R¨¦cord europeo de aprobaci¨®n de f¨¢rmacos para enfermedades raras

El a?o pasado la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en ingl¨¦s) dio el visto bueno al uso de 82 medicamentos. De ellos, 17 (el 20,73%) corresponden a terapias para enfermedades raras (afectan a menos de una cada 2.000 personas), las menos frecuentes y en las que se invierte menos porque cuesta m¨¢s rentabilizar la investigaci¨®n. Esta cifra supone un r¨¦cord para la agencia, que en 2008 dio el visto bueno a cuatro de estos tratamientos, y en 2013 a 11, por ejemplo.

La aprobaci¨®n incluye dos medicaciones que luego fueron retiradas por los fabricantes, advierte la agencia. Entre los que s¨ª han llegado a los pacientes est¨¢n los tratamientos para siete tipos de c¨¢nceres poco frecuentes, para la distrofia muscular de Duchenne y la protoporfiria eritropoy¨¦tica, que causa hipersensibilidad a la luz.

Las causas de este aumento son varias. En primer lugar, las ayudas y los procesos simplificados para aprobar estos f¨¢rmacos, que permiten rentabilizar los descubrimientos. Por ejemplo, se usan sistemas de aprobaci¨®n condicionada o especial. Esto quiere decir que ante enfermedades con muy mal pron¨®stico, y que afectan a pocas personas, se facilita el acceso como parte de un ensayo cl¨ªnico teniendo en cuenta que los afectados no tienen otra opci¨®n.

Aun con el r¨¦cord de aprobaciones, la situaci¨®n para los afectados por enfermedades raras es extremadamente dif¨ªcil. Desde 2010, la EMA ha aprobado 44 medicamentos para estas patolog¨ªas, pero existen m¨¢s de 4.000 de estas dolencias muy poco frecuentes, lo que indica todo lo que queda por investigar.

La EMA tambi¨¦n aprob¨® en 2014, por primera vez, un tratamiento con c¨¦lulas madre. Se trata de su uso para regenerar retinas en un tipo raro de ceguera.

Los datos de la agencia recogen, tambi¨¦n, el auge de las terapias contra la hepatitis C. Cuatro de estos f¨¢rmacos han recibido una autorizaci¨®n acelerada, lo que quiere decir que se considera que su impacto en la salud p¨²blica es importante. La aprobaci¨®n de la EMA es el primer paso. Luego tiene que hacerlo la agencia espa?ola y, por ¨²ltimo, las comunidades deben aprobar su compra, lo que puede suponer retrasos de m¨¢s de un a?o en los f¨¢rmacos, sobre todo en los m¨¢s caros.

La EMA destaca que la mitad de los nuevos f¨¢rmacos son sustancias que nunca hasta ahora se hab¨ªan usado en humanos. La otra mitad son f¨¢rmacos que ya existen y a los que se busca una nueva utilidad. Este sistema se aplica, por ejemplo, mucho en oncolog¨ªa, donde los tratamientos que sirven para un c¨¢ncer se prueban para otro, a veces con resultados muy positivos. Tiene la ventaja de que hay partes de los ensayos, como las pruebas de seguridad, que ya est¨¢n realizadas, lo que acorta el proceso de pruebas y acelera la aprobaci¨®n.

La EMA tambi¨¦n tiene otro sistema de acceso acelerado, que se utiliza para medicamentos pedi¨¢tricos. La idea es fomentar una investigaci¨®n siempre complicada, y el resultado es que se permite una segunda vida a productos que ya hab¨ªan vencido la patente, pero que recuperan cierta protecci¨®n en su uso infantil.