayado en c¨¦lulas madre humanas, por lo que no tiene aplicaci¨®n en pacientes.
C¨¦lulas madre iPS
El equipo de investigadores que ha desarrollado este trabajo est¨¢ liderado por cient¨ªficos del Wellcome Trust Sanger Institute y la Universidad de Cambridge, y ha contado con la colaboraci¨®n del Ibbtec de Cantabria. Los investigadores usaron c¨¦lulas madre iPS -aquellas capaces de convertirse en cualquier linaje celular que se obtienen a partir de de tejidos adultos- de pacientes afectados por una enfermedad hep¨¢tica. Estas personas padecen una mutaci¨®n en un gen activo en el h¨ªgado -alfa-1-antitripsina- responsable de generar una prote¨ªna que protege el ¨®rgano de la inflamaci¨®n excesiva. Las personas con este gen alterado sufren de cirrosis hep¨¢tica y enfisema pulmonar.
La t¨¦cnica descrita en Nature ha conseguido sustituir en estas c¨¦lulas el gen defectuoso por el sano de forma limpia mediante un complejo procedimiento de ingenier¨ªa molecular. En distintos pasos, primero se introdujo el segmento reparador y, m¨¢s adelante, se eliminaron los restos del transportador de ADN usado (denominado piggyBac), de forma que qued¨® solo la carga gen¨¦tica deseada.
Los cient¨ªficos transformaron las c¨¦lulas madre modificadas en hepatocitos y comprobaron que la copia del gen se activaba de forma correcta y generaba adecuadamente la prote¨ªna alfa-1-antitripsina.
Tu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo
?Quieres a?adir otro usuario a tu suscripci¨®n?
Si contin¨²as leyendo en este dispositivo, no se podr¨¢ leer en el otro.
FlechaTu suscripci¨®n se est¨¢ usando en otro dispositivo y solo puedes acceder a EL PA?S desde un dispositivo a la vez.
Si quieres compartir tu cuenta, cambia tu suscripci¨®n a la modalidad Premium, as¨ª podr¨¢s a?adir otro usuario. Cada uno acceder¨¢ con su propia cuenta de email, lo que os permitir¨¢ personalizar vuestra experiencia en EL PA?S.
En el caso de no saber qui¨¦n est¨¢ usando tu cuenta, te recomendamos cambiar tu contrase?a aqu¨ª.
Si decides continuar compartiendo tu cuenta, este mensaje se mostrar¨¢ en tu dispositivo y en el de la otra persona que est¨¢ usando tu cuenta de forma indefinida, afectando a tu experiencia de lectura. Puedes consultar aqu¨ª los t¨¦rminos y condiciones de la suscripci¨®n digital.
